今日头条
齐鲁制药ALK/ROS1抑制剂报产。齐鲁制药自研1类化药伊鲁阿克片的上市申请获国家药监局受理，申报的适应症推测为ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）。伊鲁阿克是一款具有新型螺环结构的高选择性ALK/ROS1抑制剂。2021年7月，国家药监局已受理伊鲁阿克用于治疗既往接受过克唑替尼治疗后疾病进展或对克唑替尼不耐受的ALK融合基因阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者的上市申请。
国内药讯
1.亿帆引进膝骨关节炎新药获批上市。亿帆医药从LG Chem公司引进的丁甘交联玻璃酸钠注射液（Hyruan ONE）获国家药监局批准上市，用于治疗膝骨关节炎。该产品粘弹性接近正常成人关节滑液，注射后在关节腔中有较长的存留时间，可以作为关节液的临时性替代和补充品，通过粘弹性补充疗法，恢复病变关节组织生理学和流变学状态。亿帆医药拥有该药在中国境内及澳大利亚的独家权益。
2.基石PD-L1单抗报食管鳞癌NDA。基石药业PD-L1舒格利单抗（择捷美）的新适应症上市申请获国家药监局受理，联合化疗一线治疗局部晚期、复发或转移性食管鳞癌患者。在III期GEMSTONE-304研究中，与安慰剂联合化疗相比，舒格利单抗联合化疗显著改善BICR评估的无进展生存期和总生存期，而且联合治疗未发现新的安全性信号。这也是舒格利单抗在国内申报的第4项适应症。
3.布地奈德迟释胶囊在新加坡报产。新加坡卫生科学局（HSA） 受理云顶新耀从Calliditas公司引进的布地奈德迟释胶囊（Nefecon,耐赋康）的新药上市许可申请（NDA），用于治疗具有疾病进展风险的IgA肾病成人患者。Nefecon是全球获批治疗IgA肾病的首个靶向药，在临床（NefIgArd）试验中较安慰剂降低患者27% (P=0.0003) 的尿蛋白肌酐比。在中国，该新药已被CDE纳入优先审评，以及突破性治疗品种。
4.葆正GnRHR拮抗剂启动III期临床。葆正医药与Kissei公司开发的GnRH拮抗剂BG2109（linzagolix）在国内登记启动一项III期临床，评估治疗子宫内膜异位症中重度疼痛患者的有效性及安全性。该项试验的主要研究者由复旦大学附属妇产科医院医学博士徐丛剑担任。Linzagolix可通过结合并阻断脑垂体中的GnRHR减少卵巢中的雌激素生成。该新药已获批在欧盟及英国上市，用于治疗子宫肌瘤相关的严重月经出血。
5.艾力斯EGFR-TKI获批新III期临床。艾力斯医药第三代EGFR-TKI创新药甲磺酸伏美替尼片（艾弗沙）获国家药监局批准一项III期临床试验，拟评估一线治疗具有表皮生长因子受体（EGFR）20外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。去年7月，国家药监局已批准该新药用于一线治疗表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失突变或外显子21置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。
6.河北森朗CD7靶向CAR-T报IND。河北森朗生物“SENL101自体T细胞注射液”的临床试验申请获国家药监局受理。这是森朗生物拥有完全自主知识产权的一款CAR-T产品，拟开发用于治疗CD7阳性T细胞起源的血液淋巴系统恶性疾病。公布于ASH2022年会上的一项I/II期试验数据显示，SENL101在第28天，95.8%（46/48）患者的骨髓/外周血实现最小残留病灶（MRD）阴性的完全缓解（CR）。
国际药讯
1.C5a抗体获批治疗重症新冠。InflaRxGmbH（InflaRx）公司C5a抗体Vilobelimab（韦洛利单抗，Gohibic）获FDA批准上市，用于治疗重症新冠感染（COVID-19）。vilobelimab旨在通过阻断C5a以控制炎症反应驱动的组织和器官损伤。在III期PANAMO临床中，按预设的中心分层分析的统计学方法分析主要终点，Vilobelimab治疗第28天时未能显著降低患者全因死亡率（-23.9%，p=0.094）；而使用最初的研究方案的非分层Cox回归分析，Vilobelimab较安慰剂显著降低全因死亡率。舒泰神拥有Vilobelimab的中国权益。
