今日头条
福贝FIC慢性疼痛新药获批临床。福贝生物单抗类原创新药FB1003获澳大利亚Alfred临床研究伦理委员会签发的Ⅰ期临床试验伦理许可，针对的适应症为“慢性疼痛”。FB1003可通过对TrkA信号通路独特的调控机制，在产生镇痛效果的同时，可避免NGF作用完全阻断导致的不良反应。在临床前研究中，FB1003显示出针对慢性疼痛的治疗潜力，并具有优异的临床治疗安全窗。
国内药讯
1.李氏大药厂引进PD-L1单抗获批上市。李氏大药厂旗下兆科制药引进的PD-L1抗体索卡佐利单抗注射液（Socazolimab，ZKAB001）获国家药监局批准上市，用于治疗复发性或转移性宫颈癌。ZKAB001最初由Sorrento公司开发，李氏大药厂拥有其大中华区的开发和商业化权益。在国内开展的I期及其扩展研究数据显示，Socazolimab治疗的客观缓解率为15.4%，无进展生存期为4.4个月，总生存期为14.7个月。
2.亿帆22-Fc融合蛋白肝衰竭II期临床积极。亿帆医药重组人白介素22-Fc（IgG2） 融合蛋白F-652（promenakin）治疗慢加急性肝衰竭（ACLF）中国II期临床结果积极。数据显示，F-652（30、45和60μg/kg）能显著升高与组织再生相关的生物标志物REG-3A的浓度并降低与组织损伤相关的生物标志物IL-8的浓度，并显示出良好的安全性和耐受性。此前，该新药已获FDA授予治疗急性移植物抗宿主病（GVHD）的孤儿药资格。
3.复旦张江DLL3靶向ADC获批临床。复旦张江1类生物制品“注射用FZ-AD005抗体偶联剂”获国家药监局临床许可，拟开发治疗晚期实体瘤。FZ-AD005是一款靶向DLL3的新一代抗体偶联药物（ADC），由重组人鼠嵌合抗DLL3单克隆抗体与BB05偶联组成。该产品拟开发用于治疗小细胞肺癌、大细胞神经内分泌癌和前列腺癌等晚期实体瘤患者。
4.第一三共TLR7拮抗剂获批红斑狼疮临床。第一三共1类生物制品DS-7011a获国家药监局临床许可，拟开发用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）。DS-7011a是一款靶向TLR7的拮抗型抗体，目前正在Ⅰb/Ⅱ期临床中评估治疗SLE和活动性皮肤红斑狼疮 （CLE）的潜力。TLR7在系统性红斑狼疮的发病机制中占据中心地位，TLR7基因高表达会驱动SLE中自身抗体的产生，TLR7功能获得性突变还会赋予SLE易感性。
5.基石IDH1抑制剂授权施维雅。基石药业宣布与施维雅达成协议，将IDH1抑制剂拓舒沃（艾伏尼布片，ivosidenib，Tibsovo）在中华地区和新加坡开发、生产和商业化的独家权利转让给施维雅公司。ivosidenib最初由Agios公司（已被施维雅于2021年收购）开发，基石在2018年引进了该新药在大中华区和新加坡的独家权利。在中国，艾伏尼布已获批用于治IDH1易感突变、复发或难治性急性髓系白血病。
国际药讯
1.阿斯利康ASO药物获FDA批准上市。FDA批准阿斯利康与lonis公司开发的反义寡核苷酸（ASO）药物eplontersen（Wainua）上市，用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）。在III期NEURO-TTRansform研究中，与安慰剂相比，eplontersen治疗66周后患者血清TTR浓度显著减少（-81.7% vs. -11.2%）；mNIS+7评分显著改善（+0.3 vs. +25.1分）；神经病变有所缓解的患者比例达到47%（vs17%）。
2.强生EGFR/cMET双抗欧美报新NDA。强生EGFR/c-MET双抗Rybrevant已向FDA和欧洲EMA递交新适应症上市申请，联合第三代EGFR抑制剂Lazertinib一线治疗EGFR突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。在III期MARIPOSA研究中，与奥希替尼相比，Rybrevant联合治疗显著改善患者的无进展生存期（PFS）；患者总生存期也显示获益趋势；联合用药的安全性与先前数据一致。
