今日头条
最新国家医保完整目录发布。12月13日，国家医保局公布2023新版医保目录的调整结果，将于2024年1月1日正式执行。本次调整，共有126个药品新增进入国家医保药品目录，1个药品被调出目录。143个目录外药品参加谈判或竞价，其中121个药品谈判或竞价成功，谈判成功率为84.6%，平均降价61.7%，成功率和价格降幅均与2022年基本相当，预计未来两年将为患者减负超400亿元。本轮调整后，国家医保药品目录内药品总数达到3088种，其中西药1698种、中成药1390种；中药饮片仍为892种。
国内药讯
1.复宏汉霖PD-1单抗新适应症报产。复宏汉霖PD-1抑制剂斯鲁利单抗（汉斯状）的第五项适应症上市申请获国家药监局受理，联合培美曲塞和卡铂一线治疗局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌。在Ⅲ期ASTRUM-002研究中，根据IRRC评估，斯鲁利单抗联合化疗较安慰剂联合化疗显著提高患者的无进展生存期（PFS）。目前，该新药已获批用于治疗MSI-H实体瘤、鳞状非小细胞肺癌、广泛期小细胞肺癌和食管鳞状细胞癌。
2.晖致抗肺结核新药中国报产。晖致医药创新抗生素普托马尼片（pretomanid）的上市申请获CDE受理。pretomanid是由全球结核病药物开发联盟（TB Alliance）开发的一种硝基咪唑类化合物，已在2019年获FDA批准上市，与贝达喹啉和利奈唑胺联用，治疗特定高度耐药肺结核患者。在关键临床Nix-TB中，这一组合疗法的成功率达89%，显著高于治疗广泛耐药TB患者的历史成功率。目前普托马尼已经在中国香港地区获批使用。
3.AZ/第一三共HER2-ADC中国报胃癌NDA。第一三共与阿斯利康联合开发的HER2靶向ADC注射用德曲妥珠单抗的上市申请获国家药监局受理，单药用于三线或以上治疗局部晚期或转移性HER2阳性成人胃或胃食管结合部（GEJ）腺癌患者。在DESTINY-Gastric01研究中，德曲妥珠单抗治疗较化疗降低患者死亡风险41%（p=0.0097），两组患者12个月OS率分别为52.1%和28.9%。此前，该新药这一适应症已被CDE纳入优先审评。
4.传奇BCMA靶向CAR-T最新Ⅲ期数据积极。传奇生物在ASH2023年会上口头报告公布其靶向BMCA的CAR-T疗法西达基奥仑赛（cilta-cel，Carvykti）治疗既往接受过1-3线治疗且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤（MM）患者的III期CARTITUDE-4研究最新结果。数据显示所有接受治疗的患者疾病负担均得到了有效控制。Carvykti单次输注12个月后，PFS率为85%，总生存(OS)率为92%，中位PFS尚未达到,总缓解率（ORR）为99%，86%的患者达到完全缓解或更好（>CR）。
5.驯鹿/信达BCMA靶向CAR-T早期临床积极。驯鹿生物与信达生物开发的靶向BCMA的CAR-T产品伊基奥仑赛注射液（曾用名：伊基仑赛注射液）在ASH2023年会上公布用于既往接受过3线及以上治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤患者的Ⅰb/Ⅱ期FUMANBA-1研究最新结果。中位随访为18.07个月时，总体缓解率（ORR）为96.1%，微小残留病灶（MRD）阴性率94.2%；中位存续时间长达307.5天。
6.康哲引进JAK抑制剂获批白癜风III期临床。Incyte公司JAK1/JAK2抑制剂磷酸芦可替尼乳膏获国家药监局批准开展III期临床，拟评估用于局部治疗12岁及以上儿童和成人患者非节段型白癜风的有效性和安全性。2022年7月，该乳膏已获得FDA批准，成为美国针对白癜风的首款治疗药物。康哲药业拥有该新药在中国大陆、香港、澳门、台湾地区以及东南亚11国的独家权益。
国际药讯
