在过去十年中，FDA 曾多次表示对来自真实世界数据 (RWD) 的真实世界证据(RWE) 非常感兴趣，以支持监管决策。了解这种原因并在为 RWD 和 RWE 分配资源之前解决这些问题至关重要。

FDA将 “真实世界数据(RWD)”定义为“与患者健康状况和/或常规从各种来源收集的医疗保健服务相关的数据”，如医疗记录、医疗索赔数据、产品和疾病登记数据、患者生成的数据（包括家庭使用设置），以及从移动设备等其他可提供健康状况信息的来源收集的数据。当 RWD 被用来支持产品的安全性和益处声明时，它就变成了真实世界证据(RWE)。FDA 已发布了六份指导文件和许多其他出版物和演示文稿，说明其对 RWD 的期望。

尽管 FDA 大肆宣扬支持 RWD 和 RWE，但一项对FDA 决定的独立审查显示，在2012 年至 2019年期间批准的26121 份医疗器械申请中，FDA 仅在 90 份（0.34%）申请中接受了RWE。审查强调了几个案例，在这些案例中，FDA不仅不接受RWD，而且“even raised the evidentiary bar by requiring a clinical study as the only adequate means.”。对 FDA 深表失望，“despite FDA leadership’s public efforts to recognize and encourage the use of RWD and RWE, reviewers have not fully embraced RWD/RWE.”。RWD/RWE 的潜力“will never be realized unless reviewers are willing to accept RWD/RWE despite their limitations.”。

这不是一个独特的意见。来自 FDA 各部门的大量证据表明，FDA 并未就如何审查和使用RWD 和 RWE 对自己的员工进行培训。RWD有若干局限性；将RWD 与临床试验数据相提并论不仅不公平，而且设定了永远无法达到的监管标准。当 FDA 挑选现实世界中的数据来对产品做出负面决定时，这种对支持医疗应用的 RWE 的漠视是显而易见的，例如最近在实验室开发测试(LDT) 方面，30 多年的现实世界经验表明，此类测试是可以使用的，而 FDA 在制定新规则时却完全忽视了这一点。这些经验使研发人员不愿将资源用于 RWD/RWE。

但仅仅责怪美国FDA是不公平的。业界也需要更好地收集高质量的 RWD。FDA 指导文件描述了可接受的RWD 的矩阵。收集RWD 数据的力度应与收集临床试验数据的力度相同，要有精心策划的真实世界方案、精心设计的病例报告表和全面的真实世界临床报告，以证明可靠的RWD 和 RWE。

尽管如此，到目前为止，RWD 和 RWE 仍处于早期阶段。对其使用的炒作并不符合其可接受性的现实。就其用于 FDA 批准而言，仍只是一种理论上的可能性。对于收集 RWD 和生成 RWE的开发人员来说，清楚地了解FDA使用这些数据的局限性非常重要。