今日头条
开拓SMO抑制剂获批IPF临床。开拓药业Hedgehog/SMO抑制剂GT1708F新增适应症获国家药监局临床许可，即将开展用于治疗特发性肺纤维化(IPF) 的II期临床试验。GT1708F可通过抑制SMO蛋白的活性来影响Hedgehog通路的活性及其下游相关蛋白的表达，从而达到治疗IPF的目的。此前GT1708F已在恶性血液疾病的中国I期临床获得积极初步结果，并显示出良好的安全性和耐受性。
国内药讯
1.百济神州Bcl-2抑制剂上III期临床。百济神州高选择性Bcl-2抑制剂Sonrotoclax（BGB-11417）在clinicaltrials.gov网站上登记一项III期研究（NCT06073821），旨在评估与BTK抑制剂泽布替尼联用对比Bcl-2抑制剂维奈克拉（Venetoclax）与CD20单抗奥妥珠单抗（Obinutuzumab）联用，治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）的疗效与安全性。在临床前研究和肿瘤模型中，Sonrotoclax均显示出较维奈克拉更高的效力和靶点选择性，并有可能克服耐药性。
2.信达PCSK9单抗见刊柳叶刀子刊。信达生物PCSK9单抗信必乐（托莱西单抗注射液，IBI306）在《柳叶刀》子刊上发表其用于治疗中国非家族性高胆固醇血症（non-FH）患者的Ⅲ期临床（CREDIT-1）研究成果。结果显示，托莱西单抗（450mg Q4W和600mg Q6W）较安慰剂均可显著降低LDL-C水平，LDL-C水平较基线降幅分别为65.0%和57.3%；两个治疗组LDL-C水平降低50%以上的患者比例为87.8%和71.8%。研究期间托莱西单抗总体安全性良好。
3.北京锤特溶瘤病毒获批实体瘤临床。北京锤特生物重组人nsIL12溶瘤腺病毒注射液（BioTTT001）获国家药监局临床试验默示许可，拟开发用于恶性实体肿瘤的治疗。BioTTT001特定靶向带有常见Rb基因和抗凋亡基因异常的人肿瘤细胞，可诱导机体产生肿瘤治疗作用，杀伤远处转移肿瘤细胞和防止肿瘤复发。在临床前人实体瘤细胞系研究中，BioTTT001已显示出较强的杀伤能力。
4.岸迈与Almirall联合开发双抗药物。岸迈生物与Almirall公司将利用前者专有的FIT-Ig®技术平台，就最多3对未披露的靶点，合作开发用于皮肤病学领域的双特异性抗体。FIT-Ig®技术平台可以只用单抗的基本结构部件生成双特异性抗体。根据协议，Almirall将拥有这些双特异性抗体的全球独家权益；岸迈生物将获得最多合计2.1亿美元的里程碑付款，以及产品的净销售收入的特许权使用费。
5.苏州宜联HER3 ADC授权BioNTech。苏州宜联生物宣布与BioNTech达成合作许可协议，授予后者一款ADC产品在全球范围内（不包括中国内地、香港和澳门）开发、制造和商业化的独家权利，双方将合作开发HER3 ADC。根据协议，宜联生物将获得7000万美元首付款，以及总金额超过10亿美元的开发、监管和商业化里程碑潜在付款。目前全球范围内尚未有靶向HER3的疗法上市。
国际药讯
1.低浓度阿托品预防儿童近视长期疗效积极。Vyluma公司低浓度阿托品（atropine）眼药水NVK002用于预防儿童近视的Ⅲ期临床CHAMP最新结果积极。治疗第4年结果显示，NVK002（0.01%和0.02%）均具有良好的安全性，治疗相关不良事件发生率仅为8%。此外，NVK002（0.01%）的疗效与历史对照组相比继续扩大，未发现疗效减弱的迹象。
2.MSD个体化肿瘤疫苗启动第二项III期临床。默沙东与Moderna开发的肿瘤新抗原mRNA疫苗V940（mRNA-4157）登记启动第二项Ⅲ期临床，评估联合帕博利珠单抗（Keytruda）对比安慰剂联合K药辅助治疗完全切除II-IIIB期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的有效性和安全性。今年7月，该新药联合Keytruda一线治疗经手术切除高风险黑色素瘤（IIB-IV期）患者的Ⅲ期临床（V940-001）首批患者已在澳大利亚入组。
