今日头条
荣昌MSLN-ADC获批妇科肿瘤Ⅱ期临床。荣昌生物靶向MSLN的ADC药物RC88获FDA批准Ⅱ期临床，拟评估单药治疗铂耐药复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌和原发性腹膜癌患者的有效性和安全性。RC88通过靶向结合MSLN阳性的肿瘤细胞，介导抗体的内吞并将细胞毒素定向传递给癌细胞以杀灭肿瘤。今年6月，荣昌已与信达达成开展RC88与信迪利单抗联合用药临床研究。
国内药讯
1.华东医药引进自免病新药拟纳入优先审评。华东医药旗下中美华东从Kiniksa公司引进的IL-1α/IL-1β重组融合蛋白注射用利纳西普（Rilonacept，Arcalyst）获CDE以“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”拟纳入优先审评，用于治疗成人和12岁及以上青少年复发性心包炎（RP）以及降低复发风险。今年11月，该产品用于治疗冷吡啉相关的周期性综合征（CAPS）的3.1类生物药上市申请已获得CDE受理。
2.辉大DNA编辑疗法获儿科罕见病药物资格。FDA授予辉大基因公司全新CRISPR-Cas12 DNA编辑疗法HG302儿科罕见病药物资格，用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）。HG302旨在通过单个病毒载体将高保真Cas12（hfCas12Max）和靶向人DMD基因第51号外显子剪接供体（SD）位点的CRISPR RNA递送到肌肉中，以恢复功能性肌营养不良蛋白的表达。临床前研究显示，HG302具有较低的脱靶率和高效的编辑效率。
3.领诺重组酶替代疗法获MLD孤儿药认定。领诺医药重组芳香基硫酸酯酶A（ARSA）LIN-2003获FDA授予孤儿药资格，用于治疗异染性脑白质病（MLD）。MLD是由ARSA基因突变引起的一种罕见的溶酶体病，可导致神经损伤和发育退化。在临床前研究中，LIN-2003已在ARSA基因缺陷小鼠模型中显示出血脑屏障高渗透性特点和治疗潜力，有望成为MLD酶替代治疗产品。
4.英百瑞通用型CAR-raNK获批临床。英百瑞生物1类生物制品IBR733细胞注射液获国家药监局临床默示许可，拟开发用于治疗急性髓性白血病（AML）。IBR733是同源异体外周血来源的通用现货型CAR-raNK细胞产品，由CD33/CLL1双特异抗体与NK细胞复合偶联而成。IBR733的双靶向可以同时针对AML细胞和白血病干细胞进行杀伤，在提升疗效和安全性的同时，能够降低肿瘤免疫逃逸，减少肿瘤复发。
5.三生国健IL-17A单抗获批两项临床。三生国健重组抗IL-17A人源化单克隆抗体注射液SSGJ-608获国家药监局批准两项临床试验，针对的适应症为“强直性脊柱炎（AS），以及放射学阴性中轴型脊柱关节炎（ax-SpA）”。此前，SSGJ-608已在治疗中重度斑块状银屑病的注册Ⅲ期临床研究中达到主要终点和所有次要终点，显著提高达到PASI 75应答的患者比例。
国际药讯
1.Chiesi公司桦树三萜凝胶获批上市。Chiesi集团旗下Chiesi Global Rare Diseases桦树三萜Filsuvez凝胶（birch triterpenes）获FDA批准上市，用于治疗6个月以上交界型大疱性表皮松解症和营养不良型大疱性表皮松解症患者的部分厚度伤口。在Ⅲ期临床中，Filsuvez与对照组相比，显著提高患者的创面愈合率(41.3％vs28.9％,p=0.013)。这是今年FDA批准的第54款创新药，今年新药获批数目已创5年来新高。
2.葛兰素史克PD-1抗体子宫内膜癌Ⅲ期临床积极。葛兰素史克PD-1抑制剂Jemperli（dostarlimab）联合标准化疗（卡铂和紫杉醇）、之后使用Jemperli加PARP抑制剂Zejula的维持治疗，在治疗原发性晚期或复发性子宫内膜癌的Ⅲ期RUBY临床达到主要终点。与安慰剂+化疗方案相比，Jemperli组合显著提高总体患者群体和MMRp/MSS肿瘤患者亚群的无进展生存期（PFS）。完整数据将公布于医学会议上。
