今日头条
贝达肺癌新药出海美国报产。贝达药业ALK抑制剂盐酸恩沙替尼胶囊的上市申请获FDA受理，用于一线治疗ALK阳性、局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。在国际Ⅲ期临床（eXalt3）中，与克唑替尼相比，恩沙替尼治疗显著提高了患者的中位无进展生存期（PFS），达31.3个月（vs12.7个月），且2年期总生存率达到78%。恩沙替尼是首款国产ALK抑制剂，已获批用于ALK阳性局部晚期或转移性NSCLC的一线和二线治疗。
国内药讯
1.箕星引进心肌病创新药获批Ⅲ期临床。箕星药业与Cytokinetics公司开发的新型小分子心肌肌球蛋白抑制剂aficamten（CK-3773274）获CDE批准开展Ⅲ期临床（ACACIA-HCM），用于治疗症状性非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）。Aficamten通过与心肌肌球蛋白在独特的选择性变构结合位点结合，旨在阻止肌球蛋白进入产力状态，以降低心肌收缩力。此前，CDE已将aficamten纳入治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的突破性治疗品种。
2.药捷安康胆管癌新药获批Ⅲ期临床。药捷安康FGFR抑制剂tinengotinib获欧洲药品管理局（EMA）批准开展国际Ⅲ期临床（FIRST-308），评估用于治疗FGFR变异、复发耐药的胆管癌（CCA）经治患者的有效性与安全性。公布于ASCO-GI2024会议上的II期临床数据显示，tinengotinib在治疗难治性患者中的客观缓解率（ORR）为40%。去年12月，这项国际研究已在美国入组首例患者，FDA已授予该产品用于治疗CCA的孤儿药认证及快速通道资格。
3.智康弘义肾科新药早期临床见刊。智康弘义ETA受体拮抗剂SC0062在健康受试者中开展的Ⅰ期临床的积极结果已发表于Clinical and Translational Science。SC0062可选择性阻断ETA受体，通过扩张肾脏血管、减少肾小球炎症反应等机制以减少蛋白尿，延缓慢性肾病发展为终末期肾脏疾病的风险。临床数据显示，SC0062具有良好的安全性、药代动力学和药效学特征。该新药目前正在Ⅱ期临床中评估治疗慢性肾脏病（CKD）的潜力。
4.百奥泰两款新药获批IND。百奥泰生物Trop2靶向ADC药物BAT8008和PD-1单体BAT1308的组合方案获国家药监局临床许可，拟开展联合治疗晚期实体瘤的IB-II期临床试验。BAT8008具有高效的抗肿瘤活性，较强的旁观者效应，在非临床评价中也表现出较好的安全性。BAT8008与BAT1308联合用药有潜力进一步提高用于晚期实体瘤患者的治疗效果。
5.诺诚健华血液瘤新药获批新临床。诺诚健华1类化药BCL2抑制剂ICP-248获国家药监局临床默示许可，拟联合BTK抑制剂奥布替尼治疗恶性血液肿瘤。这是一项多中心、随机对照、开放性的临床研究，旨在评估该联合疗法对比免疫化疗一线治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）的有效性及安全性。该新药已在国内开展Ⅰ期剂量递增试验，初步数据已显示出良好的安全性和有效性。
6.复宏汉霖抗肺纤维化单抗获批IND。复宏汉霖自主开发的GARP/TGF-β1单抗新药HLX6018获国家药监局临床许可，拟开发用于特发性肺纤维化（IPF）的治疗。LX6018能特异性结合细胞及血小板表面的GARP/TGF-β1复合物，从而阻断GARP介导的TGF-β1成熟释放，进而抑制TGF-β1介导的成纤维细胞的激活、增殖和ECM的分泌，达到治疗纤维化相关疾病的目的。在临床前研究中，HLX6018已显示抗肺纤维化及肾纤维化的潜力。
国际药讯
1.强生「古塞奇尤单抗」报结肠炎sBLA。强生自身免疫领域产品Tremfya（古塞奇尤单抗）已向FDA递交补充生物制品许可申请（sBLA），用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）。在III期QUASAR研究（NCT04033445）中，guselkumab治疗较安慰剂显著提高了患者第12周时的临床应答率（61.5%vs27.9%）。Tremfya是全球首个获批的白介素23（IL-23）抑制剂，该产品2023年全球销售额达到31.47亿美元。
