今日头条
北京泰德AT2R拮抗剂报神经痛IND。泰德制药针对神经病理性疼痛自主开发的TRD205创新药的临床试验申请获FDA受理。TRD205是一款血管紧张素II型2受体(AT2R)拮抗剂，采用CADD药物设计具有全新的分子结构。在临床前研究中，TRD205在外周神经痛、炎性疼痛和癌痛模型中均具有显著的镇痛作用，而且不会产生中枢相关的不良反应，安全性良好。
国内药讯
1.派格长效GLP-1R激动剂报产。派格生物每周一次、一次性预填充自动注射笔皮下给药的GLP-1R激动剂维派那肽注射液（PB-119 ）的上市申请获CDE受理，用于治疗2型糖尿病。PB-119可作用于胰腺发挥葡萄糖浓度依赖性降低血糖作用；同时还作用于大脑、胃肠道、肝脏等多个器官，有效控制食欲、延缓胃排空、减重、降压、调脂。PB-718有望成为显著改善患者用药依从性与生活质量的T2D患者治疗选择。
2.君实PD-1单抗黑色素瘤III期临床成功。君实生物自主研发的PD-1抑制剂特瑞普利单抗一线治疗不可切除或转移性黑色素瘤的III期MELATORCH研究达到主要研究终点。与达卡巴嗪相比，特瑞普利单抗一线治疗显著延长基于独立影像评估的无进展生存期（PFS）；药物的安全性数据与既往研究相似，未发现新的安全性信号。详细数据将在国际学术大会上公布。
3.盟科噁唑烷酮类抗生素获QIDP和快速通道资格。盟科药业针对耐药革兰氏阳性菌感染开发的噁唑烷酮类抗生素MRX-4获FDA授予合格传染病产品（QIDP）和快速通道（Fast Track）资格认定，联合康替唑胺片用于治疗中重度糖尿病足感染（不伴有骨髓炎）。目前，盟科药业正在国际Ⅲ期临床中评估这一组合治疗糖尿病足感染的有效性与安全性，该项试验的中国部分由四川大学华西医院冉兴无教授担任主要研究者。
4.珠海联邦三靶点激动剂上Ⅰ期临床。联邦制药自研、GLP-1R/GIPR/GCGR三靶点激动剂UBT251登记启动Ⅰ期临床，拟评估健康受试者单次皮下注射UBT251的安全性、耐受性、药代动力学、药效动力学。在临床前多种动物模型研究中，UBT251已显示出降低血糖和体重，改善肝脏脂肪变性和纤维化的潜力。联邦制药计划开发UBT251用于治疗2型糖尿病、超重/肥胖、非酒精性脂肪性肝病。
5.翰森Trop-2靶向ADC获批实体瘤临床。翰森制药附属公司翰森生物与恒邦药业联合申报的1类生物药注射用HS-20105的临床试验获国家药监局默示许可，拟用于晚期实体瘤的治疗。HS-20105是一款靶向Trop-2的抗体药物偶联物（ADC）。目前，全球范围内仅有一款Trop-2靶向ADC药物获批上市，即吉利德旗下的戈沙妥珠单抗（Trodelvy）。云顶新耀拥有Trodelvy在大中华区的开发权益。
国际药讯
1.诺华放射性配体组合疗法Ⅲ期临床积极。诺华放射性配体药物Lutathera联合长效奥曲肽（octreotide）一线治疗生长抑素受体（SSTR）阳性、2级和3级晚期胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）患者的Ⅲ期临床NETTER-2达到主要终点。与单用高剂量octreotide相比，联合治疗显著改善患者的无进展生存期（PFS）；而且联合用药未观察到新的安全性问题。详细结果将在医学会议上公布。
2.默沙东TL1A抗体启动UC的Ⅲ期临床。默沙东潜在“first-in-class”TL1A抗体MK-7240（PRA023）在Clinicaltrials.gov网站上注册一项Ⅲ期临床（MK-7240-001），拟评估用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎的有效性与安全性。在Ⅱ临床中，PRA023治疗组和对照组临床缓解率分别为26.5%和1.5%，内窥镜检查改善率分别为36.8%和6.0%，临床响应率分别为66.2%和22.4%。今年4月，默沙东以108亿美元的价格收购Prometheus公司并获得其首发管线PRA023项目。
