今日头条
徐诺HDAC抑制剂胶质瘤Ⅰ期临床积极。徐诺药业宣布其口服泛HDAC抑制剂艾贝司他与替莫唑胺的联合方案，在美国针对复发性胶质瘤（GBM）的Ⅰ期临床已完成首个剂量组给药和初步安全性评估，下一步将开始更高剂量组的患者入组。艾贝司他是徐诺药业的首款候选药物，此前已获得FDA授予两项快速通道资格，单药4线治疗复发/难治滤泡性淋巴瘤，以及与培唑帕尼联用治疗肾细胞癌经治患者。
国内药讯
1.华毅乐健血友病基因疗法完成IIT研究入组。华毅乐健自主研发的AAV基因疗法 GS1191-0445注射液在研究者发起的IIT研究完成全部12例患者入组，拟评估单次静脉输注在≥18岁且内源性凝血因子Ⅷ（FⅧ）活性＜1IU/dL（即＜1%）的血友病A患者中的安全性和耐受性。GS1191-0445旨在通过一次注射治疗，恢复肝细胞持续表达FVIII的功能，从而解决患者长期接受预防性凝血因子输注的需求。
2.上海昂阔CDH6-ADC获批实体瘤临床。昂阔医药靶向cadherin-6（CDH6）抗体偶联药物（ADC）CUSP06获FDA批准开展Ⅰ期临床，拟评估用于治疗铂类难治/耐药卵巢癌和其他晚期实体瘤患者中的安全性和耐受性，以及初步抗肿瘤疗效。CUSP06使用的连接子专门为依沙替康载荷设计，可生成高度稳定和均质的ADC。在临床前研究中，这种连接子/有效载荷显示出较强的旁观者效应，CUSP06的药抗比为8。
3.正大天晴MEK1/2抑制剂获批NF1临床。正大天晴1类化药TQ-B3234胶囊获国家药监局临床试验默示许可，临床适应症为I型神经纤维瘤病（NF1）的治疗。TQ-B3234是一种选择性MEK1/2抑制剂，主要通过对MEK蛋白的抑制作用，影响MAPK通路，抑制细胞增殖。目前，该新药正在Ⅰ期临床中评估用于中国I型神经纤维瘤病相关（神经纤维瘤和外周恶性神经鞘膜瘤）受试者中的安全性、药代动力学特征以及初步疗效。
4.科望医药SIRPα单抗报IND。科望医药SIRPα阻断性抗体新药ES004注射液的临床试验申请获CDE受理。ES004可有效阻断CD47-SIRPα相互作用以及CD47介导的SIRPα胞内段对SHP-1磷酸酶的募集。通过阻断CD47介导的“抗吞噬”信号，ES004可以大大增强巨噬细胞针对肿瘤抗原特异性抗体调理后的肿瘤细胞的吞噬。在小鼠体内模型中，ES004联合Claudin18.2抗体治疗显示出积极的抗肿瘤活性，且安全性良好。
5.传奇BCMA CAR-T疗法2023Q2大卖1.17亿美元。8月15日，传奇生物发布2023年二季度财务报表，上半年营收1.1亿美元，同比增长77%，研发投入1.81亿美元，同比增长20%。2023Q2，BCMA CAR-T疗法Carvykti销售额1.17亿美元，同比增长388%。今年6月，Carvykti已向FDA递交2-4线治疗多发性骨髓瘤（MM）的上市申请，PDUFA日期为2024年4月5日。
国际药讯
1.创新癌症肝转移治疗系统获批上市。Delcath Systems公司组合产品Hepzato系统（melphalan/肝脏输送系统）获FDA批准上市，通过肝脏输送系统直接将melphalan输送到肝脏，用于转移性葡萄膜恶性黑色素瘤（mUM）成人患者的肝导向治疗。在Ⅲ期临床中，独立审查委员会评估的客观缓解率达到36.3%，中位缓解持续时间为14个月，疾病控制率（DCR）为73.6%。
