今日头条
广州苏庇罕见病新药获批上市。苏庇医药与Swedish Orphan Biovitrum AB（SOBI）公司合作开发的尼替西农胶囊以及口服混悬液获国家药监局批准上市，结合酪氨酸和苯丙氨酸饮食限制，用于治疗成人和儿科患者的遗传性酪氨酸血症I型（HT-1）。这是一种常染色体隐性遗传的罕见病，由15号染色体基因缺陷导致。尼替西农是一款4-羟苯丙酮酸双氧酶可逆抑制剂。
国内药讯
1.艾伯维JAK1抑制剂在华获批治疗UC。艾伯维JAK1抑制剂乌帕替尼缓释片获国家药监局批准新适应症，用于治疗对一种或多种肿瘤坏死因子抑制剂应答不佳或不耐受或禁忌的中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者。这也乌帕替尼缓释片在华获批的第四个适应症。在U-ACHIEVE和U-ACCOMPLISH诱导研究中，乌帕替尼的临床缓解率为26%（vs5%）和33%（vs4%）；在U-ACHIEVE维持治疗研究中，乌帕替尼的临床缓解率分别为42%和52%，而安慰剂仅有12%。
2.君实PD-1抑制剂三阴乳癌III期临床积极。君实生物PD-1抑制剂特瑞普利单抗（拓益®）联合注射用紫杉醇（白蛋白结合型）用于治疗首诊IV期或复发转移性三阴性乳腺癌的III期TORCHLIGHT研究（NCT04085276）达到主要终点。与紫杉醇相比，联合治疗显著延长PD-L1阳性患者的无进展生存期，而且次要终点总生存期也显示明显获益趋势。临床中未发现新的安全性信号。
3.康希诺新冠mRNA疫苗IIb期研究积极。康希诺新冠mRNA疫苗CS-2034用于18岁及以上已完成3剂新冠灭活疫苗接种的成年人序贯加强的IIb期临床结果积极。序贯加强1剂CS-2034后，14、28天mRNA异源加强组针对BA.5株的抗体几何平均滴度（GMT）约为灭活疫苗组的34.7及14.4倍，几何平均滴度增长倍数（GMI）约为灭活组的38及15.7倍，阳转率约为灭活组的25.5及5.2倍，GMT及阳转率均达优效性；且疫苗的不良反应发生率及严重程度低于目前已上市mRNA疫苗。
4.康弘胶质瘤创新药获孤儿药资格。康弘药业旗下弘合生物自研创新药KH617获FDA授予孤儿药资格，拟用于胶质母细胞瘤的治疗。在临床前研究中。KH617已在几种疾病模型中显示出对多种实体瘤的良好抑瘤作用，尤其在胶质母细胞瘤原位模型中药效更为显著。2022年9月，KH617已获得CDE临床许可，针对适应症为晚期实体瘤患者（包括成人弥漫性胶质瘤）。
5.人福选择性阿片受体激动剂获批临床。人福医药子公司宜昌人福开发的选择性阿片受体激动剂RFUS144注射液获FDA临床批件，拟开发用于治疗疼痛和瘙痒。在临床前研究中，RFUS144已显示出高选择性的镇痛效果，并具有良好的安全性和耐受性，无成瘾、心脏、呼吸抑制等不良反应。国内目前尚无同类型产品上市。
6.智康弘义WEE1激酶抑制剂在美获批临床。智康弘义WEE1激酶小分子抑制剂SC0191获FDA批准开展Ⅰ/Ⅱ期临床，拟单药和联合化疗用于治疗晚期实体瘤。细胞周期调节蛋白WEE1激酶是细胞周期中G2/M检查点的关键调控因子，能够调控G2/M期发生阻滞，为DNA修复提供时间。在中国，该新药已先后获批多项临床试验，适应症包括晚期实体瘤，以及与吉西他滨或紫杉醇等化疗药物联合治疗晚期卵巢癌。
国际药讯
1.Mirum公司胆汁淤积症新药报sNDA。Mirum公司宣布递交口服回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂maralixibat（Livmarl）的补充新药申请（sNDA），用于治疗两个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的胆汁淤积性瘙痒症状。在Ⅲ期研究MARCH PFIC中，maralixibat较安慰剂显著改善患者瘙痒程度（p<0.0001）；血清胆汁酸水平较基线也显著下降。2021年10月，FDA已批准Livmarl用于治疗1岁及以上Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒症。
