临床随机对照试验( randomized controlled trial，RCT) 是评价药物有效性和安全性的“金标准”，被药物临床研究普遍采用; 随机分组可以控制组间基线已知或未知影响因素的均衡，因此形成的证据可靠性较高。但 RCT 存在严苛的纳入排除标准，加之某些罕见病和重大疾病难以实施传统 RCT，以及需要高昂的时间成本等局限，使得临床真实世界证据( real world evidence，RWE) 成 为 RCT 的 有 效 补充［1］。如何更好地利用 RWE 评价药物的有效性和安全性，支持药物研发和辅助监管决策，已成为全球监管机构、制药工业界和学术界共同关注的挑战性问题。
真实世界数据( real world data，RWD) 是产生高质量 RWE 的基础［2］。在数据全生命周期中全面评估其对于研究问题的适用性，规范开展 RWD 治理将为满足临床研究目的所需的高质量研究数据提供可靠保障，并进一步基于 RWD 分析形成 RWE，支持药械监管决策。
本文通过梳理国内外主要药械监管机构 RWD/RWE 科学监管体系建设进程中已发布的有关政策法规和指导原则，着重围绕其中具体针对 RWD 用于药械审评与科学监管的相关政策法规与指导原则，从数据来源、数据适用性评价、数据全生命周期的质量控制、伦理考虑及质量管理体系、用于递交 RWD 的数据标准以及与监管机构的沟通等方面进行要点解读和对比。在此基础上，列举了我国学者在 RWD 用于药械监管的积极探索实践，以期为健全和完善适用于我国 RWD 具体实施的指导原则提供借鉴。
1、国内外各主要监管机构 RWD/RWE 科学监管体系建设相关政策法规和指导原则概览
图1 汇总了国内外各主要监管机构发布的RWD/RWE 科学监管体系建设相关政策法规和指导原则。目前，我国系统性开展 RWD/RWE 科学监管体系建设工作尚处于起步阶段，美、欧、日等发达国家和地区正在加速深化布局。
1.1、各国相关政策法规和指导原则发布情况
美国食品药品管理局( Food and Drug Administration，FDA) 于 2008 年启动哨点计划［3］，利用现有的电子医疗健康数据实现对上市后医疗产品安全性的主动监测，为后续开展真实世界研究( real worldstudy，RWS) 积累了探索经验，同时奠定了方法学基础。2016 年 12 月通过《21 世纪治愈法案》［4］，鼓励FDA 开展研究并使用 RWE 支持药物和其他医疗产品的监管决策，加快医药产品开发，这是 RWE 第一次以法案形式提及。随后，2017 ～ 2019 年 FDA 先后发布《使用真实世界证据支持医疗器械监管决策》［5］、《临床研究中使用电子健康档案数据指南》［6］、《真实世界证据计划的框架》［7］和《使用真实世界数据和真实世界证据向 FDA 递交药物和生物制品资料》［8］等多部指南。为进一步规范评估和获取可用于产生高质量证据的 RWD，2021 年 9 月，FDA 针对评估电子健康数据( electronic health records，EHR) 和医疗保险数据用于支持药品监管决策发布 RWD 指南［9］，同年 10 月发布包含 RWD 提交的数据标准相关指南［10］，后续还将针对注册登记数据提交等具体问题发布相关指南。
欧盟药品管理局( European Medicines Agency，EMA) 于 2013 年参与 GetReal Institute 项目，致力开发出收集与综合 RWE 的新方法［11］; 2014 年发起适应性许可试点项目［12］，探索利用 RWD 包括观察性研究数据等用于监管决策的可行性。2017 年 EMA联 合 药 品 局 总 部 ( Heads of Medicines Agency，HMA) 成立大数据工作组。该工作组于 2019 年发布的 Observational data ( real world data) -Subgroupreport 中围绕电子健康数据和医保数据、注册登记数据和药品消费数据( 销售和处方数据) 等特征及应用价值展开介绍［13］。联合工作组 2020 年报告提出“发展数据驱动的监管”这一主题，同时围绕 10项首要推荐事宜展开讨论［14］。为进一步构建适宜的监管系统，2020 年 3 月，EMA 发起“科学监管策略 2025”计划［15］，将高质量 RWD 作为首要任务，并于 2021 年 10 月发布将注册登记研究用于监管决策的指南［16］。