3.Zealand公司长效GLP-2类似物报NDA。Zealand公司长效GLP-2类似物glepaglutide已向FDA递交新药申请（NDA），用于治疗短肠综合征（SBS）患者。在Ⅲ期试验EASE-1中，与安慰剂相比，glepaglutide每周两次给药在第24周显著降低患者每周依赖肠外营养支持（PS）所需总液体体积（5.13公升vs2.85公升，P=0.0039）；治疗组有14%（vs0%）患者实现不再需要PS辅助治疗；glepaglutide耐受性良好。此前，该新药已获FDA授予孤儿药资格。
4.环苯扎林舌下片纤维肌痛Ⅲ期临床成功。Tonix公司盐酸环苯扎林舌下片剂TNX-102 SL治疗纤维肌痛的第二项Ⅲ期研究RESILIENT达到主要终点和所有次要终点。与安慰剂相比，TNX-102 SL显著减轻纤维肌痛患者的日常疼痛（p=0.00005）；患者的睡眠质量、疲劳以及纤维肌痛总体症状和功能等所有关键次要终点也显著改善；TNX-102 SL耐受性良好，没有发现新的安全信号。Tonix公司计划明年下半年向FDA提交其新药申请（NDA）。
5.第一三共HER3-ADC获优先审评资格。第一三共与默沙东开发的HER3靶向ADC药物patritumab deruxtecan（HER3-DXd）的上市申请（BLA）获FDA受理，用于治疗局部晚期或转移性EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）经治患者。FDA同时授予其优先审评资格，PDUFA日期为明年6月。在Ⅱ期试验HERTHENA-Lung01中，HER3-DXd客观缓解率为29.8%（95% CI：23.9-36.2），中位缓解持续时间为6.4个月；药物治疗相关不良事件导致的治疗中止率为7.1%。
6.百时美施贵宝140亿美元收购Karuna。百时美施贵宝宣布以总额约为140亿美元收购Karuna公司，并获得其潜在“first-in-class”疗法KarXT（xanomeline-trospium）。KarXT是一款口服M1/M4型毒蕈碱乙酰胆碱受体激动剂，其用于治疗成人精神分裂症的上市申请已获得FDA受理，PDUFA日期为明年9月26日。再鼎医药拥有该新药在大中华区的独家权益。
医药热点
1.四川省肿瘤医院天府院区开诊。12月21日，四川省肿瘤医院天府院区开诊仪式顺利举行。四川省肿瘤医院天府院区位于成都市天府新区万安街道茂业路666号，项目占地面积约135亩，规划总建筑面积约26.5万平方米，规划总床位数1300床（分三期建设完成），目前，一期、二期项目（包含500张床位）建成并开诊试运行。据悉，我国西南地区首台获批质子治疗系统将落户于该院区。
2.《负责任研究行为规范指引》出台。12月21日，由科技部监督司编制并正式发布《负责任研究行为规范指引（2023）》，从研究选题与实施、数据管理、成果署名、同行评议、伦理审查、监督管理等11个方面，对科研人员和科研机构、高等学校、医疗卫生机构等，提出了开展负责任研究应普遍遵循的科学道德准则和学术研究规范。《指引》明确，在研究项目申报环节，要求不得抄袭、买卖、代写申报材料，不得使用生成式人工智能直接生成申报材料。
3.澳大利亚首个移植子宫内孕育的婴儿诞生。据澳大利亚广播公司网站当地时间12月19日报道，该国首名接受子宫移植的女性（柯丝蒂·布赖恩特）于12月15日在位于悉尼的皇家妇女医院分娩一名健康男婴。这名叫亨利的男婴成为澳大利亚第一个在移植子宫内孕育的婴儿。今年1月，柯丝蒂在悉尼接受长达16小时的手术，成为该国第一位接受子宫移植的女子。而将子宫捐献给柯丝蒂的，正是柯丝蒂54岁的母亲米歇尔·海顿（Michelle Hayton）。
评审动态
1. CDE新药受理情况（12月23日)
2. FDA新药获批情况（北美12月21日）
