今日头条
璧辰MEK抑制剂国内获批临床。璧辰医药自主研发的1类化药MEK1/2抑制剂ABM-168获国家药监局批准开展Ⅰ期临床，适应症针对晚期实体瘤的治疗。临床前结果显示，ABM-168具有血脑屏障高参透性，单独使用或与其他药物联合使用均显示出良好的抗肿瘤活性，可有效杀伤脑转移癌细胞或恶性脑肿瘤细胞。去年10月，该新药已获FDA临床许可，目前正在美国开展首次人体I期临床试验。
国内药讯
1.思路迪PD-L1抑制剂获批肺癌III期临床。思路迪皮下注射PD-L1抑制剂恩维达®获国家药监局批准开展III期临床，联合含铂双药化疗对比安慰剂联合含铂双药化疗，评估用于可切除III期非小细胞肺癌患者新辅助/辅助治疗的有效性与安全性。该项研究将由天津医科大学肿瘤医院的王长利院长担任主要研究者。2021年11月，该产品已获NMPA批准上市，用于治疗MSI-H/dMMR晚期实体瘤经治患者。
2.本导基因编辑疗法获欧盟孤儿药资格。本导基因体内基因编辑疗法BD112获欧盟委员会（EC）授予孤儿药资格，拟用于治疗亨廷顿舞蹈症。BD112是一款基于原创性VLP递送技术的体内基因编辑创新疗法，VLP可以实现高效、瞬时的CRISPR基因编辑递送。亨廷顿舞蹈症（HD）是一种常染色体显性遗传疾病，会导致脑细胞死亡。
3.应世引进FAP-ADC获批实体瘤临床。应世生物引进的靶向纤维细胞活化蛋白（FAP）的抗体偶联（ADC）药物OMTX705获国家药监局临床许可，拟开发用于治疗局部晚期或转移性的实体瘤。FAP是一种糖基化膜蛋白，在包括胰腺癌、结直肠癌、乳腺癌、肺癌等多种肿瘤组织过度表达。应世生物已在临床前研究中验证该产品在多种消化道肿瘤模型中的抗肿瘤活性，适应症开发将重点针对多种消化道肿瘤。
4.科弈BCMA/CD19双靶点CAR-T获批临床。科弈药业旗下科棋药业“KQ-2003自体嵌合抗原受体T细胞注射液”获国家药监局批准开展Ⅰ期临床，拟用于四线及以上治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）。KQ-2003能同时靶向B细胞成熟抗原（BCMA）和CD19两个治疗靶点，已在治疗R/RMM患者的临床研究（IIT）中，实现100%的总体反应率（ORR），最长的无进展生存期（PFS）维持21个月，且药物耐受性良好。
5.北京可瑞TCR-T药物报IND。可瑞生物1类生物制品“CRTE7A2-01 TCR-T细胞注射液”的临床试验申请获CDE受理。该产品可通过靶向抑制HPV16 E7突变的表达，阻止细胞最终向恶性方向转化，具有良好的抗肿瘤活性，拟开发用于治疗HPV16阳性晚期宫颈癌、头颈部肿瘤及肛门癌。去年7月，CRTE7A2-01已通过FDA临床申请（NCT05122221），预计将于2024年11月完成Ⅰ期试验。
6.复宏汉霖2023H1实现净利2.4亿。8月25日，复宏汉霖发布2023年度中期业绩报告，上半年营业收入约人民币25.005亿元（较去年同期增长约93.9%）；实现净利润约人民币2.4亿元；研发投入约人民币6.738亿元。5款自研产品实现销售收入合计约人民币21.529亿元，其中汉曲优®（曲妥珠单抗，欧洲商品名：Zercepasc®，澳大利亚商品名：Tuzucip®和Trastucip®）和汉斯状®分别实现销售收入约12.767亿元（同比增长57.1%）和5.563亿元。
国际药讯
1.欧盟批准辉瑞RSV疫苗用于老人和孕妇。辉瑞双价呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗Abrysvo（RSVpreF，PF-06928316）获欧盟批准用于60岁以上老年人接种预防RSV感染，以及用于孕妇接种避免婴孩出生后RSV感染。在Ⅲ期试验中，疫苗在预防至少有两种症状的RSV相关下呼吸道疾病的有效率达到66.7%；避免婴孩出生后90天内感染严重性下呼吸道疾病的保护力达81.8%。
