摘要

目的：分析我国优先审评审批上市儿童用药的特征，为促进企业研发生产和完善儿童用药供应保障机制提供参考。

方法：基于《优先审评审批的儿童用药批准信息清单》、药融云生物医药数据库、《国家医保药品目录》等公开数据源，对优先审评审批上市儿童用药的主要特征进行梳理分析。

结果：截至2024年6月30日，共有68个优先审评审批上市的儿童用药，涉及12个治疗领域，其中口服剂型的占比达64.71%。从申请到纳入优先审评的中位数时间为35.50d，平均时间为41.69d；从纳入优先审评至批准上市的中位数时间为1.24年，平均时间为1.42年。68个优先审评审批上市儿童用药中包括12个国产新药、21个国产仿制药、35个进口药品，共涉及29个儿童专用药和21个罕见病用药。其中，有31个药品被纳入医保目录，占比为45.59%。

结论：国产与进口儿童用药之间显示出差异化竞争趋势，儿童用药的治疗领域不断丰富且剂型更贴近儿童需求，但仍存在新药研发进展缓慢、审评审批程序内部稳定性不足、医保纳入比例有待提高等问题。

儿童用药的优先审评审批程序是加快儿童用药研发上市的重要政策工具。2013年，我国首次提出“优先审评”概念；2016年，我国药品优先审评审批制度正式建立围。2017年，儿童用药被正式纳入优先审评审批范。然而，我国临床儿童用药仍然面临品种和适宜剂型短缺等供给问题[4―5]。国务院办公厅印发的《深化医药卫生体制改革2024年重点工作任务》强调，要深化药品审评审批制度改革，研究并完善儿童用药供应保障工作机制。当前，针对纳入优先审评审批程序并批准上市的儿童用药（以下称为“优先审评审批上市儿童用药”）的研究相对较少。而梳理优先审评审批上市儿童用药的特征信息，对于了解相应药品研发、生产企业的申报动态以及把握儿童用药供给情况、评价优先审评审批程序等具有重要意义。因此，本研究基于公开资料，收集我国目前优先审评审批上市儿童用药的品种，并分析其特征，旨在为促进企业研发生产和完善儿童用药供应保障机制提供参考。

1.资料与方法

1.1 资料来源与信息提取

本研究先通过国家药品监督管理局药品审评中心（Center for Drug Evaluation，CDE）官网（https：//www. cde. org. cn/）中“儿童用药专栏”工作信息板块发布的《优先审评审批的儿童用药批准信息清单》，获取优先审评审批上市儿童用药，以及这些药品中的儿童专用药和罕见病用药信息，检索日期为2024年6月30日。在此基础上，再通过药融云生物医药数据库（https：//www. pharn excloud. com）和《国家医保药品目录》获取优先审评审批上市儿童用药的药品类型、治疗领域、剂型、审评审批时间和医保纳入情况。本研究中的儿童专用药、罕见病用药分别为《优先审评审批的儿童用药批准信息清单》中标记“儿童专用”“罕见病目录”的儿童用药。

1.2 数据处理与统计分析

采用Excel2019软件对优先审评审批儿童用药的药品类型、治疗领域、剂型、审评审批时间以及其中的儿童专用药、罕见病用药和医保纳入情况进行描述性统计分析。其中，药品类型分为“国产新药”“国产仿制药”“进口药品”；治疗领域参考药物的解剖学、治疗学及化学分类系统进行分类：A类为消化系统和代谢系统，B类为血液及造血系统，C类为心血管系统，D类为皮肤病，G类为泌尿生殖系统及性激素，H类为体激素，J类为抗感染药，L类为抗肿瘤药及免疫用药，M类为肌骨骼系统，N类为神经系统，P类为抗寄生虫药，R类为呼吸系统，S类为感觉器，V类为其他；在剂型方面，基于现有研究[7―8]和CDE发布的《儿童用药（化学药品）药学开发指导原则（试行）》中“给药途径/剂型与年龄的关系示例”，确定足月新生儿（0~27d）和婴幼儿（28d~23个月）的适宜剂型包括口服溶液剂、口服混悬剂、糖浆剂、注射剂、栓剂、灌肠剂、凝胶剂、鼻喷剂、吸入剂、滴眼剂，2~5岁儿童的适宜剂型包括口服溶液剂、口服混悬剂、糖浆剂、散剂、颗粒剂、分散片、注射剂、栓剂、灌肠剂、凝胶剂、鼻喷剂、吸入剂、滴眼剂；审评审批时间包括从申请到纳入优先审评的时间、从纳入优先审评至批准上市的时间。

