今日头条
腾盛博药GABAA靶向新药上Ⅰ期临床。腾盛博药新型γ-氨基丁酸A（GABAA）受体阳性变构调节剂BRII-297在澳大利亚健康志愿者中开展的Ⅰ期临床完成首例受试者给药。BRII-297是一款针对各种焦虑和抑郁的首创长效注射剂（LAI）治疗候选药物，具有全新的作用机制，旨在通过恢复各种抑郁和焦虑类中枢神经系统疾病的GABAA受体功能的"正常"水平，以达到治疗目的。
国内药讯
1.亿腾引进心血管创新药获批上市。亿腾医药从Amarin公司引进的二十碳五烯酸乙酯软胶囊（Icosapent Ethyl、Vascepa，中文商品名：唯思沛）获国家药监局批准上市，用于降低重度高甘油三酯血症（≥500mg/dL）成年患者的甘油三酯（TG）水平（VHTG）。在III期临床REDUCE-IT（NCT01492361）中，与安慰剂相比，Vascepa（4g/d）治疗显著减少25%的主要心血管事件（5分MACE），优于以往任何疗法。
2.天劢源和EpCAM/CD3双抗获批临床。天劢源和生物1类生物制品“重组抗EpCAM×CD3抗体注射液”获国家药监局临床默示许可，拟开发用于EpCAM表达阳性的晚期实体瘤的治疗。根据公开信息，推测这是该公司专有免疫治疗抗体技术平台 (iTAbTM)开发的EpCAM/CD3双特异性抗体A-337。A-337借助两个功能区分别与肿瘤细胞表面抗原EpCAM 和T细胞CD3抗原结合，在T细胞和肿瘤细胞之间形成免疫突触 ，从而激活T细胞导致肿瘤细胞溶胞而死亡。
3.恒瑞TSLP单抗获批鼻窦炎临床。恒瑞医药胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）单抗药物SHR-1905注射液获国家药监局临床默示许可，拟开发用于慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）患者的治疗。SHR-1905可以阻断炎症细胞因子的释放，抑制下游炎症信号的传导，最终改善炎症状态并控制疾病进展。2021年5月，该新药已获批可开展用于哮喘治疗的临床研究。
4.赛诺菲血液病三抗中国获批临床。赛诺菲NKp46/CD16/CD123三抗注射用SAR443579获国家药监局临床试验默示许可，拟开发用于治疗12岁及以上复发/难治性恶性血液病。SAR443579是Innate公司利用其专有的多特异性抗体平台ANKET开发的一款基于NKp46/CD16的NK细胞接合器，目前正处于I期临床开发阶段。在临床前研究中，CD123-NKCE能够显著促进NK细胞的激活，并对AML细胞系具有强效抗肿瘤活性。
5.贝达近4亿美元引进BiDAC降解剂。贝达药业宣布与C4 Therapeutics就后者临床前期变构BiDAC降解剂CFT8919项目达成合作许可协议，获得该项目在大中华区开发、制造和商业化授权。在临床前研究中，CFT8919在EGFR L858R驱动的非小细胞肺癌（NSCLC）的体内外模型中具有活性，可靶向广泛的在靶耐药突变并有颅内活性，具有预防或治疗患者脑转移的潜力。根据协议，C4 Therapeutics将获得3500万美元，以及最多达3.57亿美元的里程碑付款总额、和产品的销售提成等。
6.上海辉大新型迷你单碱基编辑器见刊。辉大（上海）生物与中科院神经所研究团队综合了RNA结构优化，蛋白质改造工程，流式细胞术，全基因组脱靶检测等技术手段，对IscB系统全面优化和改造，开发出高活性迷你型单碱基编辑器miABE和miCBE，将有望解决现有基因编辑工具过大带来的递送难题，使得通过单个AAV递送CBE或GBE成为可能。研究成果日前发表在《Nature Methods》上。
国际药讯
1.辉瑞二价RSV疫苗获FDA批准上市。辉瑞重组呼吸道合胞病毒（RSV）融合前F蛋白双价疫苗Abrysvo（RSVpreF）获FDA批准上市，用于预防60岁及以上成人由RSV引起的急性呼吸道疾病和下呼吸道疾病。在Ⅲ期临床RENOIR中，该疫苗在预防至少有两种症状的RSV相关下呼吸道疾病方面的有效率为66.7%（96.66% CI：28.8-85.8），在预防有三种或以上症状感染方面的有效率为85.7%（96.66% CI：32.0-98.7）。
