今日头条
远大mRNA肿瘤疫苗获批临床。远大医药旗下南京奥罗生物1类治疗性肿瘤疫苗ARC01 (A002)获国家药监局批准开展I期临床，用于治疗复发和转移性HPV16阳性实体瘤。ARC01通过脂质体纳米颗粒(LNP)递送技术，将编码HPV-16中E6和E7抗原的mRNA转染自体细胞并翻译出相应的抗原，在TriMix®免疫佐剂共同作用下刺激机体产生特异性的体液免疫和细胞免疫，最终达到抗肿瘤的效果。
国内药讯
1.BI「替奈普酶」中国报卒中NDA。勃林格殷格翰申报的2.2类生物制品“注射用替奈普酶”上市申请获CDE受理，推测此次申报的新适应症为“急性缺血性卒中”。该产品为经典溶栓产品阿替普酶（商品名：爱通立）的基因工程变构体。在III期ORIGINAL研究中，替奈普酶对比阿替普酶用于中国急性缺血性卒中患者在卒中发作后4.5小时内改良Rankin量表的效果达到主要终点。
2.荃信IL-4Rα单抗拟纳入突破性品种。荃信生物IL-4Rα靶向单抗QX005N注射液获CDE拟纳入突破性治疗品种，用于成人中重度结节性痒疹的治疗。QX005N通过与IL-4Rα特异性结合，阻断IL-4Rα与IL-4以及IL-13的结合，抑制IL-4和IL-13介导的信号传导与生物学效应。目前，QX005N已获批开展用于治疗特应性皮炎、结节性痒疹、慢性鼻窦炎伴有鼻息肉、慢性自发性荨麻疹、哮喘及慢性阻塞性肺疾病等临床试验。
3.先博创新CAR-T获胶质瘤孤儿药资格。FDA授予先博生物自主研发的SNC109注射液孤儿药资格，用于治疗恶性胶质瘤。SNC109是先博生物基于BiTE CAR-T平台开发的一款携带两个CAR分子的双CAR-T细胞疗法，它携带的两个CAR分子分别靶向在胶质母细胞瘤中表达的IL13Rα2和HER2。目前，该新药正在中国开展的Ⅰ期研究中评估用于复发性胶质母细胞瘤（GBM）患者中的安全性、耐受性和药代动力学（PK）以及初步疗效。
4.先为达口服GLP-1激动剂肥胖早期临床积极。杭州先为达生物口服GLP-1激动剂伊诺格鲁肽（XW004，Oral Ecnoglutide）在澳大利亚针对肥胖适应症开展的Ⅰ期临床（NCT05184322）获积极结果。肥胖受试者每天口服一次接受XW004（30mg）治疗，患者6周后体重相对基线降幅达6.8%（安慰剂为0.9%）。口服伊诺格鲁肽片吸收良好。目前该项临床正在进一步评估包括肥胖受试者每周一次口服给药的治疗方案。
5.百吉TIL疗法国内获批肝癌临床。百吉生物采用过继性免疫细胞治疗技术开发的肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）治疗产品BST02注射液获国家药监局临床许可，拟开发用于治疗晚期肝癌。BST02是从患者自身的肿瘤组织中采集并富集具有特异性识别肿瘤细胞抗原能力的淋巴细胞，通过体外扩增和功能优化后，将重新回输患者以实现对肿瘤的杀伤效果。去年10月，FDA已批准BST02开展治疗肝癌的I/II期临床。
6.和铂PD-L1/CD40双抗获批实体瘤临床。和铂医药新型PD-L1/CD40双抗HBM9027获FDA批准开展I期研究，将在美国开展首次人体（FIH）临床，评估用于治疗晚期实体瘤患者的安全性、耐受性、药代动力学和抗肿瘤活性。HBM9027能够激活依赖PD-L1交联的CD40，同时具有PD-L1/PD-1信号通路阻断活性。在临床前研究中，HBM9027已显示出积极的抗肿瘤功效和安全性。
国际药讯
1.Autolus公司CD19-CAR-T报产。Autolus公司靶向CD19的CAR-T疗法obecabtagene autoleucel（obe-cel）的生物制品许可申请（BLA）获FDA受理，用于治疗复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）成人患者。在Ⅱ期临床FELIX中，obe-cel的总缓解率达到76%；中位随访为9.5个月时，61%获得缓解的患者在没有接受新抗癌疗法治疗的情况下仍然维持缓解。FDA预计在11月作出审查结果。