2.结果

2.1 药品类型

按本研究中数据来源进行统计，截至2024年6月30日，共有68个优先审评审批上市的儿童用药。其中，国产新药12个、国产仿制药21个、进口药品35个，占比分别为17.65%、30.88%、51.47%。

2.2 治疗领域与剂型

68个优先审评审批上市儿童用药覆盖了12个治疗领域（仅G、P类治疗领域无相关儿童用药），有44个药品（占比为64.71%）为口服剂型。在治疗领域方面，国产新药、国产仿制药、进口药品分别涉及4、7、10个治疗领域。其中，H、J类治疗领域的国产新药中有7个为生物制品（4个预防用生物制品、3个治疗用生物制品），占国产新药总数的58.33%。在剂型方面，国产新药中足月新生儿和婴幼儿、2~5岁儿童适宜剂型的占比分别为83.33%和100%，国产仿制药中上述适宜剂型的占比分别为66.67%和80.95%，进口药品中上述适宜剂型的占比分别为48.57%和71.43%。结果见表1。

2.3 审评审批时间

优先审评审批上市儿童用药从申请到纳入优先审评的中位数时间为35.50d，平均时间为41.69d；其中，国产新药的中位数时间为38.50d、平均时间为35.33d，国产仿制药的中位数时间为45.00d、平均时间为50.81d，进口药品的中位数时间为28.00d、平均时间为38.40d。优先审评审批上市儿童用药从纳入优先审评至批准上市的中位数时间为1.24年、平均时间为1.42年；其中，国产新药的中位数时间为1.56年、平均时间为1.52年，国产仿制药的中位数时间为1.44年、平均时间为1.73年，进口药品的中位数时间为1.10年、平均时间为1.20年。

2.4 儿童专用药情况

2.4.1 药品类型

68个优先审评审批上市儿童用药中共有29个儿童专用药。其中，国产新药8个、国产仿制药11个、进口药品10个，分别占对应类型药品总数的66.67%、52.38%、28.57%。

2.4.2 治疗领域与剂型

29个儿童专用药涉及A、B、C、J、L、M、N、R、S类9个治疗领域。其中，C类治疗领域的儿童专用药主要为抗高血压药和β受体阻滞剂，L类治疗领域的儿童专用药主要为抗肿瘤药，N类治疗领域的儿童专用药主要为精神安定药和抗癫痫药。在剂型方面，21个药品为足月新生儿和婴幼儿适宜剂型，包括5个口服溶液剂、3个口服混悬剂、1个糖浆剂、7个注射剂、1个栓剂、1个灌肠剂、1个气雾剂、1个吸入剂和1个滴眼剂，占所有儿童专用药的72.41%；27个药品为2~5岁儿童适宜剂型（在足月新生儿和婴幼儿适宜剂型的基础上增加了3个散剂和3个颗粒剂），占儿童专用药总数的93.10%。

2.5 罕见病用药情况

2.5.1 药品类型

68个优先审评审批上市儿童用药中共有21个罕见病用药。其中，国产新药、国产仿制药、进口药品分别有1、4、16个，分别占罕见病用药总数的4.76%、19.05%、76.19%。