2.眼科类病毒偶联药物Ⅱ期结果积极。Aura Biosciences公司类病毒偶联药物（VDC）Bel-sar（AU-011）一线治疗早期脉络膜黑色素瘤的Ⅱ期试验（NCT04417530）中期结果积极。药物通过脉络膜上腔注射并进行三个周期的治疗。Bel-sar平均肿瘤控制率达到89%，患者的视敏度保存率为88%；药物的总体耐受性良好，没有出现剂量限制毒性、治疗相关的SAEs或重大的不良事件。详细数据将在黄斑学会（Macula Society）第46届年会上公布。
3.奥拉帕利治疗mCRPC的Ⅲ期研究新进展。阿斯利康与默沙东在ASCO2023 年会上公布PARP抑制剂奥拉帕利（Lynparza）联合标准治疗（阿比特龙和泼尼松/泼尼松龙）一线治疗转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)的III期PROpel研究关键次要终点结果。与安慰剂联合标准治疗相比，Lynparza联合治疗提高患者的总生存期(OS)，两组患者中位OS分别为42.1个月和34.7个月（成熟度47.9%，HR 0.81；95% CI 0.67-1.00；p=0.0544），中位OS未达到统计学差异。临床中没有发现新的长期安全问题。
4.磷酸化靶向嵌合体分子临床前研究积极。耶鲁大学Craig M. Crews教授团队开发的磷酸化靶向嵌合体PhosTACs分子在体外细胞实验中评估降低Tau蛋白磷酸化水平的临床前研究结果积极。实验结果显示，PhosTACs能够诱导生成稳定的三元结构，特异性去除Tau蛋白的过度磷酸化，并降低Tau蛋白水平。PhosTACs分子有望用于治疗阿尔茨海默病和其它Tau蛋白病。
5.安斯泰来更年期药物上市审批延期。FDA延长安斯泰来公司NK3（神经激肽3）受体拮抗剂fezolinetant用于治疗更年期相关的中重度血管舒缩症状（VMS）的上市申请审查期，新的PDUFA日期为2023年5月22日。Fezolinement旨在通过阻断NKB的信号通路，调控下视丘温度调节中心的神经活动，以降低绝经相关中重度VMS的频率和严重程度。如果获批，fezolinant将成为这类患者的“first-in-class”的非激素治疗选择。
6.AR靶向RIPTAC临床前数据积极。Halda公司在2023 ASCO GU会议上公布其靶向AR的调节诱导接近靶向嵌合体（RIPTAC）H001治疗前列腺癌的完整临床前数据。H001通过参与细胞转录调节的蛋白（EP）与AR连接成一个稳定的三元复合物，从而抑制EP的功能，导致AR阳性细胞的选择性死亡。在前列腺癌小鼠模型中，H001治疗较标准疗法恩杂鲁胺显示出优效的抑制活性，以及广泛活性，有望为耐药性的患者带来希望。
医药热点
1.徐景和当选全球医疗器械法规协调会主席。2月16日，国家药监局副局长徐景和成功当选第27届全球医疗器械法规协调会（GHWP）主席。这在我国医疗器械监管国际化进程中具有重要意义。徐景和表示，他将与GHWP的各位成员一道，继续推进全球医疗器械监管法规的协调工作，促进成员间监管能力的共同提升。
2.郑大一附院神经外科重症监护病房成立。2月21日，郑州大学第一附属医院神经外科重症监护病房揭牌开诊及神经外科新病房乔迁仪式在南院区2号楼五楼举行。这是郑大一附院成立的首个神经外科重症监护病房，旨在建立健全神经外科亚专业学科体系的重要组成部分，必将进一步提升医院神经外科诊疗服务水平，提高河南省神经外科专业竞争力，为广大神经外科患者提供精准、科学、高质量的医疗服务。
3.第八批国家药品集采启动。2月20日起，我国第八批国家组织药品集中采购相关药品信息填报工作正式展开。本次集采涵盖全身用抗感染药物、心脑血管系统药物、血液和造血系统药物、神经系统药物等治疗领域。此次共有41个品种、181个品规的药品进入集采。41个品种中，27个为注射剂，和历次国家集采相比，占比首次超过60%；口服常释剂型有11个；颗粒剂、缓释控释剂型及口服溶液剂各有1个。
评审动态
1. CDE新药受理情况（02月21日)
2. FDA新药获批情况（北美02月17日）
