今日头条
亚盛Bcl-2抑制剂获批国际III期临床。亚盛医药自研Bcl-2选择性抑制剂Lisaftoclax（APG-2575）获FDA批准开展国际III期临床（APG2575CG301），评估与布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）联合治疗既往接受治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤 (SLL) 患者的有效性和安全性。该项研究将于2023年下半年启动。据悉，亚盛目前正在美国、欧洲、中国及澳大利亚同步推进APG-2575用于治疗多种血液肿瘤的临床开发。
国内药讯
1.正大天晴引进IDH1抑制剂上III期临床。正大天晴IDH1抑制剂TQB3454片（CT-2755）登记启动一项III期临床试验，拟评估用于治疗伴IDH1突变晚期胆道癌的有效性和安全性。CT-2755最初由赛林泰医药开发，正大天晴拥有TQB3454在中国大陆的开发授权。今年4月，该新药已被CDE纳入突破性治疗品种，用于治疗伴IDH1突变的局部晚期、复发和/或转移性胆道癌。
2.珠海科金PKD细胞疗法启动IIT研究。科金生物基于体外基因编辑技术开发的DNGT-101细胞注射液，在上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心启动用于治疗儿童重度丙酮酸激酶缺乏症（PKD）的IIT（研究者发起的临床试验）项目。PKD是一种由PKLR基因的突变导致的罕见隐性遗传疾病，可导致患者出现慢性溶血性贫血，即红细胞加速破坏。此前，DNGT-101针对PKD的适应症已在欧盟和美国获得孤儿药资格。
3.济川药业引进征祥医药一款流感药。济川药业宣布与征祥医药就后者一款临床后期、拟开发用于治疗或预防流感的口服聚合酶酸性蛋白（PA）抑制剂ZX-7101A签署独家合作协议，获得ZX-7101A在中国大陆地区的独家推广权益。根据协议，济川药业将向征祥医药支付不超过人民币1.2亿元（含税）的推广权益对价，并拟以自有资金6000万元向征祥医药进行股权投资。
4.领泰IRAK4靶向PROTAC国内报IND。领泰生物自研IRAK4新型蛋白降解剂LT-002的临床试验申请获CDE受理。IRAK4是人体IRAK激酶家族同工酶之一，接收来自上游toll样受体家族（TLRs）以及白细胞介素-1型受体家族(IL-1R)的信号，对其下游的NF-κB以及JNK信号通路进行激活，对人类的炎症反应和肿瘤具有重要作用。今年4月，LT-002已获得FDA的Ⅰ期临床许可，拟针对化脓性汗腺炎（HS）和特异性皮炎（AD）开展临床研究。
5.百济神州2023上半年产品收入超66亿元。8月2日，百济神州公布2023年第二季度美股业绩报告及A股半年度业绩快报。上半年，百济神州营业收入较上年同期增加72.2%，达到72.51亿元。产品收入实现66.96亿元，同比增长82.2%。2023年上半年，百悦泽®实现全球销售额36.12亿元，同比增长139%。其中百悦泽®在美销售额25.19亿元，相较上年同期10.15亿元，增长超过一倍。在国内，百悦泽®上半年销售额达6.69亿元，去年同期4.55亿元。
国际药讯
1.MSD埃博拉病毒病疫苗获批扩展适用范围。默沙东减毒活疫苗Ervebo获FDA批准扩展适用范围，用于在12个月以上的个体中预防由扎伊尔埃博拉病毒（Zaire ebolavirus）感染导致的埃博拉病毒病（EVD）。Ervebo是由改造过的水疱性口炎病毒（VSV）和埃博拉病毒表面的重要糖蛋白组成。2019年，该疫苗已获得FDA批准上市，成为首款预防EVD的疫苗，用于18岁及以上人群预防接种。
2.礼来启动口服GLP-1R激动剂第2项降糖III期临床。礼来口服小分子GLP-1R激动剂Orforglipron在Clinicaltrials.gov网站上登记注册一项用于2型糖尿病治疗的III期ACHIEVE-1研究（NCT05971940）。这是针对2型糖尿病开展ACHIEVE-4研究后的第2项III期研究。目前，礼来正在开展多项Orforglipron的III期临床试验，以进一步评估对肥胖和超重（ATTAIN系列研究）以及2型糖尿病（ACHIEVE系列研究）的治疗效果和安全性。
