人工智能已经广泛应用于医学领域和日常生活。人工智能器械是指基于医疗器械数据，采用人工智能技术实现其预期用途（即医疗用途）的医疗器械。

在近期的学术会议上，国家心血管病中心医学统计部赵延延分享了“外周血管人工智能产品临床研究设计的统计学考虑”这一话题。

外周血管人工智能产品及应用场景

AI类心血管器械主要用于疾病筛查、预测、诊断和治疗；外周血管领域AI应用场景同心血管类器械相似，应用于疾病诊断、风险分层、个性化管理、图像识别、术中指导等方面。

例如，将人工智能应用于电子病历，通过机器学习模型识别外周动脉疾病并预测心血管事件风险，人工智能软件自动分析和报告颈动脉超声、评估颈动脉粥样硬化，以及人工智能系统自动解释CTA并自动化评估腘动脉粥样硬化负荷等。人工智能在上述应用领域目前处于“探索研究”阶段，尚无上市前产品临床试验。

应用于术中指导的人工智能器械主要为手术机器人，例如腔内超声定位机器人导航系统、新型血管腔内介入手术机器人系统、腔镜手术机器人系统等。

临床研究设计中的统计学考虑

开展临床研究之前，需要考虑以下几点要素：

研究假设（研究目的决定）

统计学设计类型

主要评价指标

对照组选择

偏倚的控制措施（随机、盲法）

样本量和把握度

（1）研究设计的类型

研究设计的类型分为多组设计和单组设计，其中多组设计包括优效、劣效类，主要评价组间差异；单组设计为单组目标值，用于评价被试产品性能与预定目标间差异。

（2）对照组选择

针对不同的研究设计，对照组的选择有所不同。对于非劣效设计的试验，应选择阳性对照，即目前临床正在广泛使用的、对相应适应证疗效已被证实、得到社会公认的有效器械/治疗手段；对于优效性设计的试验，应选择阴性对照，对照组必须符合伦理学要求。

（3）主要评价指标

在主要评价指标方面，应根据人工智能器械的预期用途选择评价指标。对于治疗类器械，可选择治疗有效率、治疗成功率作为主要评价指标；对于诊断类器械，可选择灵敏度、特异度等作为主要评价指标，主要关注以下2个方面：

假阳性率（误诊率）：导致后续不必要的诊疗活动；

假阴性率（漏诊率）：导致后续诊疗活动延误（快速进展、疾病诊疗活动的延误风险）。

（4）偏倚的控制措施

设计良好的随机对照临床试验永远是金标准，能够提供比其他任何试验都要高的数据质量，最大限度降低治疗偏倚。能够说明治疗的效果是由所研究的被试产品产生的，而不是由于疾病自愈、认为因素或其他治疗产生。

单组目标值试验适用于产品成熟且无合适对照品的情形，建议申办方在方案设计阶段与临床专家、统计学家和法规部门进行充分沟通，获得认可后进行临床试验。

（5）样本量考虑

样本量估计是临床试验设计中极为重要的环节，充足的样本量能够保证试验有足够的检验效能发现实际存在的差异。在计算样本量时，效应值、变异程度、把握度和显著性水平都会影响样本量的确定。

对于上市前产品研究，应根据研究目的、研究设计类型（优效/劣效、单组目标值）选择样本量计算公式确定最终样本量即可；对于临床预测模型开发类试验，样本量的确定可以参考EPV原则、NPV原则。在EPV原则中，每纳入1个变量，至少需要10个结局；样本量n=变量数*10/结局率；在NPV原则中，每纳入1个变量，至少需要20-30个样本，此部分为训练样本的规模，应基于训练样本与内验证样本的比例，计算最终样本规模。如果没有统一的样本量计算标准，应基于参考文献及实际情况考虑确定。