2.诺和诺德购进一款口服小分子减肥药。诺和诺德与EraCal公司就后者拟开发用于治疗肥胖症的口服小分子候选药物达成合作与许可协议。该产品具有控制食欲和体重的创新作用机制。根据协议，诺和诺德将获得该创新药开发和商业化的独家权利；EraCal将获得总计高达2.35亿欧元的预付款和开发与商业化里程碑后期付款。
3.默沙东2.2亿美元布局大环类抗癌药。默沙东宣布与Unnatural Products（UNP）公司合作开发针对肿瘤治疗靶点的大环类候选药物。UNP技术平台通过并行实验和机器学习的结合来解决大环空间中药物化学的复杂性，能够开发出更具药物特性的合成大环化合物。根据协议，UNP将获得预付款，以及高达约2.2亿美元的开发和商业化里程碑付款。
4.赛诺菲22亿美元购进罕见病新药。赛诺菲宣布与Inhibrx公司达成总额约22亿美元的收购协议，并获得后者与INBRX-101项目的所有资产和负债。INBRX-101是一款α1抗胰蛋白酶（A1AT）-Fc融合蛋白，目前正在II期临床评估用于治疗α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的潜力。根据协议，Inhibrx所有非INBRX-101资产，包括其免疫肿瘤学管线INBRX-105、INBRX-106、INBRX-109，以及Inhibrx的其他非INBRX-101管线及其公司基础设施，将从公司分拆为一个新的上市公司Inhibrx Biosciences。
5.罗氏退回两款AD新药权益。罗氏终止与AC Immune公司合作协议，将抗β-淀粉样蛋白单抗Crenezumab和Tau单抗Semorinemab的所有权益归还给AC Immune公司。Crenezumab旨在通过中和神经毒性β-淀粉样蛋白寡聚体来减缓阿尔兹海默病的进展；Semorinemab旨在与Tau结合并减缓其在神经元之间的扩散。AC Immune公司将在审查所有临床数据后再考虑下一步开发计划。
6.强生2023年财报出炉。1月23日，强生公布2023年业绩报告：公司总营收852亿美元，同比增长6.5%，扣除COVID-19疫苗后，同比增长9%；其中，业务实现收入547.59亿美元（+4.2%），医疗科技业务收入304亿美元（+10.8%）；自身免疫领域，Stelara（乌司奴单抗，108.58亿美元,+11.7%）、Tremfya (古塞奇尤单抗,31.47亿美元,+17.9%)增长强劲；肿瘤业务，Darzalex（达雷妥尤单抗，97.44亿美元,+22.2%）、Erleada（阿帕他胺,23.87亿美元,+26.9%）销售大增。
医药热点
1.宋振举、王利新任复旦附属中山医院副院长。1月22日，复旦大学附属中山医院举行干部会议，宣布领导任免决定：宋振举、王利新任复旦大学附属中山医院副院长（试用期一年）；阎作勤不再担任复旦大学附属中山医院副院长职务。复旦大学附属中山医院院长樊嘉表示，全院上下将坚决拥护、执行复旦大学党委的决定，希望宋振举、王利新两位新任副院长能够凝心聚力，与班子一道共同将中山医院的事业推向新的高峰。
2.卫生健康法学纳入一级学科范围。1月23日，据中国卫生杂志，中国学位与研究生教育学会编修发布《研究生教育学科专业简介及其学位基本要求(试行版)》。在“法学”一级学科之下，首次纳入“卫生健康法学”内容。卫生健康法学是以卫生健康法及其规律为研究对象的法学学科。其研究范围包括：公共卫生服务的法律规范、医疗服务主体及医疗行为法律规范、药品与医疗用品生产、运输、使用等法律规范、医疗社会保险、健康保险、社会救助、互助保险法律规范以及其他卫生健康法律事务。其研究方向涵盖公共卫生法学、医事法学、药事法学等。
3.新型口服胰岛素可放入巧克力食用。挪威和澳大利亚的科学家开发出一种新型口服胰岛素，可通过服用胶囊来摄入，甚至可放在巧克力中供人食用。相关论文发表于最新一期《自然·纳米技术》杂志。这款新型胶囊含纳米载体，胰岛素被封装其中。当药物口服通过消化系统不被胃酸和消化酶分解并安全到达肝脏后，在肝脏内由酶分解，释放出的胰岛素发挥作用。
评审动态
1. CDE新药受理情况（01月24日)
2. FDA新药获批情况（北美01月23日）