3.FIC止痛新药Ⅱ期临床见刊NEJM。Vertex公司口服选择性NaV1.8抑制剂VX-548用于治疗腹壁整形手术和拇囊炎切除手术后急性疼痛的Ⅱ期临床积极结果发表在《新英格兰医学杂志》上。结果显示，高剂量VX-548组与安慰剂组的痛觉评分SPID48最小二乘平均差异在两项试验中分别为37.8（95% CI：9.2-66.4）与36.8（95% CI：4.6-69.0）；治疗相关不良事件为轻中度，常见的不良事件是头痛和便秘。
4.干细胞治疗儿童SR-aGVHD遭FDA拒绝。Mesoblast公司间充质干细胞疗法remestemcel-L用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）儿童患者的生物制品许可申请（BLA）收到FDA完整回复信（CRL）。FDA表示需要更多的数据来支持BLA的批准。Mesoblast公司计划在高风险成人群体中开展对照研究，预计将在45天内与FDA召开A类会议讨论这项成人群体研究的设计方案。
5.CG Oncolog融资推进膀胱癌溶瘤病毒开发。CG Oncolog公司完成1.05亿美元融资，以推进其用于膀胱内给药的溶瘤病毒疗法cretostimogene grenadenorepvec(CG0070)治疗非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）的Ⅲ期临床（BOND-003）开发，与PD-1抑制剂联合治疗膀胱癌的Ⅱ期临床进展，以及包括BOND-003在内的膀胱癌临床项目。本轮融资由新投资者Foresite Capital和TCGX共同领投。
6.自免CAR-T治疗公司Kyverna完成B轮融资。Kyverna公司宣布完成总额达1.45亿美元的B轮融资，以用于推进其CD19靶向CAR T疗法（KYV-101和KYV-201）的临床开发。临床前研究显示，KYV-101在疾病模型中可在循环和组织中诱导深度和完全的B细胞耗竭，对于炎性肌病、狼疮性肾炎等B细胞驱动的自身免疫性疾病有显著疗效。在一项Ⅰ/Ⅱ期临床中，KYV-101还显示出减少肿瘤患者细胞因子的释放，降低严重神经毒性的发生率。
医药热点
1.深圳医学科学院开工。8月3日，深圳医学科学院深圳湾实验室院区永久场地一体化项目开工仪式在光明科学城启动区举行。这标志着，由著名结构生物学家颜宁担任院长的深圳医学科学院（筹）及深圳湾实验室建设发展进入全新阶段。该项目总投资近85亿元，选址定在光明科学城科教融合集群东北侧片区。项目采取分批分期模式建设，首期开工建设的地块主要建设动物中心、结构生物解析平台等公共技术平台及传染病研究所等通用科研用房。
2.浙江省中医院中医药博物馆揭牌。8月3日上午，浙江省中医院举行中医药博物馆开馆揭牌仪式。中医药博物馆建设将“以馆载道以文化人”的原则，突出浙派中医地域特色，打造中医药文化宣传教育基地，努力营造信中医、用中医、爱中医、学中医的浓厚氛围，让中医药博物馆成为弘扬中医药文化、普及中医药知识的重要载体，进一步让博大精深的中医药文化走进寻常百姓家。
3.管坤良教授全职加入西湖大学。据西湖大学网站消息，此前已在加利福尼亚大学圣地亚哥分校工作多年的管坤良教授已正式加入西湖大学、西湖实验室，受聘为分子细胞生物学讲席教授。管坤良教授专注于细胞生长调控和肿瘤发生的信号转导方面研究领域，在建立mTORC1信号传导网络方面做出了重要贡献，包括在生长因子、营养和能量应答中鉴定了TSC1/2-Rheb、Rag和AMPK作为mTORC1的上游调控因子，以及阐明ULK1和VPS34作为mTORC1在自噬中的下游效应分子。
评审动态
1. CDE新药受理情况（08月02日)
2. FDA新药获批情况（北美08月04日）
