2021年2月5日，FDA加速批准了TG THERAP公司的umbralisib，用于抗CD-20制剂治疗失败或复发的边缘区淋巴瘤和至少接受过三种系统疗法失败或复发的滤泡性淋巴瘤的成人患者治疗。本品是一种磷酸肌醇-3-激酶δ(PI3Kδ)和CK1-ε双效抑制剂，FDA批准本品上市是基于两项早期临床试验的初步结果。

试验一(NCT02793583)是一项针对边缘区淋巴瘤患者设计的开放性单臂试验，入组受试者均为接受过一种疗法（含抗CD-20制剂）治疗失败或复发、且未接受过PI3K抑制剂治疗的边缘区淋巴瘤患者。69名患者接受了本品的治疗，结果显示34名患者出现缓解，总缓解率为49%，其中完全缓解率为16%，部分缓解率为33%，中位持续缓解时间尚未达到。试验二(NCT02793583)是一项针对滤泡淋巴瘤患者设计的临床试验，117名符合入组条件的受试者接受本品治疗后，总缓解率为43%，其中完全缓解率为3.4%，部分缓解率为39%，中位持续缓解时间为11.1个月。

边缘区淋巴瘤是一种非常罕见的非实体瘤，约占非霍奇金淋巴瘤的3%，治疗手段比较有限，滤泡淋巴瘤患病率稍高，约占非霍奇金淋巴瘤的12%，2016年有1.4万名美国人确诊为该病，平均年发病率为3.5/10万，本品的上市，将为这两种淋巴瘤患者带来全新的治疗选择。

参考文献

Florindez JA, Alderuccio JP, Reis IM, Lossos IS. Splenic marginal zone lymphoma: A US population-based survival analysis (1999-2016). Cancer. 2020 Nov 1;126(21):4706-4716.

Cerhan JR. Epidemiology of Follicular Lymphoma. Hematol Oncol Clin North Am. 2020 Aug;34(4):631-646.

FDA说明书：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2021/213176s000lbl.pdf