3.罗氏IgE抗体获FDA优先审评资格。罗氏旗下基因泰克与诺华开发的IgE抗体Xolair（omalizumab）的sBLA申请获FDA受理，用于减少成人和1岁以上儿童因意外暴露于一种或多种食物而引发的过敏反应（包括过敏性休克）。FDA同时授予其优先审评资格，预计明年第一季度做出审批决定。在Ⅲ期临床OUtMATCH中，与安慰剂相比，Xolair显著增加引起儿童和青少年发生过敏反应所需的花生以及牛奶、鸡蛋和腰果的数量。
4.默沙东21价肺炎球菌疫苗获优先审评资格。默沙东21价肺炎球菌结合疫苗V116的生物制品许可申请（BLA）获FDA受理，用于成人预防侵袭性肺炎球菌病和肺炎球菌性肺炎。FDA同时授予其优先审评资格，PDUFA日期为明年6月。在III期STRIDE-3研究中，与活性对照疫苗PCV20相比，V116对于两种疫苗中共有的所有10种血清型中引起的免疫应答达到非劣效性标准；V116特有的11种血清型中有10种展现良好的免疫应答。
5.膀胱癌溶瘤病毒获突破性疗法认证。CG Oncology溶瘤病毒CG0070（cretostimogene grenadenorepvec）同时获得FDA的突破性疗法认证和快速通道资格，用于治疗高危、卡介苗治疗不响应非肌肉侵袭性膀胱癌（NMIBC）。CG0070为一款工程化5型腺病毒溶瘤病毒，它嵌入了两种编码基因-肿瘤选择性启动子E2F-1和GM-CSF基因。公布于SUO2023年会上的Ⅲ期试验数据显示，CG0070单药治疗的BCG无应答NMIBC患者的完全缓解率为75.7%。
6.吉利德超8亿美元购进IL-18BP抗体。吉利德与Compugen公司就后者临床前白细胞介素-18结合蛋白（IL-18BP）靶向抗体COM503达成协议，获得这款潜在“first-in-class”药物开发和商业化独家授权。根据协议，Compugen将负责COM503的临床前开发和Ⅰ期临床研究；Compugen将获得6000万美元的预付款和3000万美元的近期里程碑付款，可能高达7.58亿美元的潜在开发、监管和商业里程碑款项，总交易额可能达8.48亿美元。
医药热点
1.河北中西医结合儿童医院全面停诊。12月15日，河北中西医结合儿童医院发布一则停业公告。根据医院近年来发展现状，结合人口出生率逐年下降等社会发展因素，河北中西医结合儿童医院经慎重研究,将于2023年12月19日17:00全面停诊。医院停诊后，医院现场所将由新成立的河北梅奥心血管病医院开展运营，2023年12月20日正式开诊。
2. 非洲科学家编辑蚊子基因对抗疟疾。据美国有线电视新闻网17日报道，布基纳法索的科学家研发出一种技术，可通过编辑蚊子的基因来消灭蚊子，从而控制疟疾等疾病传播。科学家计划通过释放被改编基因的雄蚊子，阻碍携带疟疾的雌蚊子繁衍，进而减少疟疾传播。布基纳法索健康科学研究所昆虫学和寄生虫学负责人迪亚巴特表示，‘基因驱动’方式是可持续、更经济的疟疾防治措施，这项技术的推广将需要几年的时间。
3.前诺华研发负责人James Bradner加入安进。12月14日，安进宣布两项高管任命，James Bradner担任研发执行副总裁兼首席科学官，David M. Reese担任执行副总裁兼首席技术官。Bradner和Reese均向安进董事长兼首席执行官Robert A. Bradway汇报。Bradner是一位经验丰富的研发高管，将负责推进安进所有的产品管线，包括创新药和生物仿制药，以及公司的全球研发工作。加入安进前，Bradner曾在诺华担任生物医学研究中心总裁。
评审动态
1. CDE新药受理情况（12月20日)
2. FDA新药获批情况（北美12月18日）