2.5.2 治疗领域与剂型

21个罕见病用药涉及A、C、D、H、L、N类6个治疗领域，同时涉及低磷酸盐血症性佝偻病、先天性肾上腺发育不良、发作性睡病、肝豆状核变性、先天性高胰岛素性低血糖血症、N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症、婴儿严重肌阵挛癫痫（Dravet综合征）、结节性硬化症、进行性家族性肝内胆汁淤积症、神经纤维瘤病、原发性酪氨酸血症、神经母细胞瘤、原发性儿童生长激素缺乏症、肺动脉高压等14种罕见病的治疗。在剂型方面，有17个药品为口服剂型、3个为注射给药剂型、1个为经皮/透皮给药的凝胶剂，分别占罕见病用药总数的80.95%、14.29%、4.76%。

2.6 医保纳入情况

68个优先审评审批上市儿童用药中共有31个药品纳入医保目录，占比为45.59%。其中，有21个药品通过谈判方式进入医保目录，占纳入医保药品数量的67.74%；另有8个为医保乙类药品，2个为医保甲类药品。此外，29个儿童专用药中有14个被纳入医保目录，占比为48.28%；21个罕见病用药中有8个被纳入医保目录，占比为38.10%。

3.讨论与建议

3.1 国产与进口儿童用药的差异化竞争趋势初显

优先审评审批上市儿童用药中的进口药品在数量、治疗领域上与国产新药和国产仿制药比较具有明显优势，其数量超过了药品总量的50.00%且覆盖了10个治疗领域。然而，包括新药和仿制药在内的国产药品更加注重优化剂型和开发儿童专用药，国产新药和国产仿制药中足月新生儿和婴幼儿、2~5岁儿童适宜剂型的药品数量占比以及儿童专用药占比均高于进口药品。由此可见，尽管国产新药和国产仿制药在数量和治疗领域上与进口药品相比较少，但国产儿童用药更加注重用药的适宜性，正逐渐形成与进口药品的差异化竞争趋势。

3.2 治疗领域不断丰富，部分治疗领域用药短缺问题得到缓解

一直以来，我国儿童用药在各个治疗领域都存在短缺现象，特别是在心血管系统、抗肿瘤、神经系统等疾病治疗领域，鲜有儿童专用药上市；而已上市的罕见病用药主要集中在消化系统、抗肿瘤及免疫、神经系统这3个传统治疗领域。本研究发现，优先审评审批上市儿童用药覆盖了大部分的治疗领域，其中儿童专用药涵盖了抗高血压药、β受体阻滞剂、抗肿瘤药、精神安定药、抗癫痫药等多种治疗领域；罕见病用药则是在传统治疗领域的基础上拓展了心血管系统、皮肤病和体激素这3个治疗领域，并涉及14种罕见病。由此可见，优先审评审批上市儿童用药进一步扩展了儿童用药治疗领域的范围。

3.3 剂型贴近儿童用药特点，适应儿童用药特殊需求

在剂型方面，现有儿童用药的临床给药便利性较差。同时，已上市儿童专用药未能很好地满足足月新生儿、婴幼儿及2~5岁儿童的用药剂型需求。在已上市的罕见病用药中，注射剂是主要剂型，但儿童群体长期使用注射剂的依从性较差，频繁地注射会导致儿童的不适和抗拒。本研究发现，优先审评审批上市儿童用药以给药便利性较好的口服剂型为主。儿童专用药大部分为足月新生儿和婴幼儿、2~5岁儿童的适宜剂型；罕见病用药也是以口服剂型为主，与注射剂相比，其长期给药的依从性和便利性更好。

3.4 新药研发进展缓慢，存在结构性不足

国产新药的发展对于提升国家医药行业的竞争力、降低患者用药成本、推动医药产业升级具有重要意义。然而，优先审评审批上市儿童用药中的国产新药仍存在如下问题：一是数量占比仍然较少；二是当前临床儿童用药以化学药品为主，但国产新药却集中于生物制品；三是在罕见病用药方面仍主要依靠进口药品。从本研究结果来看，儿童用药的新药研发整体上进展缓慢，同时还伴有创新能力不足、研发资源分布不均衡等结构性问题。这一现状的产生，一方面可能是我国当前的儿童用药鼓励研发政策更倾向于解决临床儿童用药的适宜性问题；另一方面可能是国内企业在研发能力和技术上存在一定限制，同时还要面临研发周期长、风险高、份额小等问题。

