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今日头条

国产重组凝血因子VIII临床积极。神州细胞工程公司重组人凝血因子VIIIS（CT800）预防治疗青少年及成人重度血友病A患者的关键性III期临床结果发表在《Haemophilia》杂志上。研究结果显示，SCT800预防治疗的ABR（年化出血率）估算均值为2.82次（95%CI：2.01~3.96），AJBR（年化关节出血率）的估算均值为2.07次（95%CI：1.40~3.06）。治疗访视期间，有43.8%的受试者0出血。期间共观察到94例次突破性出血事件，SCT800治疗后的总止血成功率为92.6%（95%CI：85.3~97.0）。

国内药讯

1.普那布林在美国启动三联免疫方案临床。万春医药宣布在MD安德森癌症中心开展的一项“first-in-class”GEF-H1激活剂普那布林、PD-1/PD-L1抗体和放疗三联治疗方案的Ⅰb/Ⅱ期临床完成首例患者给药。这项试验由研究者发起，旨在评价三药联用在7种类型的转移性或局部晚期癌症患者中的安全性和耐受性。这7种癌症包括非小细胞肺癌、小细胞肺癌、肾细胞癌、膀胱癌、黑色素瘤、默克尔细胞癌和高度微卫星不稳定性癌症。

2.taletrectinib治疗NSCLC的Ⅱ期临床积极。葆元生物与信达生物在ASCO2021年会上公布下一代ROS1/NTRK抑制剂taletrectinib用于ROS1融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的Ⅱ期临床TRUST初步结果。在克唑替尼初治患者中(n=15)，客观缓解率(ORR)为93%(14/15)，疾病控制率(DCR)为93%(14/15)；在克唑替尼经治患者(n=5)中，ORR为60%(3/5)，DCR为100%(5/5)，而且ROS1 G2032R耐药突变阳性患者的肿瘤都有缩小；临床中，Taletrectinib安全性可控，主要表现为胃肠道不良事件和可逆的AST、ALT升高。

3.新一代重组疱疹溶瘤病毒早期临床积极。亦诺微医药在ASCO2021年会上公布新一代重组疱疹溶瘤病毒MVR-T3011用于晚期实体瘤的瘤内注射治疗的Ⅰ期临床积极结果。MVR-T3011在剂量递增阶段均未出现剂量限制毒性以及治疗相关的严重不良事件；病变活检样本分析显示，肿瘤细胞显著减少，淋巴细胞浸润增加，表明注射产品引起了靶向性的抗肿瘤反应。目前，MVR-T3011的疗效正在持续评估中。

4.君实生物CTLA-4单抗获批临床。君实CTLA-4单抗「JS007 注射液」获国家药监局临床试验默示许可，拟用于晚期恶性肿瘤的治疗。JS007可特异性地与CTLA-4结合并有效阻断CTLA-4与其配体B7（CD80或CD86）的相互作用，从而活化T淋巴细胞，抑制肿瘤生长。临床前研究显示，JS007与同靶点但具有不同序列的伊匹木单抗（ipilimumab）相比具有相似的安全性，但有更好的药效。目前国内尚无CTLA-4单抗获批上市，百时美施贵宝Yervoy处于申报上市阶段。

5.强生FcRn抗体国内报IND。强生1类生物新药nipocalimab注射液的临床试验申请获CDE受理。nipocalimab（M281）是Momenta公司开发的一款潜在“best-in-class”抗FcRn抗体，具有治疗多种自身免疫性疾病的潜力。在一项nipocalimab针对全身型重症肌无力（GMG）的Ⅱ期临床中，研究数据显示，所有4个nipocalimab治疗组均显示了重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）量表评分改善。

6.CDE针对基因治疗产品拟发布长期随访临床指南。CDE官网发布《基因治疗产品长期随访临床研究技术指导原则（征求意见稿）》，截止日期至2021年7月4日。此指南为本指导原则针对基因治疗长期随访临床研究的观察方法和研究设计进行讨论，着重阐述了基因治疗长期随访临床研究的观察目的、考虑要素、设计实施以及不同基因治疗产品的特殊考虑等相关要求。

国际药讯

1.奥玛环素口服给药方案获FDA批准。FDA批准Paratek Pharmaceuticals公司甲苯磺酸奥玛环素Nuzyra（omadacycline）的一份补充新药申请，许可Nuzyra仅口服给药方案，用于治疗社区获得性细菌性肺炎（CABP）成人患者。此前，Nuzyra治疗CABP的给药方案是静脉-口服方案。FDA日前还批准Nuzyra仅口服给药方案，用于治疗急性细菌性皮肤及皮肤组织感染（ABSSSI）成人患者。此前，Nuzyra治疗ABSSI的给药方案也是静脉-口服方案。

2.纤溶酶原缺乏症治疗药物获FDA批准。FDA批准Liminal公司Ryplazim（plasminogen, human-tvmh，人纤溶酶原）上市，用于治疗1型纤溶酶原缺乏症（低纤溶酶原血症）患者。值得一提的是，Ryplazim是FDA批准的首个用于这类患者的治疗药物。纤溶酶原缺乏症是一种罕见的多系统、遗传性疾病，可损害正常组织和器官功能，并可能导致失明。FDA同时还颁发给Liminal BioSciences公司一张罕见儿科疾病优先审查凭证（PRV）。