2.奥拉帕利获批治疗BRCA突变前列腺癌。FDA批准阿斯利康与默沙东联合开发的PARP抑制剂奥拉帕利（Lynparza）新适应症，联合阿比特龙和泼尼松（或泼尼松龙）治疗有害或疑似有害BRCA突变（BRCAm）转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者。在III期PROpel研究中，奥拉帕利组合疗法使疾病进展或死亡风险降低34%（HR=0.66，95% CI：0.54-0.81，P<0.0001），中位rPFS达到24.8个月（95% CI：20.5-27.6）。
3.强生PAH单片剂组合疗法报NDA。强生旗下杨森单片剂组合疗法M/T STCT（马昔腾坦10mg+他达拉非40mg）向FDA提交新药申请（NDA），用于长期治疗WHO功能分级（FC）为II-III级的肺动脉高压（PAH）成人患者。在临床试验中，与马昔腾坦或他达拉非单药治疗相比，M/T STCT治疗显着改善患者的肺血流动力学（通过肺血管的血流）。如果获批，M/T STCT将成为首款PAH单片剂组合疗法。
4.抑郁症心理干预治疗研究成果见刊EHJ。伦敦大学学院的Joshua Stott及其研究团队评估心理干预措施用于治疗抑郁症患者的回顾性研究成果发表在《欧洲心脏杂志》上。该项研究纳入636955例患者，中位随访时间3.1年。分析数据显示，对抑郁症进行心理干预治疗后，患者抑郁症的可靠改善与全因心血管事件发生风险降低12%、冠心病风险降低11%、卒中风险降低12%、全因死亡风险降低19%有关。
5.赛诺菲CD40L单抗II期临床积极。赛诺菲CD40L抗体frexalimab在CMSC2023年会上公布用于治疗复发性多发性硬化症 (MS) 的积极数据。Frexalimab可阻断适应性（T细胞和B细胞）和先天性（巨噬细胞和树突状细胞）免疫细胞激活和功能所必需的共刺激CD40/CD40L细胞通路，而不会耗尽淋巴细胞。12周治疗结果显示，与安慰剂相比，frexalimab两个剂量组患者新的钆增强(GdE)T1病变数量分别减少了89%和79%，达到主要研究终点。
6.FIC降糖口服疗法早期临床积极。Glyscend公司拟用于增强十二指肠（上小肠）自然黏液屏障的黏液复合聚合物GLY-200，在用于辅助治疗2型糖尿病（T2D）的Ⅰ/Ⅱa期临床获积极结果。在饮食和运动基础上，患者每天两次口服GLY-200或安慰剂。14天治疗结果显示，GLY-200组患者的标准化餐食后血糖在统计上显著降低，体重统计上显著降低；GLY-200的药代动力学数据与其他肠道限制性非吸收聚合物药物一致。
7.过敏性鼻炎非药物鼻喷雾临床数据积极。Altamira公司新型非药物、无防腐剂的Bentrio鼻喷雾剂用于治疗季节性过敏性鼻炎（SAR）的临床试验（NASAR）达到主要疗效终点。Bentrio能在鼻腔黏膜形成一层薄薄的保护层，防止过敏原颗粒触达鼻黏膜。与生理盐水鼻喷剂相比，Bentrio组患者的平均rTNSS评分较基线显著降低（分别降低了1.9分和0.8分），缓解效果是生理盐水鼻喷雾剂的2.5倍。优锐医药拥有该产品在中国大陆、香港、澳门及韩国开发和商业化授权。
医药热点
1.符合条件已上市药品可增加儿童用药信息。近日，国家药监局发布《已上市药品说明书增加儿童用药信息工作程序（试行）》指出，具有儿童临床医疗、儿童合理用药和儿童临床研究相关职能的国家儿童医学中心，以及民政部登记管理的医学、药学专业学会/协会，可对已上市化学药品及治疗用生物制品（细胞基因治疗产品和血液制品除外）的药品说明书提出增加儿童用药信息。
2.上海儿童心理发展与保障联盟成立。近日，上海市儿童医院携手上海市精神卫生中心共同发起成立“上海儿童心理发展与保障联盟”，双方将充分发挥各自现有的优势，共同探索儿童专科医院与精神卫生机构的合作模板，携手打造儿童青少年心理与精神卫生学科品牌，为广大儿童及其家庭提供更加全面、专业、便捷的心理服务。
3.门诊将探索推行“先诊疗后付费”。国家卫健委、国家中医药局日前联合印发《改善就医感受 提升患者体验主题活动方案（2023-2025年）》。《方案》要求各地：再造门诊流程，压缩门诊取号、缴费、打印报告等环节，缩短患者在门诊的等候时间。简化需要多次门诊诊疗、护理的流程，减少无序流动，在确保资金安全的前提下，探索推行“先诊疗后付费”“一次就诊一次付费”。
评审动态
1. CDE新药受理情况（06月01日)
2. FDA新药获批情况（北美05月31日）
