今日头条
百泰EGFR单抗获批治疗头颈部肿瘤。百泰生物EGFR靶向单抗药物尼妥珠单抗（商品名：泰欣生）获国家药监局批准新适应症，用于治疗头颈部肿瘤。一项真实世界研究结果显示，尼妥珠单抗联合放化疗/放疗较对照组显著提高患者的3年总生存率（74.6%vs63.3%)、3年无进展生存率（57.7%vs44.3%）和中位无进展生存期（40.77个月vs29.86个月）。此前，该新药已在国内获批治疗鼻咽癌、胰腺癌。
国内药讯
1.石药第三代rt-PA获批治疗脑梗死。石药集团明复乐药业「注射用重组人TNK组织型纤溶酶原激活剂」获国家药监局批准新适应症，用于急性缺血性卒中（脑梗死）患者的溶栓治疗。这是一款第三代重组人组织纤维蛋白溶酶原激活剂（rt-PA）产品，此前已获批用于急性心肌梗死的溶栓治疗，商品名为铭复乐。在III期临床（TRACE II）中，铭复乐与阿替普酶相比，90天mRS评分0-1分的患者比例达到非劣性标准。
2.君实PD-1单抗在新加坡报产。君实生物PD-1抑制剂特瑞普利单抗两项适应症上市申请已获得新加坡卫生科学局（HSA）受理，联合顺铂/吉西他滨用于一线治疗转移性或复发性局部晚期鼻咽癌，以及用于单药治疗复发性、不可切除或转移性鼻咽癌。在Ⅲ期临床JUPITER-02中，特瑞普利单抗联合化疗使患者的疾病进展或死亡风险降低48%，死亡风险降低37%。
3.星曜坤泽siRNA新药美国获批乙肝临床。苏州星曜坤泽抗乙肝新药HT-101获FDA临床许可，即将在美国开展针对慢性乙型肝炎病毒感染的Ⅰb期临床试验。HT-101是一款GalNAc偶联的siRNA创新药物，主要针对乙肝表面抗原（HBsAg）的清除。该新药已在国内完成Ⅰb期临床所有给药，初步数据显示HT-101在健康人群和慢性乙肝患者中具有良好的安全性及耐受性，可显著降低患者HBsAg水平。
4.成都非同5T4/4-1BB双抗获批临床。非同（成都）生物新型5T4 /4-1BB双特异性抗体FTL008.16获FDA临床许可。FTL008.16可通过5T4抗体引导药物分子聚集于表达5T4抗原的肿瘤部位，由共刺激分子4-1BB抗体诱导肿瘤特异性的免疫细胞激活，产生强大的肿瘤杀伤作用，同时将作用最大程度限制在肿瘤部位以降低系统毒性。该产品拟开发用于治疗恶性实体肿瘤。
5.赛诺菲CD40L单抗中国报IND。赛诺菲1类生物制品frexalimab注射液的临床试验申请获CDE受理。Frexalimab旨在通过阻断适应性（T和B细胞）和先天性（巨噬细胞和树突状细胞）免疫细胞活化和功能所必需的共刺激CD40/CD40L细胞通路（而不会导致淋巴细胞耗竭），来达到治疗多发性硬化(MS)目的。去年11月，该新药已在Clinicaltrials.gov网站上注册两项Ⅲ期临床，拟评估用于治疗非复发性继发性多发性硬化(MS)、以及复发型MS的效果。
6.艾博mRNA肿瘤药物报新IND。艾博生物mRNA肿瘤药物ABO2011注射液的临床试验申请获CDE受理。这是艾博生物专有mRNA平台技术开发的首款创新药，将全新的药物设计思路应用于肿瘤免疫领域，有望激发更强更具针对性的免疫反应或高效表达目的蛋白质，以实现不同路径的肿瘤免疫治疗。去年6月，该产品已获批可针对晚期实体瘤开展新药研究。
国际药讯
1.GSK申请扩大RSV疫苗适用人群。葛兰素史克重组呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗Arexvy的补充上市申请获欧洲药品管理局受理，拟将其用于60岁及以上成人预防由RSV引起的下呼吸道疾病（LRTD）的适用范围扩大到50-59岁的RSV高危成人。在III期研究（NCT05590403）中，单剂量接种Arexvy后，50-59岁人群的免疫反应非劣于60岁及以上的人群。预计EMA将于2024年下半年做出最终审查。