日本药品和医疗器械管理局( Pharmaceuticals and Medical Devices Agency，PMDA) 自 2014 年起致力于建设包括“医疗信息用于风险评估计划”和“医学信息数据库网络”等多项数据库计划［17］。2015年，日本内阁修订“日本振兴战略”，通过创建临床创新网络项目，以建立基于疾病登记信息的临床发展基础设施。PMDA 于 2017 年 6 月发布《利用健康信息数据库进行医疗产品上市后监测的基本原则》［18］，2019 年与人用药品注册技术要求国际协调会( International Council for Harmonization of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use，ICH) 合作并提出更高效利用 RWD 开展上市后药物流行病学研究的技术要求新议题。考虑到利用注册登记数据在药物研发( 如罕用药) 的必要性，PMDA在 2021 年 3 月制定了应用注册登记数据的基本原则和确保应用注册登记数据可靠性需要考虑的要点这两项法规政策［19，20］。
1.2、我国相关政策法规和指导原则发布情况
相比上述发达国家与地区，我国面临着 RWD/RWE 支持新药研发需求高速增长与开展高质量RWS 环境不完善这一矛盾境况。2019 年，我国正式启动了“中国药品监管科学行动计划”，同时开展使用 RWD/RWE 支持药物研发和监管的相关指导原则的制订。国家药品监督管理局( National Medical Products Administration，NMPA) 发布了《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则( 试行) 》［21］，从宏观上提出使用 RWE 进行药物研发和审评的一般原则。但由于我国医疗数据相对分散，在数据准确性和完整性等方面存在诸多不足，实践过程中利用RWD 产生 RWE 仍有许多需要注意的原则及问题。鉴于此，2020 年 11 月和 2021 年 4 月，NMPA 药品审评中心( Center for Drug Evaluation，CDE) 先后发布了两部专门针对 RWD 的指导原则［22，23］。
2、国内外现行 RWD 相关政策法规与指导原则要点解读与比较
鉴于正确评估 RWD 的适用性和规范的数据治理是产生高质量 RWE 用于药械监管的关键，本研究着重对图 1 中针对 RWD 有关具体问题发布的相关指南及指导原则( 图 1 中阴影内容) 加以解读与比较分析，以期对比各国在 RWD 应用要求中异同点，借鉴国外先进经验，更好地促进我国制定适于中国 RWD/RWE 应用条件与环境的指南。
2.1、RWD 的来源
在 RWD 的数据来源定义方面，各国药械监管机构虽在具体表述上有所不同，但普遍将通过多种途径常规收集的与个体健康状况有关的数据定义为RWD。从国内外各主要监管机构法规政策来看，EHR、医疗保险数据和注册登记数据作为三大类主要的 RWD 数据来源。
NMPA 和 CDE 2021 年发布的 RWD 指导原则中，按照数据功能划分 RWD 种类［23］，可包含医院信息系统数据、医保支付数据、登记研究数据、药品安全性主动监测数据、自然人群队列数据、组学数据、死亡登记数据、患者报告结局数据、来自移动设备的个体健康监测数据、其他特定功能数据( 包括公共卫生监测数据、患者随访数据、患者用药数据等) 。同时在此基础上，进一步强调并非所有的 RWD 都可以直接生成 RWE，如组学数据，从系统生物学角度刻画了患者在遗传学、生理学、生物学等方面的特征。通常组学数据需要结合临床数据才可能成为适用的 RWD。又如，考虑到在真实临床诊疗环境中，院内电子病历数据往往无法涵盖患者一些重要的临床结局指标，如生存时间、不良反应信息等，需要补充长期随访数据，才能形成适用的 RWD。
此外，NMPA 发布的关于医疗器械临床评价指导原则［22］中提到 RWD 还可包括在医疗器械生产、销售、运输、存储、安装、使用、维护、退市、处置等过程中产生的器械登记数据( 如验收报告、维修报告、使用者反馈、使用环境、校准记录、运行日志、影像原始数据等) 。
