强生公司于 4 月 5 日宣布，美国 FDA 扩大了强生和传奇生物多发性骨髓瘤 CAR-T 疗法的标签，使其成为患者更早的治疗选择。
FDA 批准 Carvykti 用于已接受至少一种既往治疗的多发性骨髓瘤患者。该细胞疗法于 2022 年首次被批准作为五线治疗选择，仅适用于已经用尽多种治疗选择的患者。Carvykti 去年的全球销售额为 5 亿美元，预计在适应症扩大后，该药今年的销售额将达到 9.5 亿美元。
根据强生公司的介绍，四线及之后的治疗中约有 21,000 名符合条件的多发骨髓瘤患者，二线和三线治疗中有 118,000 名患者。扩大的标签适用于先前接受过蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂治疗且对来那度胺耐药的患者。
尽管标签扩展意味着 Carvykti 的适应症患者群体现在更大，但传奇生物首席执行官黄颖表示，公司预计今年接受该药治疗的大多数患者仍来自后期治疗。除此之外，黄颖强调了该药对二线患者的潜力，并指出他们可能接受的抑制免疫系统的多发性骨髓瘤治疗药更少。
黄颖表示，在后线患者中，“在单采过程中收集的免疫细胞的质量或数量可能不如仅接受过一线治疗的患者。这就是为什么我们认为科学上为我们将重点转向二线患者而不是三线、四线或五线及之后的患者提供了强有力的理由。”
FDA 在此前一天还批准了百时美施贵宝和 2seventy bio 的竞争性多发性骨髓瘤 CAR-T 疗法 Abecma 的扩展标签。Abecma 现在可供某些患者作为三线治疗药。2021年，该药成为第一个获批的靶向 BCMA CAR-T疗法。
FDA 专家会在 3 月份一致投票支持 Carvykti 在早期治疗中的应用，尽管 FDA 对临床研究的头几个月中接受 Carvykti 的患者与接受标准治疗的患者相比死亡率较高表示担忧。专家们一致认为，长期生存期的获益大于风险。在关键临床试验 CARTITUDE-4 中，接受 Carvykti 治疗的患者在研究进行约 11 个月之前死亡率较高，此后死亡率较低。与标准疗法相比，Carvykti 将疾病进展或死亡的风险降低了 59%。
Carvykti 和 Abecma 的扩展标签都包含有关各自临床研究中观察到的早期死亡的警告和预防措施。
传奇生物和强生表示，供应限制减缓了采用速度，两家公司一直在努力提高在美国和欧洲的生产能力，包括上周扩大与诺华的协议，在 2029 年之前生产商用 Carvykti。
欧洲监管机构于 2 月份推荐 Carvykti 作为多发性骨髓瘤患者的二线或更晚期选择，预计将于 4 月底获批。去年 12 月，FDA 在对整个 CAR-T 类别的继发性癌症风险进行调查时，在 Carvykti 的标签上添加了关于治疗后出现骨髓增生异常综合征和急性髓性白血病风险的黑框警告。今年一月份，FDA 要求所有 CAR-T 制药商添加有关 T 细胞恶性肿瘤中不同类型继发性癌症的黑框警告，尽管 FDA 官员和专家都强调此类癌症疗法的获益仍远远超过安全风险。
