贝叶斯统计是一种将概率应用于统计问题的特殊方法。这种方法首先基于相关的可用信息对先验看法进行总结。当收集新数据时，例如在临床试验过程中，来自这些数据的信息与之前的看法相结合，以提供目前对概率的看法。相比之下，传统的或经典的决策统计方法仅基于新数据，不包含任何先验观念。贝叶斯统计实际上可以用于使用传统统计方法的所有情况，并且可能具有优势。例如，当来自不同学科的专家确定临床试验之外有高质量的相关信息时，这些方法可以使研究以更少的参与者更快地完成，并且与传统试验相比，基于累积信息的贝叶斯试验更容易调整。
虽然贝叶斯统计方法的发展始于几个世纪前，但最近计算能力的提高使得实施这些统计方法变得更加可行。到 2024 财年第二季度末，FDA 预计将召开一次公开研讨会，讨论复杂适应性、贝叶斯和其它新型临床试验设计。到 2025 财年末，FDA 还计划发布关于在药物和生物制品临床试验中使用贝叶斯方法学的指南草案。
FDA 表示看到贝叶斯统计方法在儿科药物研发中的使用越来越多。由于许多儿科药物开发案例发生在证明药物对成人安全有效之后，因此贝叶斯统计可以在理解药物对儿童的影响时考虑纳入成人信息。
FDA 举了最近的一个例子，关于 2022 年 11 月 8 日在 FDA 专家委员会讨论的哮喘产品。主要临床研究入组儿科和成人患者以估计相对于安慰剂的严重哮喘恶化率。传统上，FDA 会单独查看总体结果并在单个合并分析中查看。但是，在对该产品的评估中，贝叶斯方法允许 FDA 借用从成年人那里获得的不同量的信息，并评估结果对借用数据的依赖性，最终做出更明智的决定。
FDA 表示在药品和生物制品的剂量探索试验中也看到了更多的贝叶斯设计，特别是在主要目标是了解产品的耐受性并确定最大耐受剂量（MTD）的肿瘤学中。贝叶斯设计允许试验中的设计和给药具有更大的灵活性，并且可以通过将各剂量毒性的估计联系起来来提高 MTD 估计的准确性和研究的效率。
鉴于患者群体规模极其有限，超罕见病是传统设计的试验特别具有挑战性的另一个领域。贝叶斯方法在这里提供了两个关键优势：合并先验信息的能力以及更容易调整设计的能力。
使用分层模型的贝叶斯方法，即描述数据元素如何相互关联的多级统计模型，对于评估药物在特定患者亚组（例如，按年龄或种族定义）中的作用特别有用。基于这些模型的分析可以提供这些亚组中药物效应的估计值，这通常比通过单独分析每个亚组获得的估计值更准确。
FDA 鼓励申办人在考虑贝叶斯设计时与 FDA 开会。根据 PDUFA VI 建立的复杂创新设计（CID）配对会议计划，旨在支持促进复杂适应性设计、贝叶斯设计和其它新型临床试验设计的使用，为会议请求被批准的申办人提供增加互动的机会与 FDA 工作人员讨论他们拟定的 CID 方法。到目前为止，CID 配对会议计划中选定的申报资料都使用了贝叶斯框架。因为贝叶斯方法可能非常适合一些复杂的创新设计，可以为试验的设计和分析提供灵活性。此外，贝叶斯推断可能适用于考虑多个证据来源的情况。
