医疗器械临床试验设计过程中，评价指标的选择关系到一个试验的成败，决定了整个临床研究的高度、研究可推广性以及样本量，是临床试验设计中一个非常重要的影响因素，本文介绍了医疗器械临床试验评价指标的确认依据及确定方法。

一、医疗器械临床评价指标定义

医疗器械临床试验的评价指标是反映医疗器械作用于受试对象而产生的各种效应，应当根据试验目的和医疗器械的预期效应来设定。临床试验评价指标分为主要指标和次要指标，根据评价标准又分为定量指标、定性指标和等级指标。

对于诊断器械，临床试验评价指标通常包括定性检测的诊断准确性（灵敏度、特异性、预期值、似然比、ROC曲线下面积等）或检测一致性（阳性/阴性一致性、总一致性、KAPA值等），以及定量检测回归分析的斜率、截距和相关系数等

二、医疗器械临床评价选择原则

1. 尽量选择客观性强、易于量化、重复性高、在相关领域已有公认标准的指标，以控制评价偏倚、保证试验质量；

2. 通常来源于已发布的相关标准或技术指南、公开发表的权威论著或专家共识等

3. 如果必须选择有主观成分的指标，应在试验方案中规定判断等级的依据和理由。

如椎体后凸成型术，选择疼痛或解剖学指标：椎体高度、Cobb's角.

三、医疗器械临床评价指标的确认依据

医疗器械临床试验设计中评价指标的确认应充分认识试验产品的适用范围、产品特点、工作原理，初步确定试验产品的临床效能，结合相关产品指导原则，同类产品临床文献及数据，获得试验产品的临床研究终点，最终与研究者和统计师确认，其确认依据主要有：

临床试验目的：有效性、安全性、新增功能

试验产品的适应症（说明书）

相关技术指导原则

相关标准或技术指南

临床专家共识及符合统计学意义

公开发表的权威论著

临床常用标准、创建评价标准

四、医疗器械临床试验设计中评价指标确认案例

1. 当更关注试验器械的安全性是否可满足临床使用的需要，其临床试验目的可设定为确认试验器械的安全性是否优于/等效于/非劣于已上市同类产品，同时确认试验器械的有效性。此时，临床试验的主要评价指标为安全性指标。 乳房植入体为例，临床试验通常选择并发症发生率（如包膜挛缩率、植入体破裂率）作为主要评价指标

2. 对于已上市产品增加适应症的情形，临床试验目的可设定为确认试验器械对新增适应症的安全有效性：止血类产品在已批准适用范围（如普通外科、妇产科）的基础上，增加眼科、神经外科、泌尿外科使用的适应症

3. 当已上市器械适用人群发生变化时，临床试验目的可设定为确认试验器械对新增适用人群的安全有效性。如膜式氧合器产品，在原批准适用范围的基础上新增体重≤10kg的适用人群；治疗类呼吸机在已批准的适用于成人的基础上新增适用于儿童的适用范围。

4. 当已上市器械发生重大设计变更时，可根据变更涉及的范围设定试验目的。例如冠状动脉药物洗脱支架平台花纹设计发生改变时，临床试验目的可设定为确认变化部分对于产品安全有效性的影响

5. 当已上市器械的使用环境或使用方法发生重大改变时，试验目的可设定为确认产品在特定使用环境和使用方法下的安全有效性。如已上市的植入式心脏起搏器通常不能兼容核磁共振检查，如申请兼容核磁共振检查，其临床试验目的可设置为对兼容核磁共振检查相关的安全有效性进行确认。