2.2、RWD 适用性评价
各地区和国家监管部门均重视 RWD 适用性问题，即所使用的 RWD 是否适用于特定的研究目的和监管决策的用途。与其他国家有所不同，CDE 将数据适用性评价概括为两个阶段: ①源数据进行初步适用性评价: 即从数据可及性、伦理考虑、合规、代表性、关键变量完整性、样本量和源数据活动状态等维度，判断其是否满足研究方案的基本分析要求; ②经治理的数据的相关性、可靠性评价，以及采用的或拟采用的数据治理机制( 数据标准和通用数据模型) 的评价分析，从而判断治理后的数据是否适用于产生 RWE。
美国 FDA 发布的基于 EHR 和医疗保险数据支持药品监管指南［9］中也同样强调数据的可靠性和相关性评价是 RWD 是否能用于临床研究，有效支持药物有效性和安全性监管决策的两个关键问题［9］。日本PMDA 基本原则［19］中提出，在使用注册登记数据开展研究时，应提早与登记数据库建立者沟通，了解数据库构建初衷及用处，尽可能基于原有登记数据用途开展研究。若使用注册登记数据开展回顾性研究解释某干预有效性情况时，需重点解释变量选择的适用性，避免引入选择偏倚。
2.2.1RWD 的相关性
相关性评价旨在评估 RWD是否与所关注的临床问题密切相关，重点关注关键变量的覆盖度、暴露/干预和临床结局定义的准确性、目标人群的代表性和多源异构数据的融合性。数据库覆盖源人群的连续性和代表性对于评价此类研究结果的有效性十分重要。应考察与研究问题有关的关键数据元素( 暴露、结局和有关协变量) 所需的变量的可及性。对于注册登记数据，日本 PMDA2021 年新发布的基本原则［19］中提出 5 种适用场景并给予相应解释，申办者需要根据研究目的确定选择使用注册登记数据的相关性。美国 FDA 指南［9］建议应评估每个数据源，以确定可用信息是否适用于解决特定的研究假设。由于现有的电子医疗保健数据不是为了支持监管而开发的，因此了解它们为监管目的而使用时的潜在局限性十分重要。另外，在变量获取过程中涉及影响数据相关性的问题包括数据链接、分布式数据网络以及非结构化数据处理等。
(1) 数据链接与整合: 当研究涉及多个数据库时，需要将不同来源数据在个体水平进行数据的链接、融合和同构处理。FDA 指南［9］给出较为详细的操作建议: 如果研究涉及内部与外部数据链接时，需具体描述每个数据源中可获取的变量信息、链接方法以及数据链接有效性和完整度评估。不同数据链接的方法( 如基于概率的链接或确定性链接等［24］)将导致不同的链接质量，因而对于不同的链接方法需给予具体说明和链接稳健性评价。如果研究涉及生成新的数据( 如采访、邮件或问卷调查、可穿戴设备采集信息等) ，研究方案中需描述数据收集的方法以及将收集到的数据与 EHR 数据结合的方法。
若研究需要整合多个中心的数据，FDA 指南［9］建议需提供考虑到各中心存在因人群特征、临床事件环境等因素带来的潜在异质性情况下，如何确保所获取的数据具有良好可及的研究质量的说明。
(2) 分布式数据网络: 若研究需构建分布式数据网络从而获取多中心数据，则可使用通用数据模型( common data model，CDM) 实现。在美国，CDM 已较多应用于药物安全性评价和监测研究中，相比之下，CDM 在我国的应用尚处于起步探索阶段。CDE 将CDM 定义为一种数据治理机制，通过该机制可以将源数据标准化为通用结构、格式和术语，从而允许跨多个数据库/数据集进行数据整合。理想的 CDM 应具有访问源数据的能力，是可动态扩展和持续改进的数据模型，并有版本控制。同时，由于多源数据的结构和类型的复杂性、样本规模和标准的差异性，在将源数据转换为通用数据模型的整体过程中，需要对源数据进行提取、转换、加载，应确保源数据在语法和语义上与目标分析数据库的结构和术语一致。
考虑到不同研究问题所需的研究变量数据元素有所不同，FDA 指南［9］建议注意考虑分布式数据网络中已构建的 CDM 很少能包含全面的个体健康数据，因而在使用 CDM 前需充分考虑具体研究问题所需的变量元素以确定所选择数据的相关性、完整度和是否需要补充其他研究所需变量等关键问题。
