2月11日，FDA批准了再生元公司的Evkeeza (evinacumab)，用于12岁及以上儿童或成人家族性纯合子高胆固醇血症患者治疗。家族性纯合子高胆固醇血症是一种极为罕见的遗传性高血脂症，病因是控制人体清除胆固醇的基因发生突变导致胆固醇无法正常代谢，患病率约为1/25万。该病患者血液中低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）可高达500-1000 mg/dL，是正常水平的四倍以上，通常在青少年或20多岁时会发展为早发性心血管疾病，如果不进行积极治疗，患者可能会在30岁前死亡。然而该病治疗方案有限，现有的大部分降脂药都没有显著的疗效。

通常，血管生成素样蛋白3(ANGPTL3)会减速脂肪的代谢，而本品是一种ANGPTL3抑制剂，通过抑制ANGPTL3而间接加速体内脂肪的降解。本品是一种全新机制的降脂药，在此之前，已经获得FDA孤儿药资格，优先审评和突破性疗法认定。本品之所以获得FDA批准，是基于一项随机双盲、安慰剂对照的3期临床试验（NCT03399786）的结果。65名家族性纯合子高胆固醇血症加入了临床试验，其中43例患者接受了本品治疗，其余22名患者接受了安慰剂治疗，每四周一次，持续用药24周。结果显示，接受本品治疗的患者第24周平均LDL-C水平下降了47.1％，而安慰剂组则升高了1.9％ 。常见的不良反应是鼻咽炎，流感样症状，头晕，流涕和恶心。另外，本品在临床试验中发生了严重的超敏反应。

除了家族性纯合子高胆固醇血症，本品在开发的适应症还包括难治性高胆固醇血症，在一项2期临床试验（NCT03175367）中，272名患者分别接受本品低（300mg/2周）、中（300mg/周）、高（450mg/周）剂量和安慰剂治疗16周，试验结束时，本品高、中、低剂量相比安慰剂组的LDL-C水平分别下降56.0%, 52.9%和 38.5%。

Raal FJ, Rosenson RS, Reeskamp LF, Hovingh GK, Kastelein JJP, Rubba P, Ali S, Banerjee P, Chan KC, Gipe DA, Khilla N, Pordy R, Weinreich DM, Yancopoulos GD, Zhang Y, Gaudet D; ELIPSE HoFH Investigators. Evinacumab for Homozygous Familial Hypercholesterolemia. N Engl J Med. 2020 Aug 20;383(8):711-720.

Rosenson RS, Burgess LJ, Ebenbichler CF, Baum SJ, Stroes ESG, Ali S, Khilla N, Hamlin R, Pordy R, Dong Y, Son V, Gaudet D. Evinacumab in Patients with Refractory Hypercholesterolemia. N Engl J Med. 2020 Dec 10;383(24):2307-2319.