3.5 优先审评审批程序的内部稳定性不足，效果有待进一步提高

不同儿童用药在优先审评审批程序中消耗的时间存在差异。从药品申请到纳入优先审评的时间来看，国产新药中有些药品的审评时间较短，从而缩短了整体的平均审评时间；国产仿制药和进口药品中有些药品的审评时间较长，进而拉长了整体的平均审评时间。药品纳入优先审评至批准上市的时间也呈现出相似的特征。该结果提示，优先审评审批程序内部的稳定性不足。有研究指出，现行审批规则缺少专门针对儿童用药的材料申报要求，以及药品注册申请人与审批部门之间的沟通交流机制。优先审评审批程序涉及内部审评资源、外部各部门以及行业专家等多个主体，其中任何一环出现短板都会影响优先审评审批的质量与效率。不同药品注册申请人对审评审批规则和要求的理解不一致，以及优先审评审批程序内部协调效率的差异，都可能造成优先审评审批程序节点消耗时间的不确定性。这种不确定性不仅会影响优先审评审批程序的内部稳定性，还可能导致审评时间过长。

3.6 医保纳入比例仍有提升空间，部门联动有待加强

纳入医保的大部分优先审评审批上市儿童用药主要是通过谈判方式进入医保目录，这使得药价大幅度降低。然而，本研究结果显示，优先审评审批上市儿童用药纳入医保的数量不足总量的一半。其中，儿童专用药和罕见病用药中纳入医保目录的数量均不足半数。有研究指出，医保目录的调整更加关注儿童用药的经济性和临床价值，对药品的适宜性关注不够。本研究结果显示，优先审评审批上市儿童用药具有优化剂型适宜性的特征，而医保对剂型适宜性的关注相对较少，这可能是部分儿童用药未被纳入医保目录的原因之一。

3.7 对策与建议

为了持续提升我国儿童用药的研发动力和能力，保障儿童用药的可及性与可负担性，笔者提出如下建议：（1）建立分类支持机制，挖掘企业研发生产潜力。基于我国药企的实际研发能力，支持研发和资金能力一般的国内药企瞄定专利过期药品，开发儿童适宜剂型；同时，鼓励研发和资金能力较强的国内药企开发针对国内儿童患者疾病谱的创新药品，给予其资源和政策倾斜，帮助其提升研发、生产效率和投资回收能力。（2）优化优先审评审批程序，提升政企两端的信息共享与沟通效率。具体而言，一是要针对不同的企业研发申报类型，特别是对整体时间影响较大的国产仿制药，设计并发布系统的儿童用药的专有申报材料指南及指导原则；二是要建立常态化的覆盖研发、申报、上市全链条的药品注册申请人与审批部门的沟通交流机制，不断提升企业端和政府端的信息共享与沟通效率；三是要建立健全核心审评节点用时管理机制。（3）加强跨部门沟通和协调，提高医保覆盖范围。医保部门作为“三医联动”的“指挥棒”，应当进一步加强与CDE等部门的协调和沟通，尽可能减少不同部门在保障儿童用药理念上的差异，支持优先审评审批上市儿童用药，提高儿童患者用药的可负担性。

4.结语

近年来，随着儿童用药优先审评审批程序的落地和完善，我国儿童用药的治疗领域和剂型适宜性得到显著扩展和提升。同时，国内企业也在不断探索符合自身发展特点的差异化竞争策略。然而，仍存在新药研发进展缓慢、审评审批程序稳定性和效果不佳、医保纳入比例整体偏低等现实问题。我国未来应当在建立药品研发生产企业分类支持机制、提升政企沟通效率和加强跨部门沟通协调等方面协同发力，促进我国儿童用药高质量发展。此外，由于统计口径的不同，不同数据来源的优先审评审批上市儿童用药的数量可能存在差异，本研究仅基于CDE发布的资料进行分析，在数据范围上可能存在一定局限性。后续笔者将综合不同数据来源，对优先审评审批上市儿童用药的特征进行更为全面的分析。

参考文献

详见《中国药房》 2025年第36卷第5期