(3) 非结构化数据: EHR 中的非结构化数据蕴含大量症状、体征、诊断相关数据，随着信息技术的飞速发展，结合高效可行的临床 RWD 采集模式，将其整理为可供分析的结构化数据，可以更好地利用这些信息开展研究［25］。FDA 指南［9］建议在使用人工智能或其他机器学习、自然语言处理等方法提取和处理非结构化数据时，需在研究方案和分析计划中明确提取算法构建的假设和计算机参数，是否为有监督学习的算法以及提取转化算法验证等可能影响数据质量和相关性的重要信息。
2.2.2RWD 的可靠性
RWD 的可靠性主要从数据的完整性、准确性、透明性、质量控制和质量保证几个方面进行评价。
(1) 完整性: 完整性是指数据信息的缺失程度，包括变量的缺失和变量值的缺失。NPMA 和 CDE发布的指导原则［23］建议对于不同研究，数据的缺失程度、缺失分布、缺失原因和变量值的缺失机制不尽相同，应该予以详尽描述。另外，美国 FDA 指南［9］中提及数据缺失问题也常出现在不同数据库链接过程中，如可通过其他数据库中的变量作为某研究关键变量的替代变量( 如使用是否有低收入补助作为个体社会经济状况变量的替代变量) 则需在研究方案和分析计划中予以说明。
(2) 变量准确性及其验证: 准确性是指数据与其描述的客观特征是否一致，包括原始数据记录的准确性，数据采集的准确性( 如是否建立规范统一的数据采集方法，是否核查不同来源数据的准确性等) ，以及数据治理的恰当性( 如是否建立规范统一的数据治理流程，包括数据安全性处理、数据链接、数据清洗、数据编码、数据结构化、数据传输等，是否核查数据治理算法的正确性) 。
FDA 指南［9］针对使用 RWD 开展临床研究中所涉及的各主要设计元素( 研究对象、暴露变量、结局变量、协变量以及定义各类变量所涉及的时间定义) 分别进行了详细的准确性及其验证过程中的重要问题的讨论［9］。总结来说，针对上述各关键设计元素，需根据研究问题分别设定与临床相关的概念性定义( a conceptual definition) 和由数据库具体变量算法构成的操作性定义 ( an operational definition) 。考虑到由操作性概念的算法可能无法十分准确地区分每个个体相应变量，因而会导致错分偏倚，指南建议针对设计元素有关变量的操作性定义算法开展验证，评价其灵敏度、特异度和预测值。另外，在提交研究方案时建议具体描述计划开展验证研究所使用的标准参照、验证方法和抽样策略等。如果所使用的操作定义前期开展过验证评价，需提供用于验证研究的数据来源、研究对象、各设计元素相关变量选取的时间框架、验证结果以及评价该操作定义的验证效果是否适用于计划开展的研究。
针对使用注册登记数据支持监管决策，日本PMDA 发布评估注册登记数据可靠性需考虑要点中建议申办者从使用数据的合规事项、注册登记数据库政策支持、计算机系统、数据质量管理、注册数据质量保证、数据提取和分析数据库准备等多个方面综合考量注册登记数据用于具体研究问题的可靠性［20］。
若使用注册登记数据作为临床试验的外对照时，日本 PMDA 提出需特别注意注册患者人群的纳入排除标准、招募条件、随访时间、结局测量方法及评价时间等方面应与临床试验的实验组具有可比性［19］。另外，需注意使用注册登记数据开展观察性研究的方式( 回顾性研究还是前瞻性研究) 也将在一定程度上为临床试验干预措施有效性和安全性评价带来影响。
(3) 透明性: RWD 的透明性是指 RWD 的治理方案和治理过程清晰透明，应确保分析数据中的关键暴露/干预变量、协变量和结局变量能够追溯至源数据出处( provenance) ，并反映数据的提取、清洗、转换和标准化过程。CDE 发布的指导原则建议需清晰记录和存档数据治理标准化操作程序和验证确认文件，尤其是有关数据缺失程度、变量值域、衍生变量计算方法、映射关系以及各关键设计元素的算法开发及验证过程等应透明且可溯源( traceability)［23］。
2.3、RWD 全生命周期的质量控制
质量控制是指用以确证数据治理的各个环节符合质量要求而实施的技术和活动。数据质量控制是确保研究数据完整性、准确性和透明性的关键。美国 FDA 指南［9］以 EHR 数据库为例( 图 2) ，列举了在数据从源数据经获取、转换等数据治理过程整理为分析性数据库，最终用于递交的数据全生命周期过程中所涉及到有关数据质量控制相关要点、数据管理过程文件记录要求等。
2.4、RWD 的伦理考虑及质量管理体系
