今日头条
和黄医药VEGFR抑制剂报胃癌sNDA。和黄医药VEGFR抑制剂呋喹替尼胶囊的新适应症上市申请获CDE受理，拟联合紫杉醇用于二线治疗晚期胃癌和胃食管结合部腺癌。在Ⅲ期临床FRUTIGA研究中，与紫杉醇单药相比，呋喹替尼联合治疗显著改善患者的无进展生存期（PFS）。今年4月，和黄医药已向FDA滚动提交呋喹替尼用于治疗难治性转移性结直肠癌的上市申请。
国内药讯
1.杨森前列腺癌复方中国报产。强生旗下杨森2.3类化药尼拉帕利醋酸阿比特龙片的新药上市申请获CDE受理。这是一款由PARP抑制剂尼拉帕利和雄激素生物合成抑制剂阿比特龙构成的复方疗法，已于3月在美国递交用于BRCA阳性转移性去势抵抗性前列腺癌的上市申请。在III期MAGNITUDE研究中，尼拉帕利和醋酸阿比特龙的双效片剂显著延长HRR阳性患者的影像学无进展生存期（rPFS）（16.5vs13.7个月；HR=0.73）和BRCA1/2突变患者的rPFS（16.6vs10.9个月；HR=0.53）。
2.诺诚健华IKZF1/3降解剂临床前研究积极。诺诚健华在AACR2023年会上公布选择性IKZF1/3降解剂ICP-490的临床前研究积极结果。数据显示，ICP-490对多发性骨髓瘤和非霍奇金淋巴瘤（包括弥漫性大B细胞淋巴瘤）细胞系显示出良好的体外疗效，包括克服来那度胺的耐药性。体内疗效研究进一步证实ICP-490对多发性骨髓瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤小鼠模型的有效性。此外，ICP-490的药代动力学参数总体良好。
3.百济神州两款RAF抑制剂早期临床积极。百济神州与SpringWorks开发的RAF二聚体抑制剂lifirafenib（BGB-283）联合MEK抑制剂mirdametinib治疗携带RAS突变、RAF突变和其他MAPK通路异常的晚期或难治性实体瘤的Ⅰb期临床积极结果公布于AACR2023年会上。结果显示，联合治疗的客观缓解达到23%；药物的总体耐受性良好。此外，另一款RAF二聚体抑制剂BGB-3245也在治疗晚期或难治性肿瘤的Ⅰa/Ⅰb期临床中获得积极数据，客观缓解率为18%，疾病控制率为79%，临床获益率为42%。
4.百吉自体T细胞疗法获批淋巴瘤临床。百吉生物宣布其开发、靶向EB病毒（EBV）抗原的自体T细胞产品获FDA批准，即将开展用于EBV阳性淋巴瘤适应症的Ⅰ/Ⅱ期临床。该产品采用过继性免疫细胞治疗技术，通过采集患者血液中的免疫细胞，在体外进行基因工程化改造，增强T细胞对肿瘤细胞的特异性识别与杀伤效力。此前，该产品已在中美两国获批可开展用于鼻咽癌适应症的临床研究。
5.天津合源CD22/19-CAR-T获批IND。合源生物1类生物制品HY004细胞注射液获国家药监局临床许可，拟用于治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）。HY004是一种靶向CD22和CD19抗原的CAR-T产品，是在体外利用慢病毒载体对患者自身T细胞进行基因修饰后而制备的细胞制剂。在IIT临床研究中，6例r/r B-ALL患者接受HY004回输，ORR率高达100%，100%均达到MRD阴性。
国际药讯
1.艾伯维JAK抑制剂获欧盟批准治疗CD。艾伯维口服JAK抑制剂Rinvoq（乌帕替尼，45mg[诱导剂量]，15mg和30mg[维持剂量]）获欧盟委员会（EC）批准新适应症，用于治疗中重度活动性克罗恩病（CD）。在3项Ⅲ期临床（包含U-EXCEED和U-EXCEL诱导试验，以及U-ENDURE维持试验）中，Rinvoq治疗组患者达到临床缓解与内镜缓解的比例显著更多。乌帕替尼也是首个获批治疗CD的口服JAK抑制剂。
2.现货型细胞疗法获FDA批准上市。Gamida Cell公司同种异体脐带血细胞疗法Omisirge（omidubicel）获FDA批准上市，用于需要同种异体造血干细胞移植的血癌患者，以降低感染风险。在一项Ⅲ期临床中，与使用标准脐带血移植的对照组相比，omidubicel组患者中性粒细胞植入时间显著缩短（12天vs22天，p<0.001）;血小板植入、感染率等所有次要终点具有统计学意义。