2.新型碳青霉烯类抗生素Ⅲ期临床积极。Iterum公司新型碳青霉烯类抗生素sulopenem（sulopenem etzadroxil与probenecid的双层片剂）治疗无并发症尿路感染（uUTIs）的Ⅲ期临床REASSURE达到主要终点。与口服Augmentin（阿莫西林/克拉维酸）相比，sulopenem在微生物修饰意向治疗人群（m-MITTS）中的临床治愈和微生物根除效果达到非劣效标准（ORR：61.7%vs55.0%）；口服sulopenem治疗未发生严重不良事件。预计今年第二季度向FDA重新提交NDA。
3.Basking公司融资加速溶栓RNA疗法开发。Basking公司宣布完成5500万美元融资，用于加速其潜在“first-in-class”的可逆RNA适配体溶栓疗法BB-031开展用于急性缺血性中风（AIS）的概念验证Ⅱ期临床。BB-031旨在通过靶向血管性血友病因子（vWF）治疗血栓形成。Ⅰ期临床结果显示，BB-031能剂量依赖性地抑制vWF；且耐受性良好。此轮融资还将推进能快速中和BB-031的溶栓活性的互补寡核苷酸BB-025进入Ⅰ期临床。
4.再生元收购2seventy bio并成立新细胞疗法部门。再生元宣布收购2seventy bio公司，并获得该公司临床前和临床管线项目的新型免疫细胞疗法的全部开发和商业化权益。再生元同时成立一个新的研发部门Regeneron Cell Medicines，接管相关的基础设施和员工，以推进肿瘤学和免疫学领域的细胞疗法和组合疗法的开发。根据最新协议，再生元将向2seventy bio支付500万美元预付款，和里程碑后期付款以及产品的销售分成。
5.修美乐2023年销售144亿美元。2月2日，艾伯维公布2023年业绩报告，公司全年营业收入543.18亿美元，同比下滑（-6.4%），研发投入为76.75亿美元，同比增长17.9%。其中，艾伯维核心业务免疫学共计营收261.36亿美元（-9.6%）：Humira(阿达木单抗)、Skyrizi(利生奇珠单抗)和Rinvog (乌帕替尼)全年销售分别达到144.04亿美元（-32.2%）、77.63亿美元（+50.3%）和39.69亿美元（+57.4%）。
6.诺华终止TIM-3单抗开发。诺华在2023年财报中披露，由于TIM-3单抗sabatolimab（MBG453）联合治疗中度、高或极高风险骨髓增生异常综合征（MDS）或慢性粒单核细胞白血病-2（CMML-2）的III期STIMULUS MDS2研究未达到总生存期（OS）的主要终点，决定终止TIM-3单抗项目开发。诺华还决定不再继续开发BTK抑制剂remibrutinib用于干燥综合征的项目。
医药热点
1.中国本土新冠病JN.1变异株已成优势毒株。2月4日，在国家卫健委举行的新闻发布会上，中国疾控中心病毒病所研究员陈操表示，目前我国新冠疫情仍呈低水平流行，但近期新冠阳性监测数据小幅增加。我国本土病例中，新冠病毒JN.1变异株已成为优势毒株，感染病例以轻型为主，随着春节前后人员的跨区域流动和人群聚集性增多等因素影响，预计新冠疫情将逐步上升。
2.补充维生素D或降低痴呆风险。德国癌症研究中心的研究人员在《美国临床营养学杂志》上发表的最新研究论文显示，缺乏维生素D与痴呆风险增加相关，补充维生素D与痴呆风险降低相关。缺乏维生素D的人，全因痴呆风险增加25%，阿尔茨海默病风险增加19%，血管性痴呆风险增加24%。维生素D不足的人，三种痴呆症风险增加10-15%。此外，经常补充维生素D和多种维生素的人，阿尔茨海默病风险降低17%，血管性痴呆风险降低14%。
3.成都再添大型三甲医院。近日，四川省第一中医医院主体建筑全面封顶，预计今年底建成投用。该项目位于成都市成华区华林一路，总用地面积约61.90亩，总建筑面积约19.3万平方米，设置床位1500张。该项目建成后，将成为集医疗、科研、教学、产业、文化、国际合作于一体的大型国家三级甲等综合中医医院，极大提高成都中医药服务能力。
评审动态
1. CDE新药受理情况（02月04日)
2. FDA新药获批情况（北美02月01日）