由于 RWD 来源于患者个人诊疗、医疗保险等多种途径数据，对其收集、治理与使用等涉及伦理及患者隐私问题。日本 PMDA 基本原则将患者个人信息和权益保护放在 RWD 数据指南需首要注意的要点。CDE 明确提及获取和使用 RWD 以 开 展RWS，须通过伦理委员会的审查批准。
数据质量控制需要建立完善的 RWD 质量管理体系和标准操作规程，以规范 RWD 的处理流程，严格评价数据的合规性，充分保护患者安全及权益，并在实际工作中持续优化、完善。NPMA 和 CDE 要求［23］数据安全保护范围应涵盖包括数据收集、数据提取、数据传输、数据存储、数据交换、数据销毁等在内的全生命周期。建立完善的人员管理制度，同时需建立从数据收集到数据递交各环节的风险管理流程［23］。
2.5、用于递交研究数据库的数据标准
目前大多数地区监管机构对于递交包含 RWD来源的研究数据所使用的数据标准尚未在指南或技术规范中提出明确要求，美国 FDA 在 2021 年 10 月21 日发布的《用于药品和生物制品提交的真实世界数据标准》指南草案［10］，概述了对申办者应如何提交来自 RWD 来源的药品和生物制品研究数据。这是国内外药械监管机构首部发布的专门针对 RWD来源的研究数据递交审批时所建议采用数据标准的指南。
目前，FDA 可以处理、审查和存档使用数据标准目录( Catalog) 中指定标准的临床和非临床研究数据( 包括来自 RWD 来源的数据) 的电子提交。FDA 发布指南建议申办方在向 FDA 递交申报资料中提交研究数据时，应参考 FDA 于 2021 年 10 月更新的《研究数据技术一致性指南( 4．8．1 版) 》［26］中提供的数据标准、建议和一般注意事项。当寻求使RWD 转换成为符合 FDA 支持的数据标准时，申办方应考虑在数据递交时以所需格式生成研究数据集可能需要的相关数据转换或映射，同时需在研究方案、数据管理计划和( 或) 最终研究报告中描述数据转换为相应标准的方法。该指南推荐推广符合FDA 当前支持的临床数据交换标准协会( clinical data interchange standards consortium，CDISC) 开发的 CDISC 标准［27］在 RWD 的应用。在充分记录所使用的一致性方法及其依据后，可将源自 RWD 的研究数据转换为研究数据制表模块( study data tabulation model，SDTM) 数据集，并在适用的药物申报资料中提交给 FDA。
另外，指南还强调为加强 RWD 到临床研究数据中的可溯源性，需重视在元数据( metadata) 记录里明确阐述数据意义上的区别［28］。同时，在数据管理和数据转换过程中，应建立适当的流程以增加对所得数据的可靠性。这些过程的记录可能包括但不限于从源数据系统到最终研究分析数据集的数据添加、删除或更改的电子文件( 即元数据驱动的稽查跟踪、质量控制程序等) 。申办方还应在其药物提交资料中记录为使 RWD 转换符合当前 FDA 支持的数据标准数据时发生的变更，以及这些变更的潜在影响，如将性别变量或其他变量内容映射到 CDISC的术语对研究结果的潜在影响。另外，该指南还强调记录申办方为 RWD 选择特定 CDISC 数据元素的依据以及记录两者之间的差异至关重要。
此外，申办者应包括一个数据词典，记录所使用的每个数据元素的定义以及该元素的所有相关信息，例如其与其他数据的关系、来源、用法和格式。建议把相关数据集/域中的详细映射以及流程放入可扩展标记语言( define-XML) 文件中进行传输。
2.6、与监管机构的沟通
为保证 RWD 的质量符合监管要求，CDE 鼓励申请人与监管机构及时沟通交流［23］。可在研究开始前就拟定用于研究的 RWD 第一阶段适用性评价( 数据可及性、样本代表性和数据质量) 等问题进行交流。特别的，日本 PMDA 对于注册登记数据用于监管规定了 5 种适用场景，建议申办者在研究开始前也跟监管机构进行充分的讨论。在研究进行过程中，如需对数据治理方案进行调整，申办者需衡量数据治理计划更改对于研究潜在影响，征得监管部门同意后，递交更新的研究方案和数据治理计划。另外，美国 FDA 发布的数据标准指南中提及申办者应与监管审查部门尽早讨论在药物递交资料中从 RWD 来源获得的任何计划的研究数据递交资料及其将数据转换为当前监管部门支持的数据标准的方法［10］。
