锐康迪微球优先审评。Recordati集团旗下锐康迪医药「注射用双羟萘酸帕瑞肽微球」获CDE拟纳入优先审评，用于治疗无法手术或手术后未治愈和通过另一种生长抑素类似物治疗控制不佳的成人肢端肥大症患者。这是一款长效帕瑞肽产品（pasireotide pamoate），为第二代生长抑素类似物（SRL）。此前博鳌乐城维健罕见病临床医学中心已引进该产品应用于肢端肥大症患者的临床治疗。
国内药讯
1.益普生罕见病新药报产。Albireo公司与益普生开发的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂odevixibat胶囊（Bylvay）的上市申请获CDE受理。Odevixibat可阻断肠胆汁酸经过肠肝循环回流入肝，从而减轻肝脏内及循环内的胆汁酸浓度。去年11月，CDE已将该新药纳入优先审评，拟用于治疗6个月或以上患者的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。
2.康方双抗亮相ELCC2024。康方生物与Summit公司联合开发的PD-1/VEG双抗ivonescimab在ELCC 2024年会上公布了治疗晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的Ⅱ期临床AK112-201积极结果。数据显示，ivonescimab联合化疗在鳞状和非鳞状NSCLC患者中的中位PFS分别达到11.1个月（95% CI：9.5–16.3个月）和13.3个月（95% CI：8.3–16.4个月）。在中位随访时间为22.1个月后，两个患者亚组的中位总生存期均尚未达到。
3.璎黎肾纤维化新药获批IND。璎黎药业1类化药RLA-23174片获国家药监局临床许可，拟开发用于治疗肾纤维化。RLA-23174是一款HIPK2变构抑制剂，通过影响HIPK2和Smad3之间的相互作用而不抑制HIPK2的激酶活性，从而仅抑制TGF-β/Smad3信号通路且不影响Smad2和p53的磷酸化。在临床前研究中，RLA-23174已显示出积极的抗纤维化效果和良好的安全性。
4.石药又一款ADC获批临床。石药集团旗下巨石生物1类生物制品SYS6023获国家药监局临床许可，拟开发治疗晚期实体瘤患者。SYS6023是一款抗体偶联药物（ADC），可与肿瘤表面的特异性受体结合，通过内吞作用进入细胞并释放毒素，达到杀伤肿瘤细胞的作用。在临床前研究中，该产品对多种癌症均显示有较好的抗肿瘤作用。石药集团在ADC产品方面的靶点目前已涵盖了HER2、Nectin-4、Claudin 18.2、EGFR等。
5.健康元引入COPD小分子新药。健康元与拜耳达成合作许可协议，获得后者一款小分子脯氨酰内肽酶（PREP）抑制剂在国内开发、商业化和生产的独家许可，应用于慢性阻塞性肺疾病（COPD）的治疗。该新药通过抑制PREP活性，有效阻止了COPD炎症介质的产生，有望为COPD患者提供新的治疗选择。该新药目前已在欧洲完成I期临床试验。
国际药讯
1.艾伯维卵巢癌ADC获批上市。艾伯维FRα靶向ADC新药Elahere（mirvetuximab soravtansine）获FDA由加速批准转换为完全批准，用于治疗叶酸受体α（FRα）阳性、铂类耐药的上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。在Ⅲ期临床MIRASOL中，与化疗相比，Elahere联合治疗显著提高了患者总生存期（中位OS：16.46个月和12.75个月，p=0.0046），使死亡风险降低33%。2023年11月，艾伯维通过收购ImmunoGen公司获得该产品，华东医药拥有该药的大中华区权益。
2.强生PAH组合疗法获批上市。强生单片剂组合疗法Opsynvi（M/T STCT，（马昔腾坦/他达拉非））获FDA批准上市，成为首款单片剂组合疗法，用于长期治疗WHO功能分级（FC）为II-III级的肺动脉高压（PAH）成人患者。在Ⅲ期A DUE临床中，与马昔腾坦或他达拉非单药治疗相比，M/T STCT治疗第16周显着降低了患者肺血管阻力（PVR），降幅达到39%（vs18%，p<0.0001）。
