今日头条
和黄医药Syk抑制剂报产。和黄医药Syk抑制剂1类新药醋酸索乐匹尼布片的上市申请获CDE受理，用于“既往接受过一线标准治疗（糖皮质激素、免疫球蛋白）无效或复发的成人慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）”。去年8月，索乐匹尼布治疗成人原发ITP的III期ESLIM-01研究达到了主要终点以及所有的次要终点，索乐匹尼布治疗较安慰剂显著提高患者的临床应答率。
国内药讯
1.卫材抗失眠新药中国报产。卫材莱博雷生片（lemborexant，Dayvigo）5.1类新药上市申请获CDE受理，用于治疗成人失眠，特别是入睡困难和/或睡眠维持困难。lemborexant是一款双重食欲素受体拮抗剂，通过竞争性结合两种食欲素受体亚型OX1R和OX2R，抑制食欲素神经传递，调节睡眠-觉醒节律。目前，卫材正在美国和日本开展Ⅱ期临床，评估莱博雷生用于治疗阿尔茨海默病痴呆的潜力。
2.迈威Nectin-4靶向ADC启动Ⅲ期临床。迈威生物Nectin-4 ADC新药9MW2821在Clinicaltrials.gov网站上注册一项Ⅲ期临床，拟评估9MW2821与化疗对比，治疗局部复发性或转移性尿路上皮癌的有效性与安全性。去年年底，该新药已在国内登记启动评估9MW2821对比研究者选择的化疗治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌的Ⅲ期临床（CTR20234024），该项试验主要研究者由复旦大学附属肿瘤医院医学博士叶定伟担任。
3.西湖大学新冠口服药上美国Ⅲ期临床。西湖大学非共价3CL抑制剂WPV01（艾普司韦）在Clinicaltrials.gov网站上注册一项Ⅲ期临床，拟评估用于治疗轻中度COVID-19患者的有效性和安全性。这是一款具有全新骨架结构和非共价的原创小分子新药，目前已在国内完成Ⅲ期临床，主要临床终点和关键次要终点指标均具有显著统计学意义，患者获得显著性受益。
4.济民可信IgE单抗获批荨麻疹临床。济民可信旗下上海济煜自主研发的JYB1904注射液新适应症临床试验申请获CDE批准，将开展治疗慢性自发性荨麻疹的临床试验。JYB1904是一款靶向IgE重组人源化单克隆抗体创新药，此前已获批开展中重度过敏性哮喘临床试验。在I期临床中，JYB1904已显示出良好的安全性和显著延长的半衰期特征，初步数据支持开展II期临床试验。
5.上海正序β-地贫基因编辑疗法报IND。正序生物1类生物制品“CS-101注射液”的临床试验申请获CDE受理。CS-101是一款碱基编辑药物，已在针对重型β-地中海贫血症的研究者发起的临床试验（IIT）中成功治愈首例患者，达到持续摆脱输血依赖超过两个月，治疗后8周，患者的胎儿血红蛋白浓度上升至～95 g/L，比例上升至～81%，表达胎儿血红蛋白的F细胞比例上升至～80%。
6.君实终止与Coherus合作开发TIGIT单抗。君实生物宣布将终止与Coherus公司关于TIGIT单抗JS006合作许可协议，君实将重新获得JS006的全球权利。Coherus公司将继续支持JS006单药或与特瑞普利单抗联合治疗晚期肿瘤的I期临床(NCT05061628，NCT05757492)相关工作。JS006可特异性阻断TIGIT-PVR抑制通路，刺激杀伤性免疫细胞活化，分泌肿瘤杀伤性因子，与抗PD-1/PD-L1抗体可发挥协同抗肿瘤作用。
国际药讯
