今日头条
济民可信抗耐药抑菌剂获批临床。济民可信旗下杭煜制药1类化药注射用JMKX003801获国家药监局临床许可，拟开发用于治疗革兰阴性菌引起的严重感染。据悉，JMKX003801在机制上可以很好地克服现有碳青霉素出现的耐药，临床前研究表明具有抗菌谱广的特点，预期能够解决现有临床上抗生素的耐药问题。
国内药讯
1.再鼎DLL3-ADC上Ⅰ期临床。再鼎医药靶向DLL3的ADC药物ZL-1310（YL212）在Clinicaltrials.gov网站上注册一项美国Ⅰ期临床，计划入组140例小细胞肺癌（SCLC）患者，评估ZL-1310治疗的安全性与有效性。该项试验预计2027年完成。YL212是基于宜联生物自有的TMALIN®平台开发的1类生物药，再鼎医药拥有YL212的全球开发及商业化独家授权。12月上旬，该新药的中国IND申请已获得CDE受理。
2.爱科诺RIPK1抑制剂获孤儿药资格。爱科诺生物创新药AC-003胶囊获FDA授予孤儿药资格，用于治疗急性移植物抗宿主病。这是一款RIPK1抑制剂，能够保持移植物抗白血病活性（GVL），不会引起免疫抑制，对造血细胞没有负面影响。在中美同时开展的I期临床中，AC-003显示出良好的安全性和耐受性。该新药也正被开发用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。
3.宁丹新药改良型镇痛复方获批临床。宁丹新药改良型新药Y-4片获FDA批准开展I期临床，针对的适应症为“神经病理性疼痛”。临床前研究表明，Y-4复方组合在多个神经痛动物模型中可发挥协同增效作用，镇痛药效显著，且安全性良好、药代性质合理，有望为多种类型神经病理性疼痛患者提供新的治疗选择。
4.上海元宋溶瘤病毒获FDA临床许可。上海元宋生物自主研发的溶瘤病毒抗癌药物“重组L-IFN腺病毒注射液”获FDA批准开展新药研究。重组L-IFN腺病毒注射液（YSCH-01）利用具有靶向肿瘤双重调控的溶瘤腺病毒载体携带了抗癌多功能的重组免疫抗癌基因L-IFN。在临床前研究中，YSCH-01在至少7个实体肿瘤类别上抗癌效果显著，其抑瘤率达到90-100%。
5.诺和诺德PKR激动剂中国报IND。诺和诺德1类化药etavopivat的临床试验申请获CDE受理。etavopivat是一款选择性丙酮酸激酶-R（PKR）激动剂,正被开发用于治疗镰状细胞贫血病（SCD）。在Ⅰ期临床中，etavopivat已显示出具有改善红细胞健康、增加血红蛋白含量、减少病患复发性血管闭塞危象（VOC）症状与改善患者生活品质的潜力，并具有良好的耐受性。
6.瑞博PCSK9小核酸新药授权齐鲁制药。瑞博生物与齐鲁制药签订技术许可协议，将临床早期抗PCSK9小核酸新药RBD7022在大中华区（中国大陆、香港及澳门）的开发、生产和商业化权利授权许可给齐鲁制药。根据协议，瑞博生物将获得总计超过7亿元人民币的首付款和里程碑付款、以及最高两位数的特许权使用费率。
国际药讯
1.创新FcRn抗体格雷夫斯病Ⅱ期临床积极。Immunovant公司FcRn单抗batoclimab治疗格雷夫斯病的Ⅱ期临床结果积极。此前接受过抗甲状腺药物（ATD）治疗的经治患者接受batoclimab（680mg）治疗1年后再接受batoclimab（340mg）为期12周治疗。与batoclimab（340mg）相比，batoclimab（680mg）治疗后患者的抗TSHR自身抗体的降幅更大（平均IgG降幅为81%）；减少ATD剂量的患者比例和停用ATD的患者比例也更高；且Batoclimab的耐受性总体良好。
2.“致幻蘑菇”治疗PTSD启动Ⅱ期临床。Compass Pathways公司裸盖菇素疗法COMP360治疗创伤后应激障碍（PTSD）的Ⅱ期临床结果积极。患者接受单次COMP360（25mg）治疗24小时后，初步数据显示COMP360耐受性良好，没有治疗伴发严重不良事件的报道。目前受试者正在接受为期12周的监测，其安全性和有效性数据预计将于2024年春季公布。2018年，FDA已授予该产品用于治疗难治性抑郁症的突破性疗法认定。
