近日，国家药监局发布《关于进一步加强外资企业服务工作的通知》(以下简称《通知》)。其中明确坚持以临床价值为导向，在确保安全性、有效性和质量可控性的前提下，加快临床急需境外新药、罕见病用药、儿童用药、重大传染病用药等上市速度。

　　从文件可以看到，罕见病用药、儿童用药再次被提及。 

　　不久前，新一轮医保谈判拉开序幕，根据新一年的方案，2022医保目录调整明确将纳入儿童药和罕见病用药，并且与其他类型药品不同，儿童用药和罕见病用药只需在2022年6月30日前经国家药监部门批准上市并纳入相应鼓励研发目录清单即可进行申报。这也成为今年医保谈判的一大看点。 

　　在儿童药方面，有数据显示，目前全国少年儿童人口占总人口的16%左右，但儿童用药因儿童患者具有许多特殊性，对应的药品供给严重不足，甚至长期以来靠手掰。其背后的原因主要是门槛高，利润低，儿童药品研发动力不足，使得市场上的儿童用药品种少，剂型少，因此需要政策加强激励。国家近年来已针对儿童药制定了一系列政策，包括医院加强配备儿童用药、招标采购直接挂网、鼓励研发、优先审评等。 

　　在罕见病方面，罕见病药物又称孤儿药，目前我国罕见病患者人数已超过2000万人，每年新增患者超过20万。不过，因研发困难、受众较少、价格高昂、推广困难，国内罕见病市场存在巨大的未满足的临床需求，广大罕见病群体普遍面临着无药可用或者有药难及的困境。 

　　国家医疗保障局自2018年成立以来每年都会对医保药品目录进行一次动态调整，其中纳入了不少罕见病用药，并且纳入目录的药品数量不断增加、覆盖的罕见病病种持续扩大。2021年医保谈判中共有7个罕见病药品谈判成功，价格平均降幅达65%。其中号称“70万一针”用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的诺西那生钠注射液被正式纳入医保，价格降至3万元左右。SMA是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，具有进行性、使人衰弱的肌肉萎缩、无力等特征，该类患者的生活质量往往存在很大的挑战。目前，中国可能约有2万至3万SMA患者，且患者普遍面临无药可用的情况。渤健诺西那生钠注射进入医保谈判后，将为这些患者带来治疗选择，并实现费用减负。这一例子也使得广大患者对2022年的医保谈判也充满了期待。 

　　从相关部门对儿童用药、罕见病药品的多次强调，可见其对儿童、罕见病患者人群的关切，预计今年的医保目录将对儿科用药和罕见病用药进行一定的侧重，同时也会有更多的进口罕见病用药、儿童用药上市，惠及广大患者群体。

     国内药企对儿童肿瘤药物关注度正不断提升！

    近年来，受国家政策的支持，国内创新药企对引进儿童药项目的热情比往年更为高涨，部分药企也加快了对儿童药的布局。然而，与亟待满足的儿童肿瘤治疗临床需求相比，儿童肿瘤药物的研发存在缺口，儿童用药长期面临‘吃药靠掰，用量靠猜’的困局。

　　据了解，当前儿童肿瘤其实已经成为全球儿童疾病的重大负担之一。2021年中国抗癌协会统计数字显示，儿童肿瘤发病率为万分之一，每年大约有三万多个儿童肿瘤新发病例。除了神经母细胞瘤外，儿童恶性肿瘤还包括常见的白血病、肾母细胞瘤、肝母细胞瘤、横纹肌肉瘤、畸胎瘤等。

　　尽管我国儿童肿瘤治愈率正逐年提高，但仍有约20%~30%的儿童恶性肿瘤，特别是高危和复发难治的患儿，面临无药可用、现有治疗方案不甚理想等挑战。业内分析认为，这主要是儿童肿瘤相对罕见，与成人肿瘤相比，其发病率相对较低，受到社会和企业的关注相对较少，使得这个领域的医学发展起步较晚；以及相比成人肿瘤，儿童肿瘤有其特有的驱动机制，其类型多样且更为复杂，针对成人研发的肿瘤药物不一定适用于儿童患者所致。

　　另外，由于研发难度高，对于研发企业来说，儿童肿瘤药物还意味着更长的研发周期、更大的研发投入，以及更高的商业回报不确定性。因此，在企业不轻易入局下，相关药物的研发也就没有过多进展。

　　以“儿童”“肿瘤”为关键词在药物临床试验登记与信息公示平台检索，截至2022年5月31日，共检索到临床试验8项，仅有2项与新型抗肿瘤药物有关。以相同的关键词在ClinicalTrials. gov平台检索，共检索到临床试验仅有22项。从中可以看出，国内儿童肿瘤药物的研发存在严重不足。

　　不过近年来，在创新大势，以及药品审评审议加速的背景下，国内在儿童肿瘤药方面也迎来了众多新进展。据报道显示，维泰凯(拉罗替尼)片剂已于近期在国内获批，作为头个口服TRK抑制剂，其是专门用于治疗具有NTRK基因融合肿瘤的泛瘤种精准靶向治疗药物。据了解，拉罗替尼在TRK融合的成人和儿童肿瘤患者，包括中枢神经系统(CNS)肿瘤中均显示出高效和持久的应答，目前已经在美国、欧盟和英国等国家和地区获批。

　　值得一提的是，随着国家对儿童肿瘤药物关注度不断提高，越来越多的国内企业也开始在儿童肿瘤领域尝试开拓，目前百济神州、君实生物、正大天晴、恒瑞医药等药企都已经参与到儿童肿瘤用药的研发当中。其中，百济神州走在前头。以百济神州的儿童肿瘤用药倍利妥(注射用贝林妥欧单抗)为例，这款药物在2020年12月便已经获批用于治疗复发/难治性(R/R)CD19阳性的前体B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)的成人患者，而今年5月，该药已获批增加儿童适应症。

　　另外，2021年8月百济神州的GD2单抗凯泽百也已在中国获批，用于治疗初治高危和复发难治性两个儿童神经母细胞瘤适应症人群，并在同年12月底全国商业供应，截至目前已经在全国十几个儿童肿瘤中心开始临床使用。

　　业内认为，未来除了传统大药企，越来越多国内的新锐中小药企，也将开始关注和投入到儿童肿瘤药的发展。引进也好，转化也好，总之在多方的努力下，儿童肿瘤药物的研发预计将迎来更多成果，惠及越来越多患者。