2.首个那他珠单抗生物类似药获批上市。山德士那他珠单抗生物类似药Tyruko获FDA批准上市，成为该品种首个生物类似药，用于治疗多发性硬化症（MS）和克罗恩病（CD）。那他珠单抗（Tysabri）是渤健原研的一款生物类疾病修正治疗（DMT）药物，曾因存在进行性多灶性脑白质病 (PML) 风险，在2005年被撤市；在渤健采取一系列安全性措施后，FDA于2006年同意Tysabri重新上市。
3.罗氏CD79b-ADC见刊NEJM。罗氏CD79b-ADC药物Polivy（polatuzumab vedotin）与利妥昔单抗加环磷酰胺、多柔比星和泼尼松（R-CHP）联用，一线治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的Ⅲ期临床POLARIX最新分析结果发布于NEJM上。与标准治疗相比，Polivy+R-CHP组的疾病进展、复发或死亡风险降低27%。最新分析显示，在ABC亚型（淋巴瘤起源于激活B细胞）患者中，Polivy组合治疗与标准治疗相比，疾病进展和死亡风险降低66%（HR=0.34，95% CI，0.13-0.85），死亡风险降低72%（HR=0.27，95% CI，0.06-1.26）。
4.创新降血脂RNAi疗法见刊自然子刊。Arrowhead公司靶向血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）mRNA的RNAi疗法ARO-ANG3，在针对动脉粥样硬化性心血管病（ASCVD）治疗的Ⅰ期临床获积极结果。数据显示，ARO-ANG3可显著降低受试者的甘油三酯（TG）和非高密度脂蛋白胆固醇（non-HDL-C）水平，以及低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平；而且疗效持续3个月以上。详细结果发表于《自然》子刊Nature Medicine上。
5.Coeptis公司480万美元收购通用NK细胞疗法。Coeptis公司宣布以数额总计约480万美元获得Deverra公司专利同种异体干细胞扩增和定向分化平台的独家许可，以及临床早期NK细胞疗法DVX201。DVX201是一种未经修饰的来自供体CD34+细胞的自然杀伤(NK)细胞疗法，目前正在两项Ⅰ期临床试验中进行评估，分别针对COVID-19 （NCT04900454）和复发/难治性急性髓性白血病(AML)或高风险骨髓增生异常综合症的患者（NCT04901416）。
6.强生削减传染病和疫苗部门研发费用。据外媒报道，在强生对传染病和疫苗部门进行重组六个多月后，将完全削减该部门的研发费用。周三，强生的一位发言人表示，除了研发大肠杆菌疫苗并继续提供已经上市的艾滋病产品外，强生正在计划退出传染病及疫苗（ID&V）其它研发项目。目前，强生位于莱登（Leiden）的疫苗部门已经关闭。
医药热点
1.沈阳医学院拟更名大学。近日，沈阳市教育局在人民网领导留言板回复网友关于“沈阳医学院升格医科大学进展”时称，沈阳医学院更名医科大学工作已正式纳入辽宁省“十四五”期间高等学校设置规划，已完成工作前置准备程序。现阶段，学校主要围绕教育部关于更名大学办学指标体系任务，在师资队伍建设、新增硕士授权点建设、专业结构优化调整、科研经费及科研奖励数量提升等方面加强建设。
2.北京神经科学学会癫痫专委会成立。8月26日，北京神经科学学会2023年学术年会在北京召开，大会同时举办了新成立的“北京神经科学学会癫痫专业委员会”的发布仪式，首都医科大学三博脑科医院副院长周健当选为北京神经科学学会癫痫专业委员会主任委员。北京神经科学学会下设癫痫专业委员会，委员会设置顾问3名，分别由首都医科大学三博脑科医院栾国明教授、北京大学第一医院儿科及儿童癫痫中心主任姜玉武教授、首都医科大学附属北京天坛医院神经病学中心癫痫科主任王群教授担任。
评审动态
1. CDE新药受理情况（08月28日)
2. FDA新药获批情况（北美08月24日）