3.OSA口服复方Ⅱ期临床见刊。Apnimed公司潜在“first-in-class”口服复方AD109（托莫西汀/aroxybutynin）在《美国呼吸与重症监护医学杂志》上发表其治疗阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）的Ⅱb期临床MARIPOSA完整数据。与安慰剂相比，AD109治疗使患者的呼吸暂停低通气指数（AHI4）降低45%；AD109（2.5/75 mg）组患者在PROMIS疲劳量表上表现出统计学显著改善；药物耐受性良好。
4.Incyte公司JAK1抑制剂白癜风IIb期临床积极。Incyte公司口服JAK1抑制剂Povorcitinib（INCB54707）治疗广泛性非节段性白癜风的IIb期研究最新结果公布于欧洲皮肤病和性病学会大会上。52周数据显示，与安慰剂相比，povorcitinib（15mg、45mg和75mg）治疗组患者的总白癜风面积评分指数（T-VASI）降幅更大（40.7%、42.7%、41.3%vs18.1%），面部的F-VASI指数分别降低了63.6%、63.8%、64.4%和54.8%。最常见的治疗期间不良事件（TEAE）是COVID-19（36.1%）。
5.CaSR拮抗剂Ⅱb期临床见刊NEJM。BridgeBio公司小分子CaSR拮抗剂encaleret在NEJM上发表用于治疗常染色体显性低钙血症（ADH1）的Ⅱb期临床积极结果。24周随访数据显示，encaleret可治疗低钙血症并减少高钙尿症的发生，有77%（10/13）患者可观察到正常尿钙排出的现象。此前，Encaleret已获得FDA授予的快速通道资格，以及FDA与欧盟的孤儿药资格。
6.PPAR⍺拮抗剂联合标准治疗肝癌早期临床积极。Tempest公司PPAR⍺拮抗剂TPST-1120一线治疗无法切除或转移性肝细胞癌（HCC）的Ⅰb/Ⅱ期试验结果积极。与阿替利珠单抗和贝伐珠单抗标准治疗方案相比，TPST-1120联合标准治疗提高患者的客观缓解率（cORR：30%vs13.3%）和无进展生存期（中位PFS：7个月vs4.27个月）；TPST-1120联合治疗耐受性良好，两组的安全性数据相当。
医药热点
1.红肉摄入或增加糖尿病、心脏病风险。近日，香港大学李嘉诚医学院的研究人员在《欧洲心脏杂志》上发表的最新研究论文显示，大量食用加工、未加工的红肉，会增加患心血管疾病和糖尿病的风险。每天多吃50克加工红肉，患心血管疾病风险增加26%，患糖尿病风险增加44%。每天多吃100克未加工红肉，患心血管疾病风险增加11%，患糖尿病风险增加27%。
2.湖南省新增和修订药学类医疗服务价格项目。为稳妥有序探索和完善药学类医疗服务价格政策，推进医疗机构临床药学服务模式转变，湖南省医保局日前印发《新增和修订药学类医疗服务价格项目的通知》。《通知》统一药学服务价格项目编码，并新增4项、修订11项药学类医疗服务价格项目，“药学门诊诊查费”“全胃肠外营养药物配置”“细胞毒性药物配置”“用药指导的基因检测”等9个项目集中归类为“药学服务”项目。
3.山东省立医院菏泽医院揭牌。10月11日，国家区域医疗中心项目——山东省立医院菏泽医院揭牌仪式在菏泽举行。该项目以山东第一医科大学附属省立医院（山东省立医院）为输出医院，菏泽市立医院为依托医院，以菏泽市立医院“改扩新”综合楼为建设基础。项目总占地面积约10.7万㎡，2024年底预计全部竣工投入使用，届时医院总建筑面积约37万平方米，开放床位预计达到2200张。
评审动态
1. CDE新药受理情况（10月12日)
2. FDA新药获批情况（北美10月09日）