2.创新抗生素组合获FDA优先审评资格。Venatorx公司β-内酰胺酶抑制剂他尼硼巴坦的新药上市申请获FDA授予优先审评资格，联合头孢吡肟治疗复杂性尿路感染（包括急性肾盂肾炎）。在Ⅲ期临床CERTAIN-1中，与美罗培南相比，该组合达到临床和微生物学应答的患者比例具有优效性（70.0%vs58%）。云顶新耀拥有该组合疗法的大中华区开发权益。
3.抗体寡核苷酸偶联物获DMD孤儿药认定。Avidity Biosciences公司抗体寡核苷酸偶联物（AOC）AOC 1044获FDA授予孤儿药资格，用于治疗44号外显子跳跃突变的杜氏肌营养不良症（DMD）。AOC 1044旨在将PMO递送至骨骼肌和心脏组织，通过特异性跃过外显子44，促使患有DMD44病人产生部分功能性抗肌萎缩蛋白。2023年4月，该疗法已获FDA快速通道指定。
4.腓骨肌萎缩症小核酸药物获孤儿药资格。DTx Pharma公司创新FALCON siRNA疗法DTx-1252获FDA授予孤儿药资格，用于治疗1A型腓骨肌萎缩症（CMT1A）。这是一种由施旺细胞中PMP22基因的过度表达导致的进行性神经肌肉常染色体显性遗传疾病，可导致终身肌肉功能丧失和残疾。临床前研究显示，DTx-1252能够通过抑制PMP22，诱导轴突髓鞘再形成至正常水平，改善相关电生理结果，具有逆转CMT1A的潜力。
5.鼻腔给药CD3抗体获批AD临床。Tiziana公司全人源CD3单抗foralumab获FDA临床许可，拟采用鼻腔局部给药，用于治疗阿尔兹海默症。foralumab主要通过抑制大脑中小胶质细胞激活起作用，可以针对阿尔茨海默病的根本病理，解决神经炎症问题。预计将于2024年启动临床。此前，在治疗非活动性继发进展型多发性硬化（SPMS）患者的临床研究中，3个月内观察到5例患者小胶质细胞活化减少。
6.AAV基因疗法公司Taysha融资10.9亿元。Taysha Gene公司宣布完成1.5亿美元（约10.9亿人民币）融资，以用于推进其自体补充鞘内递送AAV9基因转移疗法用于Rett综合征的临床开发。Ⅰ/Ⅱ期临床（REVEAL）6周治疗数据显示，TSHA-102改善了患者的疗效指标（临床整体印象量表-改善(CGI-I)，临床总体印象-严重程度(CGI-S)和Rett综合征行为问卷(RSBQ)），且耐受性良好。此前，TSHA-102已获得FDA的孤儿药和罕见儿科疾病指定，以及EMA孤儿药资格。
医药热点
1.感染性眼病研究中心成立。近日，由国家传染病医学中心（北京）、北京地坛医院与北京同仁医院携手共建的“国家传染病医学中心——感染性眼病研究中心”正式成立。此次合作，北京地坛医院作为主体医院，与北京同仁医院共同助力感染性眼病领域的深入研究。该中心将充分发挥双方在学科领域的优势，聚焦眼科感染领域，提升感染性眼病的临床科研核心竞争力。
2.杨健教授全职加入西湖大学。近日，美国宾州州立大学杨健教授正式加入西湖大学，任生物材料及再生工程讲席教授、校长助理。杨健教授专长于可降解生物材料的开发研究及应用，是国际知名生物材料专家。杨健教授开发的生物材料具有广阔的应用前景，目前的主要研究应用方向包括疾病的诊断及治疗、生物传感器、药物释放、医疗器械，及复杂人体组织再生及创伤修复等领域。
3.周末睡懒觉或损害肠道健康。英国伦敦国王学院研究人员最新发表在《欧洲营养杂志》上的论文显示，不规律的睡眠时间与肠道健康的负面影响之间存在联系。比如工作日按照闹钟早起，周末睡到自然醒，也会影响生物节律和新陈代谢，甚至可能对肠道细菌种类产生负面影响。
评审动态
1. CDE新药受理情况（08月16日)
2. FDA新药获批情况（北美08月15日）