1.迷幻剂辅助治疗PTSD报产。多学科迷幻研究协会公益公司（MAPS PBC）开发的MDMA（3，4-亚甲基二氧基甲基苯丙胺，毒品摇头丸的主要成分）药物已向FDA提交新药申请（NDA），用于与心理学干预手段结合，辅助治疗创伤后应激障碍（PTSD）。MDMA主要通过诱导突触前转运体构象变化，以促进单胺再摄取抑制和释放，旨在有效调节恐惧记忆再巩固，增强恐惧消退并促进开放和亲社会行为。如果获批，这将成为迷幻剂医用的转折点。
2.辉瑞长效TFPI单抗报血友病BLA。辉瑞宣布其每周一次皮下注射TFPI单抗marstacimab（PF-06741086）的生物制剂许可申请（BLA）已分别获得FDA和EMA的受理，用于治疗A型以及B型血友病。在Ⅲ期研究BASIS中，相比常规预防治疗和按需治疗，marstacimab可使体内不伴抑制物的血友病A及血友病B患者的年化出血率分别降低35%和92%。FDA将PDUFA日期定在明年Q4，EMA预计在2025年Q1做出审批决定。
3.山德士K药生物类似药启动Ⅲ期临床。山德士PD-1抑制剂GME751在Clinicaltrials.gov网站上注册一项Ⅲ期临床，计划入组720例晚期非小细胞肺癌患者，评估与默沙东重磅免疫疗法Keytruda头对头对比的治疗效果与安全性。预计2026年8月完成。Keytruda的专利保护期到2028年。Keytruda自2014年首度获批治疗晚期黑色素瘤以来，已获批治疗肺癌、头颈癌、胃癌、肝细胞癌等30多项适应症。
4.默沙东25亿美元开发DACs药物。默沙东与C4 Therapeutics（C4T）公司将利用后者专有的TORPEDO平台，针对一个尚未公开信息的肿瘤靶点，合作开发抗体偶联蛋白降解药物（DACs）。根据协议，C4T将获得1000万美元的预付款，和总计约6亿美元的里程碑潜在付款；C4T将负责开发蛋白降解剂的有效成分；默克将负责抗体偶联以构建DACs，以及合作产品临床前和临床开发以及商业化。如果默沙东选择将合作扩展到包括三个额外靶点，整个项目总交易高达约25亿美元。
5.阿斯利康11亿美元收购疫苗公司Icosavax。阿斯利康宣布将以高达11亿美元收购专注于病毒样颗粒（VLP）的创新疫苗公司Icosavax，并获得该公司临床后期的潜在"first-in-class"的VLP疫苗IVX-A12。VLP疫苗模仿自然发生的病毒对人体免疫系统的表现，因此与非VLP疫苗相比，它们可能有更强的免疫反应和较低的副作用。Ⅱ期临床结果显示，IVX-A12能够激发针对呼吸道合胞病毒（RSV）和人偏肺病毒（hMPV）的强大免疫应答。
6.辉瑞即将完成对Seagen公司收购。12月12日，辉瑞宣布已完成Seagen收购案所需的所有监管批准，将于12月14日完成对Seagen的收购。辉瑞同时宣布调整商业组织以合并Seagen，具体为：整合两家公司的某些肿瘤商业和研发业务，成立一个新的肿瘤部门，由Chris Boshoff博士担任首席肿瘤官，执行副总裁，并继续向董事长兼首席执行官Albert Bourla博士汇报；将两家的非肿瘤学商业组织分离成两个业务部门：一个是辉瑞美国商业部门，由Aamir Malik领导，并直接向Albert Bourla汇报；另一个是辉瑞国际商业部门，由Alexandre de Germay领导，并直接向Albert Bourla汇报。
医药热点
1.中山大学肿瘤医学科学中心开建。近日，由广州市天河区与中山大学共建的中山大学肿瘤医学科学中心（天河院区）、中山大学附属第六医院（珠吉院区）两个项目集中开工活动在天河举行。中山大学肿瘤医学科学中心（天河院区）规划1100张病床，总建筑面积约29.97万平方米，项目预计在2027年12月竣工验收并正式投入使用，为广大市民群众提供优质医疗服务和公共卫生服务。
2.北京大学人民医院科技协会成立。12月11日，北京大学人民医院科学技术协会成立大会在科教楼陆道培学术报告厅召开。医院科协的成立，标志着北京大学人民医院在医院科技创新工作又迈出了重要一步，为医院科技工作者的学术交流、产学研合作、开展科学技术普及活动又搭建了重要平台。北京大学人民医院科协主席，王俊院长表示，医院将持续推进医院科协组织建设工作，举荐培养优秀科技人才，促进医、教、研全面协同发展。
评审动态
1. CDE新药受理情况（12月13日)
2. FDA新药获批情况（北美12月12日）
