今日头条
瑞博三款小核酸药物研究积极。瑞博生物宣布运用肝靶向技术平台RIBO-GalSTAR自主开发的三款小核酸药物（RBD4059、RBD5044和RBD5044）即将在ESC Congress 2023年会上公布用于心血管与代谢疾病领域的研究成果。RBD4059是靶向凝血因子XI（FXI）的GalNAc-siRNA药物;RBD5044是一款靶向载脂蛋白CIII（ApoC3）的GalNAc-siRNA药物;RBD5044是一款靶向肝血管紧张素原（AGT）的GalNAc-siRNA分子。目前RBD4059和RBD5044正处于Ⅰ期临床试验阶段。
国内药讯
1.中国抗体制药CD22单抗报产。中国抗体制药1类新药舒西利单抗（SM03，suciraslimab）的上市申请获CDE受理。suciraslimab是一款CD22单抗，它通过改变CD22的结合方式，招募相关抑制分子，进而抑制B细胞相关免疫反应。今年4月，该新药已在治疗类风湿关节炎（RA）的III期临床（SM03-RA-III）达到主要终点，与安慰剂相比，舒西利单抗联合甲氨蝶呤可有效降低活动性RA患者的疾病活动度，缓解RA疾病症状。
2.泰它西普儿科SLE受试者获批扩龄。荣昌生物BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药注射用泰它西普（RC18，泰爱®）用于儿童系统性红斑狼疮（cSLE）患者的Ⅰ期临床补充申请获国家药监局批准，受试者年龄范围由12-17岁扩展为5岁及以上。RC18通过抑制BLyS和APRIL两个细胞因子的过度表达，从而治疗B细胞介导的包括系统性红斑狼疮、重症肌无力适应症在内的多种自身免疫性疾病。2021年3月，泰它西普用于治疗SLE已获国家药监局附条件批准上市。
3.创胜Claudin18.2抗体启动国际Ⅲ期临床。创胜集团Claudin18.2抗体TST001登记启动一项Ⅲ期临床，拟评估联合纳武利尤单抗和化疗用于一线治疗Claudin18.2阳性的局部晚期或转移性胃或胃食管结合部腺癌的有效性与安全性。这是一项国际多中心临床试验，计划国内入组475人 ，国际入组575人，将在中国、法国和美国同步开展。该项试验主要研究者由北京肿瘤医院医学博士沈琳担任。
4.德昇济HER2/CD47双抗国内获批临床。德昇济医药1类生物制品注射用D3L-001获国家药监局批准临床，拟开发用于HER2阳性晚期实体瘤患者。D3L-001是一款靶向HER2和CD47的双特异性抗体，它通过HER2优先与肿瘤细胞结合，减少了CD47靶点潜在的血液毒性，并能使抗体依赖的细胞毒性作用和细胞吞噬作用协同发挥最大作用。今年4月，该新药已在美国获批临床。
5.九州通非肽类3CL蛋白酶抑制剂报IND。九州通医药与甫康（上海）成立的合资公司湖北九康通开发的1类化药SHEN211片的临床试验申请获CDE受理。SHEN211是一款广谱抗新冠病毒非拟肽类3CL蛋白酶抑制剂，通过作用于新冠病毒主蛋白酶（3CLpro），抑制病毒前体蛋白质的切割，进而阻断病毒复制，达到抗新冠病毒的作用。目前，国内还未有非拟肽类3CLpro抑制剂获批上市。
国际药讯
1.诺华BRAF/MEK组合获批新适应症。FDA批准诺华BRAF抑制剂Tafinlar（达拉非尼）联合MEK抑制剂Mekinist（曲美替尼），用于1岁及以上伴有BRAF V600E突变的不可切除或转移性实体瘤患者。此前该组合疗法针对这一适应症已获批用于成人和6岁以上儿科患者。在临床研究中，这一组合在携带BRAF V600E的实体瘤患者中达到80%的总缓解率；而且在儿科患者中，Tafinlar+Mekinist总体耐受性良好。