3.吉利德Trop-2-ADC品种Ⅲ期临床积极。吉利德在ASCO2021年会上公布“first-in-class”抗体偶联药物（ADC）Trodelvy（sacituzumab govitecan-hziy）治疗复发或难治性三阴性乳腺癌（TNBC）的Ⅲ期临床最新结果。在只接受过一种治疗的转移性患者亚群中，Trodelvy将患者疾病或死亡风险降低59%（HR: 0.41; 95% CI: 0.22-0.76）。Trodelvy治疗组和化疗组患者的中位PFS分别为5.7个月和1.5个月，总生存期分别为10.9个月和4.9个月 (HR：0.51；95% CI：0.28-0.91)，总缓解率分别为30%和3%。此外，Trodelvy在亚群患者中的安全性与此前报告相一致。

4.安进FGFR2b单抗治疗胃癌Ⅱ期临床积极。安进在ASCO2021年会上公布新型FGFR2b单抗bemarituzumab联合化疗一线治疗FGFR2b+、HER2-胃癌或胃食管结合部癌（GEJ）的Ⅱ期临床最新结果。在中位随访为12.5个月时，这一组合患者的中位总生存期（OS）为19.2个月，化疗组这一数值为13.5个月（n=155，HR=0.6，95% CI：0.38，0.94）；在FGFR2b过表达（>10%）患者亚群中，中位OS为25.4个月，而对照组数值为11.1个月（n=96，HR：0.41；95% CI：0.23, 0.74）。此外，两组的不良事件发生率相近。

5.创新HER2/HER3双抗早期临床积极。Merus公司在ASCO年会上公布HER2/HER3双抗zenocutuzumab治疗NRG1融合阳性实体瘤的最新临床结果。在治疗NRG1融合阳性的胰腺癌患者时，zenocutuzumab达到42%（5/12）的确认总缓解率。在治疗NRG1融合阳性的非小细胞肺癌患者时，zenocutuzumab达到25%的ORR。截至4月13日，45例患者的总缓解率为29%，40%的可评估患者仍然在接受治疗，缓解持续时间在１个月到12个月之间。

6.HER3靶向ADC早期临床结果积极。第一三共（Daiichi Sankyo）在ASCO2021年会上公布HER3靶向抗体偶联药物（ADC）patritumab deruxtecan治疗EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者的Ⅰ期临床积极结果。结果显示，patritumab deruxtecan（5.6 mg/kg）的客观缓解率（ORR）达到39%（CI 95%：26-52%），疾病控制率为72%（CI 95%：59-83%）。中位随访时间为10.2个月时，估计的中位缓解持续时间为6.9个月，中位无进展生存期（PFS）为8.2个月。这一剂量组的安全性特征与先前剂量递增试验结果一致。

7.安进KRAS抑制剂最新临床积极。安进在ASCO2021年会上公布KRAS G12C抑制剂Lumakras治疗经治非小细胞肺癌（NSCLC）的Ⅱ期临床CodeBreak100最新结果。在中位随访为15.3个月时，Lumakras的客观缓解率达到37.1%，疾病控制率为80.6%；患者的中位无进展生存期（PFS）为6.8个月，中位总生存期（OS）为12.5个月；在同时携带STK11基因突变和KEAP1野生型基因的患者亚群（n=22）中，中位PFS为11.0个月，中位OS为15.3个月。

医药热点

1.二级公立医院纳入绩效考核。国家卫健委发布《关于启动2021年度二级和三级公立医院绩效考核有关工作的通知》，要求所有二级公立医院均须纳入2021年度绩效考核范围，各省级卫生健康行政部门认真梳理辖区内二级、三级公立医院名录，并按要求将2021年住院病案首页数据上传至国家医院质量监测系统。《通知》明确指出，二级公立医院应当参加省级临床检验中心组织的临床检验室间质量评价工作。

2.公立医院均要参加高值医用耗材集采。国家医保局联合多部门制定的《关于开展国家组织高值医用耗材集中带量采购和使用的指导意见》公布。《意见》提出，由国家拟定基本政策和要求，组织各地区形成联盟，以公立医疗机构为执行主体，开展国家组织高值医用耗材集中带量采购，所有公立医疗机构均应按规定参加。

3.47家医药企业上榜《财富》美国500强。《财富》发布最新2021年美国500强榜单，今年上榜的美国500强公司创造了13.8万亿美元的收入，约占美国经济的三分之二。榜单中医药类公司有47家，排在榜单前100的医药类公司分别为CVS、麦克森、美源伯根、嘉德诺、沃博联、强生、默沙东、艾伯维、百时美施贵宝、辉瑞和雅培。

审评动向

1. CDE新药受理情况（06月07日）

申请临床：

百缮药业的SS-001（2个规格）、正大天晴的TQA3605片（2个规格）、上海美雅珂的MRG004A、威世药业的痘苗病毒致炎兔皮提取物注射液、罗氏的雷珠单抗注射液、日本新药株式会社/泰格医药的维托拉生注射液、诺华的LNP023胶囊。

申请生产：

默沙东的依折麦布阿托伐他汀钙片 （2个规格）。

2. FDA新药获批情况（北美06月04日）