样本量估算是医疗器械临床试验中极为重要的环节，直接关系到研究结论能否达到预期。尽管数理统计学表明样本量越大，样本统计量就越贴近相应的总体参数，但是过大的样本量会降低研究的可行性和增加质控的难度，而样本量过小又难以保证估计精度和检验效能。因此，样本量估算是一个成本-效益和检验效能的权衡过程。

所谓样本量估算，是指为满足统计的准确性和可靠性（I类操作的控制和检验效能的保证）而计算出的所需样本量。那么，临床试验中为什么需要进行样本量的估算呢？

样本量一般以临床试验的主要评价指标进行估算。需在临床试验方案中说明样本量估算的相关要素及其确定依据、样本量的具体计算方法。一般而言，开展一项临床试验，首先应明确试验目的，根据不同的试验目的，进而确定合适的试验设计类型、对照形式、比较类型，同时选取恰当的主要评价指标及其相应参数，以及有临床意义的界值，在假定的I类错误和II类错误下，采用相应的样本量估算公式，可估算出试验所需的样本量。

医疗器械临床试验中，常见的设计类型为平行设计，根据对照的不同，比较类型可按非劣效和优效设计，主要评价指标的类型（定性指标或定量指标）不同，可有不同的计算公式。下面针对医疗器械临床试验中常见的样本量估算作一简单介绍。

01平行设计定量指标样本量计算公式

式中，n_T和n_C分别为试验组和对照组所需样本量，r为试验组与对照组的组间比例，通常取1:1；z_(1-α)、z_(1-β)为标准正态分布的分数位，一般取I类错误α为单侧0.025，II类错误β为不大于0.2，此时(z_(1-β)+z_(1-α))^2=(1.960+0.842)^2=7.85；μ_T和μ_C分别为试验组和对照组主要评价指标的均值，σ为总体标准差；∆为有临床意义的界值，如果主要评价指标为高优指标（数值越大越好），则非劣效设计时，∆应为负值，优效设计时，∆应为0或正值。如果主要评价指标为低优指标（数值越小越好），则∆取值正好相反。

02平行设计定性指标样本量计算公式

式中，n_T、 n_C、 r、z_(1-α)和z_(1-β)的含义与定量指标计算公式相同；π_T和π_C分别为试验组和对照组主要评价指标的发生率；∆为有临床意义的界值，如果主要评价指标为高优指标，则非劣效设计时，∆应为负值，优效设计时，∆应为0%或正值。如果主要评价指标为低优指标，则∆取值正好相反。

示例：某器械产品临床试验，拟采用非劣效设计，与已上市产品进行对照。根据文献报道，对照器械有效率为90%，在试验中，预期试验器械有效率可达到对照器械同样水平，如果试验器械的有效率比对照器械最多差10%可以接受，假设单侧检验水准为0.025，把握度80%，需多大样本量得到试验器械非劣于对照器械的结论？

计算过程：n_T=n_C=□((7.85×[0.9(1-0.9)+0.9(1-0.9) ])/(0.9-0.9--(-0.1) )^2 )≈142，两组所需有效样本例数分别为142例，考虑试验过程中20%的脱落率，两组分别需招募178例受试者，最终整个试验所需总样本量为356例。

03其他的设计类型

除了以上两种常见的样本量估算形式，器械临床试验中，还有一些其他的设计类型，如单组目标值设计，其样本量计算公式为：n=□([Z_(1-α⁄2) √(π_O (1-π_O ))+Z_(1-β) √(π_T (1-π_T ) )]^2/(π_T-π_O )^2 )，式中π_T为试验组预期事件发生率、π_O为目标值。或是按照医疗器械管理的体外诊断试剂临床试验中，可按如下公式：n=□((Z_(1-α⁄2)^2 π(1-π))/∆^2 )分别计算试验过程中所需的阳性受试者和阴性受试者例数，式中π为灵敏度或特异度的预期值，∆为π的允许误差大小，一般取π的95%置信区间宽度的一半，常用的取值为0.05-0.10。