1.Mirati旗下KRAS抑制剂获批有条件上市。Mirati公司KRAS G12C抑制剂Krazati（adagrasib）获欧盟委员会（EC）批准有条件上市，用于治疗KRAS G12C突变、晚期非小细胞肺癌（NSCLC）。在Ⅱ期KRYSTAL-1临床中，Adagrasib达到43%的客观缓解率（ORR）和80%的疾病控制率（DCR）。2022年底，FDA已加速批准Krazati上市，用于治疗携带KRAS G12C突变的NSCLC患者。再鼎医药拥有该新药在大中华区的独家权益。
2.爱尔康TRPM8激动剂干眼症Ⅲ期临床积极。爱尔康（Alcon）公司局部TRPM8激动剂AR-15512治疗干眼症（DED）的两项Ⅲ期临床（COMET-2和COMET-3）均达到主要终点。第14天时，与溶剂对照组相比，AR-15512组未麻醉Schirmer评分（泪液生成指标）至少增加10mm的受试者比例显著更高；AR-15512耐受性良好，未报告严重眼部不良事件。爱尔康预计将于年中向FDA递交其新药申请。
3.PIKfyve抑制剂启动渐冻症概念验证临床。维智基因（Verge Genomics）启动PIKfyve抑制剂VRG50635治疗散发性和家族性肌萎缩侧索硬化（ALS）的Ⅰb期临床，评估VRG50635剂量递增的安全性和耐受性。PIKfyve是基于Verge公司的AI平台CONVERGE在患病人体组织中发现的ALS治疗靶点。在ALS相关运动神经元退化模型中，VRG50635显示出恢复ALS患者神经元的内体/溶酶体功能的潜力。
4.强生联合Simcha开发增强型CAR-T疗法。强生旗下Janssen Biotech公司与Simchag公司将利用后者专有抗诱饵白细胞介素-18（decoy resistant IL-18，DL-18）技术，针对Janssen Biotech选择CAR-T细胞，合作开发DR-18加强型细胞候选疗法。根据协议，Simcha将获得预付款，选择权行使费用，以及开发和商业化的里程碑潜在付款。强生将负责合作产品的开发、制造和商业化。
5.葛兰素史克RSV疫苗销售峰值超30亿英镑。葛兰素史克在JPM大会上宣告，抗感染领域为其最重要的板块，其估计RSV疫苗销售峰值将超过30亿英镑，带疱疫苗销售峰值超过40亿英镑，流感mRNA疫苗销售峰值超过30亿英镑，MenABCWY五价疫苗销售峰值10-20亿英镑，24价肺炎结合疫苗销售峰值超过40亿英镑，乙肝治疗药物Bepirovirsen销售峰值超过20亿英镑等。
医药热点
1.湖南首家检验门诊开诊。1月4日，湖南省内首家检验门诊在中南大学湘雅二医院正式开诊。该门诊为患者提供“一站式”检验、咨询、报告解读、分诊推荐及临床多学科会诊等服务。检验医学科主任胡敏教授介绍，此次开设检验门诊以患者需求为导向，从就诊开单到样本采集到结果解读，全程信息化管理，大大缩短了检验、就医的等待时间，提高了医疗服务效率。
2.广州医科大学附属番禺中心医院揭牌。1月10日，“广州医科大学附属番禺中心医院”揭牌仪式在广州市番禺区中心医院举行。揭牌后，番禺区中心医院变更第一名称为广州医科大学附属番禺中心医院，同时保留广州市番禺区中心医院、广州市番禺人民医院名称。未来，广州医科大学与番禺区中心医院将加速融合，加快推进教育、科技、人才一体化发展，携手打造广州南部地区“健康地标”。
3.国家发文推进儿童医疗卫生服务高质量发展。国家卫健委网站10日公布《关于推进儿童医疗卫生服务高质量发展的意见》。《意见》明确到2025年，完善国家、区域、省、市、县级儿童医疗卫生服务体系。儿科医疗资源配置和服务均衡性逐步提高，每千名儿童拥有儿科执业(助理)医师数达到0.87人、床位数达到2.5张，儿童医疗卫生服务能力不断提升。《意见》还明确指出，健全儿童就诊高峰期应对预案，满足高峰期儿童患者医疗需求。
评审动态
1. CDE新药受理情况（01月11日)
2. FDA新药获批情况（北美01月10日）