2.奥拉帕利治疗晚期卵巢癌Ⅲ期临床积极。阿斯利康PARR抑制剂奥拉帕利（Lynparza）、PD-L1抗体度伐利尤单抗（Imfinzi）、含铂化疗和贝伐珠单抗的组合方案，在治疗新确诊晚期高级别上皮性卵巢癌患者的Ⅲ期临床（DUO-O）达到主要终点。与对照组（化疗+贝伐珠单抗）相比，联合方案能够显著改善患者的无进展生存期（PFS）。在另一个队列中，Imfinzi+化疗+贝伐珠单抗改善患者的PFS，但与对照组相比，不惧统计学显著性。
3.FIC“渐冻症”疗法Ⅱ期临床结果积极。AI Therapeutics公司潜在“first-in-class"的脂质激酶PIKfyve抑制剂AIT-101在治疗C9ORF72基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）住院患者的Ⅱa期临床达到主要终点。AIT-101旨在通过抑制PIKfyve来激活转录因子TFEB，以达到增加清除毒性蛋白聚集体的治疗目的。12周数据显示，AIT-101能够使患者的毒性蛋白聚集体减少73%；且药物的安全性和耐受性良好。
4.边缘型人格障碍新药IIb期临床积极。Oryzon Genomics公司口服赖氨酸特异性去甲基化酶1（LSD1）抑制剂vafidemstat治疗边缘型人格障碍（BPD）的IIb期PORTICO研究结果积极。所有患者的临床总体印象量表-严重性量表（CGI-S）评分、临床总体印象量表-改善性量表（CGI-I）评分、神经精神问卷-激越或攻击行为量表（NPI-A/A，共4个条目）评分和总NPI评分（共12个条目）均显著下降。预计明年年初将公布关键结果。
5.眼科光遗传学AVV基因疗法Ⅱb期临床积极。Nanoscope公司基于光遗传学的AVV基因疗法MCO-010在治疗晚期视网膜色素变性（RP）的Ⅱb期RESTORE临床结果积极。与安慰剂相比，MCO-010单次玻璃体注射给药12个月时患者达到MLYMT视觉导向移动或MLSDT近距物体识别上的亮度级别改善大于等于2级的比例显著更高（88.9%vs44.4%）；该组有7例（vs1例）患者BCVA最佳矫正视力改善了-0.3 LogMAR甚至更多；药物的总体耐受性良好。
6.Cytokinetics公司ALS新药III期临床失败。Cytokinetics公司快速骨骼肌钙蛋白激活剂reldesemtiv在治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的III期COURAGE-ALS研究未达到主要终点和关键次要终点。Reldesemtiv能减缓快速骨骼肌纤维中肌钙蛋白复合体释放钙离子的速度，以增强骨骼肌的收缩。数据显示，与安慰剂相比，reldesemtiv没能显著改善患者疾病严重程度。该公司决定停止reldesemtiv治疗ALS的开放标签扩展研究。
7.默沙东与Incyte入局分子胶降解剂赛道。默沙东宣布与Proxygen公司达成一项研究合作和许可协议，共同开发针对多个治疗靶点的候选分子胶降解剂。Proxygen专有的发现技术平台能够支持针对难以成药或不可成药靶点的分子胶降解剂的大规模特异性和无偏倚的筛选。根据协议，Proxygen公司将获得预付款，以及高达25.5亿美元的研究、开发和商业里程碑后期付款。同日，Incyte公司也宣布与Biotheryx公司将利用后者PRODEGY平台，合作开发针对创新肿瘤学靶点的分子胶蛋白降解剂。
医药热点
1.两位院士荣获第六届“中源协和生命医学--成就奖”。4月2日，第六届中源协和生命医学奖颁奖典礼暨高峰论坛在北京举行。中国科学院院士、九三学社中央副主席、复旦大学附属中山医院心内科主任、国家放射与治疗临床医学研究中心主任葛均波，中国工程院院士、北京大学博雅讲席教授、北京大学国际癌症研究院院长、中国医师协会副会长詹启敏获“成就奖”，十位青年科学家获“创新突破奖”。
2.40个国家级医疗质控中心名单公布。4月4日，国家卫健委官方网站公布40个国家级医疗质量控制中心名单，各中心以不同医学专业命名，包括挂靠在北京医院的呼吸内科专业、挂靠在北京大学第三医院的产科专业、挂靠在北京协和医院的罕见病专业等。各国家级医疗质控中心专家委员会名单也同期公布。国家级质控中心及专家委员会任期自发文之日起至2025年12月31日结束。
3.高校专业设置优化方案印发。近日，教育部等多部门联合印发《普通高等教育学科专业设置调整优化改革方案》指出，加强新医科建设，要加快构建服务生命全周期、健康全过程的医学学科专业体系；全方位改造升级现有医学专业；布局建设智能医学、互联网医疗、医疗器械等领域紧缺专业；大力推进医科与理科等学科交叉融合，培育“医学﹢X”“X﹢医学”等新兴学科专业。同时，依托有关高校布局建设一批高水平公共卫生学院。
评审动态
1. CDE新药受理情况（04月06日)
2. FDA新药获批情况（北美04月04日）