3、我国在 RWD 及数据标准方面的积极探索实践
RWE 正逐步成为药械安全性、有效性评价支持监管决策的重要组成部分，我国已发布多个政策探索与实践 RWS 应用于创新药械评价与监管。2019年 6 月，NMPA 与海南省政府联合启动海南临床RWD 应用试点工作; 9 月《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床 RWD 应用试点工作实施方案》发布，推动试点落地。2020 年 6 月，海南省药品监督管理局在 NMPA 的指导下修订《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口医疗器械管理暂行规定》，增加临床 RWD 应用试点相关内容，明确基本概念、适用范围、基本原则、重要制度、工作流程及注册申报要求，为开展 RWD 应用研究工作奠定基础。
另外，博鳌乐城特许药械 RWD 研究具有唯一性、广泛性和多元性三大显著特点［29］，现有已发布的相关 RWD 用于药械监管决策的法规政策和指导原则对于乐城 RWD 的针对性非常有限。鉴于此，近年来，我国学者分析乐城先行区开展 RWD 研究的关键特征［30］，探讨 RWD 研究合适的外对照设置方法［31］。为使得乐城数据满足 CDE 指导原则中药械监管要求的 RWD 适用性标准［23］，晋菲斐等［32］学者利用海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区一个医疗器械 RWS 试点项目，研究了采用自然语言处理的数据采集模式( 即医院信息系统日常收集的研究数据可进行自动化提取，研究特定采集数据仍然需要额外收集和录入的方式) 并与传统临床研究数据采集模式( 根据病例报告表进行数据收集并人工录入研究数据库) 进行了比较研究。自动化数据采集模式能提高从医院真实世界数据到临床研究数据的采集效率，也能保证数据的准确性，符合监管要求，为RWS 提供高效、可靠的数据采集模式。在此基础上，姚晨等［33］ 学者积极探索 RWD 的标准转化研究［34］和自然语言处理技术的应用，提出了适用于我国开展 RWS 的数据采集、治理和管理创新模式。
为了应对国内普遍存在的 EMR 数据质量与标准化程度不高导致 RWD 适用性不足、可利用程度有限 的 困 境，彭 晓 霞 等［35］学 者 提 出“开 发 专 病CDISC-CRF 助力我国 RWD 生态建设”的设想，并以儿童神经母细胞瘤疾病为例，构建实现 CDISC-CRF建设 RWD 生态实现流程［35］。通过病种遴选、遵循当前诊疗规范开发电子病历报告表 ( case report form，CRF) 。开发专病 CDISC-CRF 数据采集平台，以期未来可为我国高效启动新药临床试验、开展不同药物或治疗方案之间的疗效比较研究等提供高质量数据源。
针对 CDE 指导原则中所涉及的 RWD 伦理考虑和质量控制等问题，李延龙等［36］对 RWD 研究数据“采集”和“使用”合规性进行概述，提出研究过程中需保证数据既满足监管和伦理审查要求，又合理预防数据违规风险、保护患者隐私，促进 RWD 研究数据安全有序流动。
4、展望
利用高质量 RWD 生成 RWE 辅助监管决策已成为全球药械监管机构、制药工业界和学术界共同关注和讨论的热点话题。如何建立适合我国应用环境的 RWD 平台，合理评价针对特定问题 RWD 适用性、相关性、完整性以及数据质量等问题，一定程度上决定着 RWE 用于监管决策的力度和未来数十年的行业发展潜力。
尽管面临诸多挑战，但也应该清楚认识到我国具有数据资源丰富、体量大等战略资源优势地位。当前应积极总结和借鉴国外监管机构的经验，在政策红利支持下，系统提升 RWD 环境和体系建设，特别是在罕见病用药、儿童用药和中医药等方面，创建临床创新数据网络建设，完善数据和研究方法相关的行业规范和指导原则，为进一步创新药品研发和审评模式，提高研发效率，科学监管决策奠定扎实基础。
参考文献/资料
[1]聂晓璐,王胜锋,姚晨等.国内外真实世界数据/证据的相关药械监管政策法规及指导原则比较研究[J].药物流行病学杂志,2022,31(01):5-12+49.DOI:10.19960/j.cnki.issn10050698.2022.01.001.
