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嘉峪检测网 2021-12-15 22:20
2021年即将过去，盘点 FDA批准了29种新药，与去年同期相比增加了26种。其中，肿瘤药达到12种，占44％，高于2020年全年的比例（53种新药中，肿瘤药20种，占38％）。2021年上半年有多款重量级产品获批亮相，创新突破，备受瞩目。
1.首款改善AD疾病进程的药物
FDA批准的渤健阿尔茨海默病（AD）药物 Aduhelm，它的获批和标价一直以来都备受争议，据悉，FDA咨询委员会的三名成员曾为了表示抗议而辞职。这次上市也是无比艰难的冲过了终点线，成为近二十年来首个获得 FDA批准的 AD药物，也是首个用于治疗疾病过程的药物，而且是首个用于治疗疾病进程而非仅针对症状的药物。
值得一提的是，该机构并没有根据减缓认知衰退方面的临床益处这种硬性指标数据获得批准，而是使用淀粉样蛋白斑块的去除作为替代终点。
2.CAR-T疗法又添两员大将
BMS公司两种CAR-T疗法获批，一举成为2021年上半年引人注目的焦点之一。
FDA早在2月份就批准BMS公司的Breyanzi用于治疗某些大 B细胞淋巴瘤。六月初， Breyanzi在二线大 B细胞淋巴瘤研究上取得了积极的成果，为其与诺华和吉利德的细胞疗法竞争提供了优势。
BMS公司的另一种CAR-T疗法 Abecma也在一个月后获得 FDA批准。是首个获得批准治疗治疗多发性骨髓瘤CAR-T疗法。Abecma在KarMMaⅡ期试验中数据显示：Abecma治疗时有近四分之三的严重预处理和高度难治性多发性骨髓瘤的患者会引起药物反应。Abecma的获批也是基于该试验数据决定的。
虽然 Abecma在CAR-T领域有先发优势，但 Abecma作为这个领域的唯一选择的时间是有限的。已经获得了 FDA优先审评的cilta-cel与 Abecma相比更具有较好的临床应用特点。
3.近20年来的首个新型抗真菌类药物
2021年6月1日，Scynexis公司的 Brexafemme获得 FDA的批准，成为近20年来首个批准用于阴道酵母菌感染的新抗真菌药物。
阴道菌感染又称外阴阴道念珠菌病（VVC），据统计，该病至少影响了70％~75％的女性。虽然该病十分普遍，但自1990年代后期以来，此类药物的创新一直停滞不前。
Brexafemme能够杀死真菌细胞，且易于给药，无疑是一大创新。
4.首款长效HIV药物获批
首款长效HIV药物Cabenuva的获批，开启了 HIV治疗的新篇章。试验证实，Cabenuva联合葛兰素史克 cabotegravir+强生 rilpivirine的两种药物，为患者提供了首个完整的长效 HIV治疗方案，只需每月肌肉注射一次即可。并且，Cabenuva在两个 III期试验中与传统的三药疗法相比实力相当。
同时， 葛兰素公司的 ViiVHealthcare正等待 FDA的决定，将 Cabenuva的给药次数减少到每两个月一次。葛兰素公司与 Halozyme公司最新合作，也寻求开发“超长效”皮肤下注射 HIV药物，这一产品可以间隔三个月或更长时间。
5.首款C3抑制剂获批
2021年5月份， 首款C3抑制剂 Empaveli获得FDA批准，由Apelis公司生产，适用于治疗罕见的血液疾病阵发性夜间血红蛋白尿（PNH），该抑制剂对以前没有接受过任何治疗的患者同样适用。
Apelis公司正在进行的一项研究显示，在血红蛋白稳定性和乳酸脱氢酶（LDH）降低方面， Empaveli与标准疗法相比，显示出了显著优势。利用这些额外的数据，再加上现有的批准， Apellis已经能够用于已经使用C5抑制剂的1500名 PNH患者和大约150名新诊断的患者。
6.突破靶点KRAS“无药可医”
KRAS一直处于 “无药可治”的局面，直到安进的 Lumakras的出现，创造了历史。Lumakras提前三个月获批用于治疗KRASG12C基因突变的非小细胞肺癌（NSCLC），实现了治疗靶点KRAS的新突破。
7.首款单药CD19靶向抗体药物
随着 FDA的批准，ADC Therapeutics公司将推出第一款单药CD19靶向抗体药物—— Zynlonta，与近几年出现的新型CAR-T药物相比，Zynlonta采用了不同的方法来治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。和其它新的DLBCL药物一样， Zynlonta被批准用于先前两次全身治疗失败的患者。不同的是 Zynlonta需要每三周服用一次。
Zynlonta在II期试验中总反应率为48.3％，对有反应的病人，反应中位持续时间为10.3个月。试验中，超过24％的病人完全缓解。
我们相信随着医学研究的不断深入，未来会有越来越多的新药获批上市，使更多的患者受益。
来源：Internet