3.诺华FIC新药获CHMP推荐上市。诺华补体B因子抑制剂Fabhalta（iptacopan）获欧盟人用药品委员会（CHMP）推荐批准，用于治疗患有溶血性贫血的成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者。在Ⅲ期临床APPLY-PNH中，在24周不需要输血的情况下，iptacopan治疗实现血红蛋白水平较基线增加2g/dL的患者比例达到82.3%；避免输血率达到94.8%。去年年底，该新药已获FDA批准上市，是首款PNH口服单药疗法。
4.诺和诺德超长效胰岛素获CHMP支持上市。欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）推荐批准诺和诺德每周1次超长效胰岛素icodec（Awiqli）上市，用于治疗成人糖尿病。在Ⅲa期临床ONWARDS中，与每日一次甘精胰岛素U100相比，每周一次icodec治疗具有非劣效性（P<0.001）和优效性（P=0.02），两组患者Hb1Ac水平的平均降幅分别为1.55%和1.35%，估计的组间差异为-0.19%，95% CI：-0.36~-0.03。目前，该新药也正接受FDA和CDE的上市监管审查。
5.干眼症创新眼药水Ⅱ期临床积极。OKYO Pharma脂质偶联chemerin肽激动剂眼药水OK-101（0.05%）治疗干眼症（DED）的Ⅱ期临床结果积极。OK-101通过靶向G蛋白偶联受体ChemR23以启动眼部免疫细胞的抗炎症反应。数据显示，第15天时，OK-101治疗显著缓解了患者的眼痛症状，也显著改善了泪膜破裂时间；而且OK-101具有良好的滴眼舒适度，没有出现与药物相关的严重不良事件。
6.卫材老年痴呆新药上市延期。卫材Aβ抗体lecanemab（仑卡奈单抗）上市申请被欧洲EMA推迟审批。EMA已取消在3月11日召开的神经科学咨询小组（SAG-N）会议上获得的关于lecanemab的积极建议，重新召开SAG-N会议再次审议lecanemab，以确保专家与该产品没有利益冲突。去年7月，FDA已批准lecanemab的加速上市许可转变为完成批准，用于治疗轻度阿尔茨海默症（AD）及相关轻度认知障碍（MCI）疾病。
医药热点
1.全球最贵药物易主。近日，Orchard公司对外公开其刚刚获批的早发性异染性脑白质营养不良（MLD）一次性基因疗法Lenmeldy在美国一次性治疗的批发采购成本（WAC）为425万美元（约合人民币3066万元）。而去年9月，外媒Fierce Pharma发布了2023年美国最昂贵药物排名TOP10，其中基因疗法占据半壁江山，最贵的为首款B型血友病基因疗法——UniQure公司的Hemgenix，定价350万美元。这也意味着Lenmeldy已登上最贵药物榜首。
2.国家明文规定预制菜不添加防腐剂。3月21日，国家市场监管总局等六部门联合印发《关于加强预制菜食品安全监管 促进产业高质量发展的通知》，明确规定预制菜中不添加防腐剂，规范预制菜范围，旨在强化预制菜食品安全监管。国家市场监督管理总局相关负责人回应，预制菜也称预制菜肴，预制菜虽经过工业化预制，但仍属于菜肴范畴，消费者在菜肴烹制过程中一般不添加防腐剂，规定预制菜中不添加防腐剂更加符合消费者期待。
3.CDMO巨头「龙沙」拿下罗氏工厂。3月20日，全球CDMO巨头企业龙沙（Lonza）宣布，将以总交易金额额12亿美元收购罗氏位于美国瓦卡维尔（Vacaville）的大规模生物制药工厂。该厂是全球产量最大的生物制剂生产基地之一，生物反应器总容量约为33万升。龙沙计划投资约5亿瑞士法郎（约5.623亿美元），用于升级该设施并增强该基地的能力，以适应下一代哺乳动物生物药疗法。根据协议，该工厂的约750名员工将由龙沙提供就业机会，该工厂目前生产的产品也将继续由龙沙提供。
评审动态
1. CDE新药受理情况（03月24日)
2. FDA新药获批情况（北美03月22日）