3.BCMA靶向CAR-T报骨髓瘤sBLA。百时美施贵宝与2seventy bio开发的BCMA靶向CAR-T疗法Abecma（idecabtagene vicleucel）的补充生物制剂许可申请（sBLA）获FDA受理，用于治疗已接受免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38单抗治疗的复发和难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）成年患者。PDUFA日期为今年12月16日。Abecma是全球首款获得监管批准的BCMA CAR-T疗法，已于2021年3月获得FDA首批，用于治疗既往经过四线及以上治疗的r/r MM成人患者。
4.GSK新型抗生素两项III期研究积极。葛兰素史克在ECCMID大会上公布三氮杂苊烯类II型拓扑异构酶抑制剂Gepotidacin治疗非复杂性尿路感染（uUTI）的两项关键III期研究（EAGLE-2和EAGLE-3）积极数据。在EAGLE-2研究中，Gepotidacin组有50.6%的患者实现“治疗成功”，呋喃妥因组为47.0%。在EAGLE-3研究中，Gepotidacin组有58.5%的患者实现“治疗成功”，呋喃妥因组为43.6%。GSK计划2023年Q2向FDA递交Gepotidacin的上市申请。
5.24价肺炎球菌疫苗Ⅱ期临床积极。Vaxcyte公司24价肺炎球菌结合疫苗（PCV）VAX-24在65岁及以上成人中开展的Ⅱ期临床获积极结果。所有剂量VAX-24均显示出针对所有24种血清型（ST）的强大免疫应答，与50-64岁成人中的Ⅱ期结果一致；2.2微克剂量的VAX-24在18种与活性对照疫苗共有的20种血清型中，在满足吞噬活性（OPA）反应上达非劣效性标准，以及在VAX-24四种额外血清型中满足优效性标准。此外，疫苗的耐受性与活性对照组相似。
6.Moderna癌症疫苗IIb期最新数据积极。Moderna与默沙东开发的癌症疫苗mRNA-4157 (V940)在AACR2023年会上公布与PD-1单抗Keytruda联合辅助治疗完全切除的III/IV期黑色素瘤患者的IIb期临床KEYNOTE-942积极结果。此前，联合治疗较Keytruda单药降低了44%（p=0.0266）的复发或死亡的风险。更新数据显示，两组12个月RFS率分别为83.4%和77.1%，18个月RFS率分别为78.6%和62.2%。药物的安全性与以往研究一致。
医药热点
1.麻醉药和精神药品目录调整。4月18日，国家药监局发布一则关于调整麻醉药品和精神药品目录的公告，将奥赛利定列入麻醉药品目录；将苏沃雷生、吡仑帕奈、依他佐辛、曲马多复方制剂列入第二类精神药品目录；将每剂量单位含氢可酮碱大于5毫克，且不含其它麻醉药品、精神药品或药品类易制毒化学品的复方口服固体制剂列入第一类精神药品目录；将每剂量单位含氢可酮碱不超过5毫克，且不含其它麻醉药品、精神药品或药品类易制毒化学品的复方口服固体制剂列入第二类精神药品目录。
2.广州推出医院欠款排行榜。近日，广东广州推出医院欠款排行榜政策，以解决医疗机构拖欠企业账款问题。《关于广州市医疗机构新增超期未结算排行榜功能的通知》显示，广州地市医院欠款情况排行榜将统计出累积欠款金额和欠款比例前3名，榜单每月1号自动更新。目前，医疗机构拖欠企业账款主要集中在两个方面：一类是基建、购买医疗设备形成的欠款；一类是购买药品、耗材、器械形成的欠款。
3.佛山市一医院消化医学中心成立。4月14日，佛山市第一人民医院消化医学中心正式成立，这是医院又一个整合式医疗中心的落地。消化医学中心整合了胃肠外科和消化内科两个科室，将进一步提高消化疾病诊治水平和服务质量，为患者提供更加精准、专业的医疗服务。此前，这家医院已先后成功打造了儿童医学中心、神经与脑血管中心、呼吸与肺结节中心、心脏医学中心等多个整合式医疗中心。
评审动态
1. CDE新药受理情况（04月18日)
2. FDA新药获批情况（北美04月14日）
