今日头条
智翔金泰国产IL-17A单抗报产。重庆智翔金泰治疗用1类生物制品赛立奇单抗注射液（GR1501）上市申请获CDE受理。这是首款申报上市的国产抗IL-17A单抗。此前，智翔金泰共开展了2项GR1501治疗中重度斑块状银屑病的III期临床研究。除了中重度斑块状银屑病外，赛立奇单抗还被开发用于治疗活动性中轴型脊柱关节炎、狼疮性肾炎等自免疾病。
国内药讯
1.复宏汉霖PD-1单抗在欧洲报产。复宏汉霖PD-1抑制剂斯鲁利单抗（H药，汉斯状）的上市许可申请（MAA）获欧洲药品管理局（EMA）受理，联合化疗用于一线治疗广泛期小细胞肺癌。在国际Ⅲ期临床ASTRUM-005中，斯鲁利单抗联合卡铂-依托泊苷在总体人群和中国亚组均可延长中位总生存期（OS），斯鲁利单抗组总人群中位OS为15.38个月（中国亚组16.03个月），降低死亡风险达38%（中国亚组达41%）。
2.创胜Gremlin1单抗上Ⅰ期临床。创胜集团Gremlin1靶向单抗TST003用于治疗实体瘤的美国Ⅰ期临床首例患者给药。Gremlin1是一种高保守型分泌蛋白，可促进上皮间质转化，在发育过程中发挥重要作用。在临床前研究中，TST003已在检查点抑制剂耐药的多种难治性实体瘤(包括去势抵抗性前列腺癌和微卫星稳定转移性结直肠癌)的异种移植和同源移植小鼠模型中展现出积极的单药活性。今年1月，该新药也在国内获批临床。
3.绿叶引进转录抑制剂拟纳入优先审评。绿叶制药注射用芦比替定（lurbinectedin）获国家药监局拟纳入优先审评，用于以铂类药物化疗中或化疗后肿瘤进展的转移性小细胞肺癌（SCLC）成人患者的治疗。lurbinectedin是一种选择性的致癌基因转录抑制剂，是从海鞘Ecteinacidia turbinata中分离出的海洋化合物ET-736的衍生物。绿叶制药拥有芦比替定的中国权益。去年7月，该新药已获批进口至海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区特定医疗机构博鳌未来医院应用于临床急需。
4.四环医药HER2双抗ADC获批临床。四环医药旗下轩竹生物研发的HER2双表位双特异性抗体ADC创新药KM501获国家药监局批准开展I期临床，评估用于治疗HER2阳性/中/低表达等实体瘤的安全性与有效性。KM501采用共同轻链的模式和敲除岩藻糖的专利技术，同时又兼具曲妥珠单抗（抗HER2结构域IV）和帕妥珠单抗（抗HER2结构域II）靶点，已在临床前研究中显示出优于或非劣于Enhertu（DS-8201）的治疗潜力。
5.上海细胞自分泌抗体CAR-T获批临床。上海细胞治疗集团的自分泌PD1抗体靶向间皮素嵌合抗原受体T细胞注射液（anti-PD1 MSLN-CAR-T）获国家药监局临床试验默示许可，适应症为间皮素阳性的晚期恶性实体肿瘤。由研究者发起非注册临床研究（IIT）数据显示，这款anti-PD1 MSLN-CAR-T在11例PDL1+末线的恶性间皮瘤患者的疾病控制率达到100%；6例患者回输后的客观缓解率（ORR）达到 63.6%。临床中均未发生严重不良事件。
国际药讯
1.首款APDS治疗药物获FDA批准上市。Pharming公司口服选择性磷酸肌醇-3激酶δ（PI3Kδ）抑制剂leniolisib获FDA批准上市，用于治疗12岁及以上患有磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征（APDS）的成人/青少年患者。Joenja也是FDA批准的首款针对APDS的疗法。在一项II/III期研究中，与安慰剂相比，接受Joenja治疗的患者淋巴结大小指标降低0.25（P=0.0006）；同时幼稚B细胞的比例指标改善37.30（P=0.0002）。
2.OliX公司RNAi疗法获批AGA临床。OliX公司基于其专有细胞穿透性非对称小干扰RNA（cp-asiRNA）技术平台开发的局部RNAi疗法OLX72021，获澳大利亚人类研究伦理委员会（HREC）批准开展I期临床，评估用于治疗雄激素性脱发（AGA，也称为男性型秃发）的安全性与有效性。临床前研究显示，OLX72021可有效降低小鼠模型中AR相关的mRNA和蛋白质表达水平，促进DHT诱导的AGA小鼠模型的毛发生长。OliX计划同时开发OLX72021的药物剂型和药妆产品。