3.Incyte公司KRAS G12D抑制剂上Ⅰ期临床。Incyte公司KRAS G12D抑制剂新药INCB161734在Clinicaltrials.gov网站上注册一项Ⅰ期临床，拟评估INCB161734用于治疗晚期实体瘤患者的安全性与初步疗效。该项试验终点探索的适应症包括胰腺癌、结直肠癌、非小细胞肺癌。就在上个月，阿斯利康以4.2亿美元购进祐森健恒临床前期小分子KRAS G12D抑制剂UA022的全球独家开发和商业化权益。目前，全球尚无KRASG12D抑制剂获批上市。
4.FDA拒绝加速批准渐冻症纳米疗法上市。Clene公司纳米疗法CNM-Au8用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的加速上市申请未获得FDA批准。在II期研究（HEALEY ALS）中，与历史数据集的匹配安慰剂受试者相比，CNM-Au8（30mg）治疗使死亡风险降低49%（p=0.046）。Clene公司计划明年上半年向FDA提供新的长期疗效数据及生物标志数据，并开展CNM-Au8治疗ALS的确证性III期临床。
5.礼来拟5亿美元开发肥胖症新靶点。礼来与Fauna Bio公司将利用后者Convergence人工智能（AI）平台，针对多个药物靶点合作开发肥胖症候选药物。Convergence整合了人类患者数据和能天然抵抗疾病动物的数据，构建了的生物医学知识图谱；并使用图像神经网络（Graph Neural Network）挑选药物靶点，使快速发现创新靶点成为可能。根据协议，Fauna Bio将获得预付款，总额高达4.94亿美元的临床前、临床期和商业里程碑潜在付款。
6.强生超4亿美元购进眼科基因疗法。强生将以高达4.15亿美元收购MeiraGTx公司临床后期AAV基因疗法botaretigene sparoparvovec（bota-vec，曾用名AAV-RPGR）的研发权益。Bota-vec目前已在治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）的Ⅲ期Lumeos临床完成患者招募。根据协议，MeiraGTx将获得1.3亿美元的预付款和近期里程碑付款。此外，MeiraGTx还有望在bota-vec在美国和欧盟首次商业销售及制造技术转让成功后，获得高达2.85亿美元的里程碑付款。
医药热点
1.中国大学医科实力评级发布。12月25日，“软科”正式发布2023年“中国大学医科实力评级”。本次评级将学校在医科领域入选第二轮“双一流”建设的学科纳入“学科实力”和“学科精度”维度；在“科研平台”维度新增“全国重点实验室”“国家医学中心”“卫生健康委员会重点实验室”等变量。医科实力全国前五名（相当于医科领域有得分高校的前2%）分别为上海交通大学、北京大学、北京协和医学院、浙江大学和复旦大学。
2.严禁公立医院举债购置大型医用设备。近日，国家卫健委印发《关于进一步加强公立医院内部控制建设的指导意见》指出，强化资产管理，严格按规定程序配置各类设备资产，严禁举债购置大型医用设备，规范国有资产出租出借和处置行为，落实定期清查盘点制度。严格控制对外投资，明确对外投资的可行性评估与投资效益分析等相关内容。
3.消化健康全国重点实验室在北京友谊医院成立。12月21日，消化健康全国重点实验室揭牌仪式暨消化健康前沿医学科技论坛在首都医科大学附属北京友谊医院（通州院区）举行。实验室的总体目标将围绕消化健康领域的新药物、新器械、新策略、新体系，完成六个重大研究任务，培养医学高层次人才，开拓消化研究领域，创造尖端技术产品，形成消化健康诊疗新体系，全面提高消化健康水平。
评审动态
1. CDE新药受理情况（12月25日)
2. FDA新药获批情况（北美12月21日）
