美国 FDA 于 3 月 23 日发布“药品和生物制品开发中的数字健康技术使用框架”文件，详细说明了计划如何解决在药物临床试验中使用数字健康技术（DHT）的长期问题。
FDA 虽然已经普遍发布了关于 DHT 的指南，但人们仍然担心这类技术在为药物开发过程收集数据方面是否足够准确和可靠。这份框架文件是处方药使用者付费修正案（PDUFA VII）承诺的一部分。
根据该框架，FDA 已成立一个指导委员会，由来自药品、器械和生物制品审评中心以及数字健康卓越中心和肿瘤卓越中心的工作人员组成，以确保整个机构的政策保持一致。对业界来说，使用 DHT 的一个主要挑战就是 FDA 各审评中心的政策一致性问题。
在框架中，FDA 列出了计划采取的几个步骤来解决这一问题。FDA 表示，“审评部门和中心应采用一致的方法来审评包含 DHT 相关数据的申报。DHT 指导委员会将帮助促进对此类申报的审评采取一致的方法。”
另外，FDA 还计划在人用药和生物制品计划内部开展培训，以增强关于在药物开发中使用 DHT 的内部知识。重点领域包括：确认与验证；使用参与者自己的平台还是通用计算平台；药物开发中 DHT 的升级和更新；人工智能（AI）和机器学习（ML）；DHT 衍生数据分析中的统计学考虑等等。
近期随着 AI 算法能力的爆炸式发展，FDA 在框架中也提到了对这方面的考虑，“DHT 可能会结合使用 AI 算法，这些算法有可能通过从 DHT 生成的大量数据中获得新的重要洞见来改改变医疗保健。使用 AI 算法将 DHT 纳入药物开发有很多可能性，包括参与者招募、场地选择、临床试验数据收集和分析，以及安全性监测。FDA 计划利用其在数据科学、信息学、统计学和数学方面的特定领域专业知识，帮助确保人工智能技术在用于药物开发的 DHT 的背景下得到适当应用。”
另外，FDA 还将招聘新员工、培训现有员工并酌情咨询内部和外部专家来增强 DHT 方面的专业知识，提高在审评含有 DHT 相关数据的申报资料方面的能力。FDA 计划增强其 IT 能力，以支持对大规模 DHT 生成数据集的审评。FDA 将建立一个安全的云技术，以增强基础设施和分析环境，从而能够有效地接受、汇总、存储和处理来自使用 DHT 而产生大量试验数据，满足审评需求。
外部活动方面，FDA 计划在 2023 财年第二季度末召开一次公开会议，这将是未来五次公开会议中的第一次，将利益相关者聚集在一起讨论 DHT 在临床试验中的使用。会议将探讨在开发 DHT 时优先考虑什么，以及在验证和确认 DHT 时采用什么方法等主题。
另外，FDA 已经发布了部分与 DHT 相关的指南草案，包括 2021 年 12 月有关使用 DHT 远程采集临床试验数据的指南，以及本月更新的关于在临床试验中使用电子系统、电子记录和电子签名的问答指南。FDA 在框架中表示，计划在今年再发布两份指南草案，其中一份关于分散式临床试验，另一份关于处方药使用相关软件（与处方药或生物制品或相关组合产品一起使用的软件）。
另外，FDA 还将确定至少三个关注问题的示范性项目，为药物开发中高效 DHT 审评的方法学提供信息，项目将涵盖关键问题，为监管政策制定提供信息并提供监管建议。