3.渤健/Ionis渐冻症疗法获FDA推荐批准。渤健与Ionis公司联合开发的反义寡核苷酸（ASO）疗法tofersen获FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会推荐加速批准上市，用于治疗超氧化物歧化酶1突变的肌萎缩侧索硬化（SOD1-ALS）患者。tofersen可与编码SOD1的mRNA结合，造成其被核糖核酸酶RNase-H降解，进而减少突变的SOD1蛋白生成。由于该药在Ⅲ期临床VALOR中未达到主要终点，Biogen去年6月再次报告了tofersen在III期VALOR研究的12个月整合性数据。
4.诺和诺德口服司美格鲁肽新规格III期研究成功。诺和诺德口服司美格鲁肽Rybelsus（25mg和50mg）治疗2型糖尿病的IIIb期PIONEER PLUS研究结果积极。与14mg剂量Rybelsus相比，25mg剂量Rybelsus和50mg剂量Rybelsus在第52周时患者HbA1c降低效果更为显著；患者的体重较基线（96.4kg）分别减轻7.0kg和9.2kg，减重效果显著优于Rybelsus（14mg）组（4.5kg）。所有剂量的司美格鲁肽均具有良好的耐受性。诺和诺德计划今年在美国和欧盟提交Rybelsus新规格的上市申请。
5.度普利尤单抗慢阻肺Ⅲ期临床成功。赛诺菲与再生元联合开发的IL-4/IL-13抑制剂度普利尤单抗（dupilumab，Dupixent）治疗不可控慢性阻塞性肺病（COPD）的Ⅲ期临床（BOREAS）达到主要终点和所有的次要终点。第52周时，度普利尤单抗较安慰剂显著减少30%（p=0.0005）的疾病恶化；度普利尤单抗治疗组第12周时患者的肺功能较基线改善160 mL，而安慰剂组该数值为77 mL（p<0.0001），而且疗效持续至第52周（p=0.0003）。药物的安全性结果与已知研究一致。
6.基因泰克SMA口服疗法长期数据积极。罗氏旗下基因泰克SMN2基因剪接调节剂Evrysdi（risdiplam）治疗2型或卧床3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者（2-25岁）的SUNFISH研究获4年长期疗效数据。通过测量MFM-32和修订的上肢模块（RULM）测试的变化，在研究第一年观察到的患者的运动功能较基线的增加一直维持到接受Evrysdi治疗后的第4年。Evrysdi在4年间的耐受性良好。Evrysdi是FDA批准用于SMA的首款口服疗法。
医药热点
1.上海首个产科睡眠障碍门诊开诊。上海首个针对孕妇人群的产科睡眠障碍门诊日前在中国福利会国际和平妇幼保健院奉贤院区开诊。该门诊主要聚焦孕妇群体，借助专业睡眠评估体系、行为认知规范以及便携、安全的睡眠测量设备等，依托医院构建的、涉及女性全生命周期的学科链，打破既往药物治疗的单一治疗模式，融入并整合心理治疗、物理治疗、中医治疗、数字医疗等进行一体化、序贯式的睡眠障碍改善和诊疗服务。
2.湖南成立儿童罕见病联盟。近日，湖南省儿童罕见病联盟在长沙市成立。该联盟有5家副主席单位和116家地市级成员单位，湖南省儿童医院为首届联盟主席单位。湖南省儿童医院作为湖南省儿童疑难罕见病诊治中心，近3年在国家罕见病登记注册平台上报罕见病91种1726例，病种覆盖国家首批罕见病目录的75.2%。湖南省儿童医院院长肖政辉表示，联盟将以罕见病为纽带，推进院间合作，构建全省儿科罕见病诊治体系，降低罕见病患者就医省外转出率。
3.重庆中国药科大学创新研究院揭牌。3月24日，重庆中国药科大学创新研究院揭牌仪式举行，该研究院由重庆两江新区与中国药科大学共建，也是中国药科大学在西南地区设立的第一个高端研发机构。未来，重庆中国药科大学创新研究院将整合校地双方资源，大力推动重庆市生物医药和大健康产业科研创新、人才培养和产业孵化，为推进“健康中国”建设贡献力量。
4.70后医学博士拟履新湖北省卫健委主任。湖北省卫健委官网“领导信息”栏目近日更新后显示，原任武汉副市长的陈红辉已是湖北省卫健委党组书记、提名主任人选，主持委全面工作。陈红辉是一名专家型干部，先后从事过临床医疗、科研和行政管理工作，之后长期在卫生系统任职，曾是武汉市卫生系统最年轻院领导。在此之前，陈红辉担任武汉市副市长、兼任武汉市卫健委党委第一书记。
评审动态
1. CDE新药受理情况（03月25日)
2. FDA新药获批情况（北美03月23日）