3.渐冻症纳米疗法长期疗效积极。Clene公司及其子公司Clene Nanomedicine开发的创新纳米疗法CNM-Au8治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的临床研究（HEALEY ALS）长期随访数据积极。与历史数据集的匹配安慰剂受试者相比，CNM-Au8（30 mg）治疗组患者生存期显著改善，死亡风险降低49%（HR：0.510，95% CI：0.263-0.987，p=0.046）。CNM-Au8是一种具有催化活性、表面清洁、浓缩的金元素多面纳米晶体的水悬浮液，可促进髓鞘再生和神经保护作用。
4.创新口服CETP抑制剂AD早期临床积极。NewAmsterdam公司选择性CETP抑制剂obicetrapib用于治疗携带至少一个载脂蛋白E4（APOE4）变体的早期阿尔茨海默病（AD）患者的Ⅱa期临床结果积极。24周随访数据显示，患者脑脊液中24-羟基胆固醇和27-羟基胆固醇的水平分别降低了11%和12%；患者血浆中的Aβ42/40比值增加了8%，pTau181水平保持稳定。此外，obicetrapib总体耐受性良好。
5.拜耳放射性核素疗法上Ⅰ期临床。拜耳放射性核素疗法BAY3546828在Clinicaltrials.gov网站上注册首次人体Ⅰ期临床，计划入组140例晚期转移性去势抵抗性前列腺癌 (mCRPC) 受试者，评估BAY3546828（Actinium-225-macropa-pelgifatamab）的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。BAY3546828能够释放出一种传播距离很短的放射性物质，并通过与癌细胞表面的前列腺特异性膜抗原（PSMA）的蛋白质结合以达到杀死癌细胞的目的。
6.诺和诺德27亿美元开发心脏代谢疾病创新药。诺和诺德与Valo Health公司将利用后者大型人类数据集和人工智能（AI）驱动的技术平台，合作开发用于治疗心脏代谢疾病的创新药物，以及心血管疾病的三个临床前候选药物。根据协议，Valo将获得总额为6000万美元的预付款和潜在的近期里程碑款项，总额高达27亿美元的多达11个项目的里程后期碑付款，和研发资金等费用。
医药热点
1.长护险失能等级评估管理办法出台。为加强长期护理保险失能等级评估管理，保障参保人合法权益，国家医保局起草《长期护理保险失能等级评估管理办法（试行）》《长期护理保险失能等级评估机构定点管理办法（试行）》，向社会公开征求意见。其中，文件明确不予受理失能等级评估申请的情形包括：未参加长期护理保险的；不符合待遇享受条件的；发生的护理服务费用不属于长期护理保险基金支付范围的；申报材料不全或提供虚假材料的；其他长期护理保险不予受理评估的。
2.中国首个人源干细胞国标发布。9月23日，第四届中国干细胞与再生医学协同创新平台大会暨首届金凤干细胞论坛在重庆举行，大会正式发布我国首个人源干细胞国家标准《生物样本库多能干细胞管理技术规范》(GB/T42466-2023)。《规范》规定了生物样本库中人多能干细胞和小鼠多能干细胞的管理技术通用要求，包括总则、原材料和相关数据的采集与接收、建系、复苏和培养、冷冻与储存、质量控制、分发和运输的管理和技术要求。
3.中国抗癌协会中西整合白血病专委会成立。9月23日，中国抗癌协会中西整合白血病专业委员会正式成立，旨在探索白血病整合诊疗的创新举措，推动中西医结合在白血病治疗领域的交叉融合与积极发展。经民主选举，中国中医科学院西苑医院胡晓梅教授、北京大学人民医院江倩教授当选为首届主任委员；贵州中医药大学第二附属医院黄礼明、北京中医药大学东直门医院郎海燕、天津中医药大学第一附属医院史哲新、江苏省中医院孙雪梅、浙江大学医学院附属第一医院佟红艳5位专家当选为副主任委员。
评审动态
1. CDE新药受理情况（09月26日)
2. FDA新药获批情况（北美09月22日）