2.辉瑞淋巴瘤ADC达Ⅲ期临床主要终点。辉瑞CD30靶向ADC药物Adcetris（brentuximab vedotin）联合来那度胺（lenalidomide）和利妥昔单抗（rituximab）治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的Ⅲ期试验ECHELON-3达到了主要终点。与lenalidomide+rituximab+安慰剂相比，Adcetris组合显著改善患者的总生存期（OS）；且关键次要终点PFS与ORR也观察到积极结果。此外，药物安全性结果与已知研究一致。详细结果将在医学会议上公布。
3.默沙东9价HPV疫苗将启动新临床。默沙东宣布，其9价HPV疫苗Gardasil 9预计在2024年第四季度开展一项临床试验，评估在16-26岁男性和女性中，单剂量方案与三剂量方案相比的短期和长期疗效以及免疫原性。早在2022年4月11日，世卫组织（WHO）在官网上宣布，免疫战略专家组在审议1剂次HPV疫苗接种的保护数据后，认为只需接种一剂HPV疫苗即可产生与2-3剂相同的免疫效果，可有效预防HPV感染引起的宫颈癌。
4.Pelage公司FIC生发药早期临床积极。Pelage公司在AAD2024年会上公布了其针对雄激素性脱发开发的创新局部外用小分子PP405早期临床数据。PP405是一款线粒体丙酮酸载体（MPC）抑制剂，旨在抑制MPC以重新激活休眠的毛囊干细胞，促进毛发生长。Ⅰ期临床数据显示，PP405（0.05%）局部治疗7天后，毛发隆起处Ki67信号较基线显著升高；并可观察到新生毛基质。此外，PP405耐受性良好，达到目标药代动力学特征。
5.晖致长效MS新药上市被拒。晖致与Mapi Pharma开发的格拉替雷长效注射制剂GA Depot治疗复发型多发性硬化症（MS）的新药申请收到FDA完整回复函（CRL）。格拉替雷是一款MHC-II调节剂，原研产品由梯瓦开发，商品名为Copaxone，已于1996年在美国获批用于治疗多发性硬化症。在Ⅲ期临床中，与安慰剂相比，GA Depot每月1次注射治疗使患者的年复发率显著降低30.1%。
6.默沙东10亿美元开发创新癌症疗法。默沙东与Pearl Bio公司将利用后者专有的多功能生物制品技术平台GRO，针对难以成药靶点，合作开发具有可调节特性的、包含非标准氨基酸的生物制品疗法，用于治疗癌症。GRO技术能够在细胞和非细胞系统中，编码合成新的化学物质。根据协议，Pearl将获得总计高达10亿美元的预付款和里程碑付款等款项。
医药热点
1.山东这所985将建医学院。3月1日，中国海洋大学发布《西海岸校区二期建设项目可行性研究报告编制服务单位采购项目校内谈判公告》。公告显示，将分别投资2.1亿、0.9亿在西海岸校区建设未来医学中心、医药工程大楼。届时，医药学院也将落户西海岸校区，总投资4.2亿。这意味着，山东这所“双一流”高校规划已久的医学院将正式落地开工，现有的药学院将随后搬迁，或与医学院共同形成医学部。
2.我国发布首个长期照护师国家职业标准。国家人力资源和社会保障部、国家医保局日前发布健康照护师（长期照护师）国家职业标准。这是我国首个长期照护师国家职业标准，对长期照护师的职业技能等级、职业培训要求、职业道德等进行规范。新颁布的长期照护师国家职业标准明确，年满16周岁、对长期照护工作感兴趣均可申报，无性别和学历要求。同时，相关职业均可通过规范培训合格后申报相应等级长期照护师的职业认定。
3.信达生物关闭一家研发中心。据海外医药行业媒体Biospace报道，信达生物已裁撤了其在美国总部和马里兰州Rockville实验室的整个研究团队，并将在不久后关闭该研究中心。2021年7月，信达生物在美国马里兰州的实验室顺利建成。Rockville实验室主要在抗体-药物偶联物（ADC）的增长领域进行研究。对于上述关闭该研究中心的消息，信达生物回应称：现在公司海外开发一切顺利，之前的马里兰实验室会搬迁到加州去。
评审动态
1. CDE新药受理情况（03月13)
2. FDA新药获批情况（北美03月12日）