2.司美格鲁肽减肥针获英国NICE批准。9月4日，诺和诺德宣布其GLP-1激动剂司美格鲁肽减肥针（Wegovy）获英国国家健康与临床优化研究所 (NICE) 批准，纳入英国国家医疗服务体系(NHS)，用于肥胖症患者体重管理。受此消息影响，诺和诺德股价盘后上涨近2%，市值达到4236.46亿美元，超过强生（4170.83亿美元），成为全球药企市值第二名。
3.拜耳非奈利酮新增3项心衰Ⅲ期试验。拜耳糖尿病肾脏药物非甾体选择性MRA拮抗剂Finerenone（非奈利酮）将新增开展3项Ⅲ期临床，以扩展其心衰项目（MOONRAKER）。3项试验分别为评估非奈利酮治疗因急性失代偿性心力衰竭发作而住院且LVEF≥40%的患者（REDEFINE-HF）；非奈利酮联合SGLT2治疗因心力衰竭住院的患者（CONFIRMATION-HF），以及Finerenone治疗对螺内酯、依普利酮等甾体类MRA不耐受或不适用的LVEF＜40%的心衰患者（FINALITY-HF）。
4.安进收购Horizon获FTC批准。9月1日，美国联邦交易委员会（FTC）宣布，已与安进达成协议，允许安进继续收购Horizon公司。Horizon的核心产品主要包括用于治疗甲状腺眼病的IGF-1R单抗Tepezza和治疗慢性痛风的Krystexxa，治疗视神经和脊髓炎症的Uplizna，以及治疗罕见遗传疾病尿素循环紊乱的Ravicti。今年5月，FTC对安进提起诉讼，认为安进完成收购后，可能会利用其现有的产品组合来巩固Horizon治疗甲状腺眼病（TED）和慢性痛风（CRG）药物的垄断地位。
5.肿瘤创新药公司Agenus大幅裁员。肿瘤创新药公司Agenus宣布裁员25%，并大幅缩减癌症药物研究，全力优先推进CTLA-4抗体botensilimab和PD-1抗体balstilimab的上市。Agenus将在重组中裁减超过85个职位，此举预计到年底将为公司节省约4000万美元。今年3月，botensilimab联合balstilimab方案在治疗复发性铂类药物耐药/难治性卵巢癌的Ⅰb期临床中达到33%的客观缓解率，而且组合疗法的总体耐受性良好。
医药热点
1.敬静重回华西当院长。据四川大学华西医院网站近期相关报道显示，此前卸任四川省卫健委党组书记、主任的敬静，已重回华西医院，任乳腺健康医学研究院院长。公开简历显示，敬静，女，汉族，1974年7月生，四川剑阁人，1992年9月加入中国共产党，1997年8月参加工作，四川大学华西临床医学院外科学专业毕业，研究生学历，医学博士学位，教授。
2.佛山鼓励公立在职医师设立个人诊所。佛山市卫生健康局发布《佛山市支持社会力量提供多层次多样化医疗服务的实施意见（征求意见稿）》，向社会公开征求意见。《实施意见》指出要加强政策支持与法治保障，鼓励公立医疗机构在职医师和退休医师到基层设立个人诊所；允许将在职医师到基层开办诊所期间符合要求的执业资历和业绩成果作为申报基层卫生技术人员职称评审的依据。
3.国家神经系统疾病临床医学中心脑心联盟成立。9月1日，国家神经系统疾病临床医学研究中心脑心联盟成立大会在西安胜利召开。脑心联盟的成立依托于国家神经系统疾病临床医学研究中心，联合全国众多医疗单位，旨在广泛推广脑心共患病的理念，积极成立脑心共患病联合诊疗中心，构建我国首个脑心共患病患者的全息数据库，同时发布了首个脑心共患病标准数据集。
评审动态
1. CDE新药受理情况（09月05日)
2. FDA新药获批情况（北美09月01日）
