为鼓励医疗器械创新，满足危及生命的疾病的医疗需求，使患者能够及时用上安全可靠的创新医疗器械，中美两国都相继制定了一系列针对创新和临床急需医疗器械的特别审评审批程序。本文将对中美两国对创新医疗器械和临床急需医疗器械的界定、临床试验数据的判定以及附带条件批准的审评要点等一系列配套制度进行比较，为我国制定配套的临床急需器械的认定程序和上市前临床数据的应用提供借鉴。

一、中国政策介绍

我国药监部门针对创新医疗器械和临床急需医疗器械发布了《创新医疗器械特别审查程序》、《医疗器械优先审评程序》、《医疗器械附条件批准上市指导原则》等一系列文件。

创新医疗器械为:“具有核心技术发明专利，产品工作原理或机理为国内首创、有显著的临床应用价值的产品”。创新医疗器械特别审批程序要求申请人在提交申请前应已完成产品的前期研究，具有基本定型的产品，并在提交产品注册申请前提出创新医疗器械特别审批申请。

优先审批程序对病种（适用罕见病、恶性肿瘤、老年人特有和多发疾病）、人群（老年人、儿童）、临床需求（临床急需，尚无有效诊断或者治疗手段）、临床效果（有明显临床优势）等均有要求。获得优先审批的申请人可享受技术审评过程单独排序、优先审评，优先安排注册质量管理体系核查和优先进行行政审批等权利。

二、美国政策介绍

美国FDA下属机构医疗器械与放射健康中心（Center for Device and Radiloogical Health, CDRH），于2018年正式发布了《突破性器械项目指南》（Breakthrough Devices Program, BDP），作为美国鼓励临床急需医疗器械的指导原则，确定了突破性医疗器械的监管原则、认定标准和以及注册审评的前期指导。此指导原则吸收了CDRH之前发布的一系列相关政策的经验，在制度设计层面进行综合，避免不同快速通道造成的审评资源重复配置。

突破性器械项目的实施让患有危及生命和不可逆衰老疾病的患者有更多的机会进行治疗，能够促进患者获得创新的、更安全的新疗法和诊断方法。同时此项目进一步缩短了医疗器械生产企业研发、上市的时间，节约了医疗器械生产企业的前期投入。FDA为器械制造商提供了与审评专家进行注册前互动的机会，更及时、更有效地解决在上市前设计开发阶段出现的问题。通过突破性器械审查的产品可以进行优先审评，获得BDP认定的产品生产企业可以通过冲刺会议与审评团队可以在规定的时间内就特定的议题（如动物试验设计方案、临床试验设计方案）形成时间表并最终达成一致意见。通过数据研发计划（Data Development Plan，DDP），制造商与审评团队对上市前后收据的临床使用数据进行分配，进而加强此类医疗器械的全生命周期监管。

同时，对于用于治疗不太严重疾病但在安全方面进行创新的器械，CDRH于2019年9月发布《医疗器械更安全技术项目草案》（Safer Technologies Program，STeP），鼓励合理预期可显著提高现有治疗方法或诊断方法安全性的医疗器械上市。此类器械针对的是与疾病和病死率相关的潜在疾病或状况，其严重程度低于符合BDP条件的患者即治疗或诊断非危及生命或合理可逆条件的疾病。作为BDP的补充途径，FDA认为此类医疗器械在提高安全性方面发挥同样的作用，促进患者更及时地获得安全性更高的医疗器械，因此在资源许可的情况下，FDA打算逐步为STeP项目提供类似于BDP鼓励政策，包括及时的沟通交流、DDP的早期介入、优先审查和高级审评团队。

三、中美审批程序对比

FDA对创新产品的早期介入更加明确、介入更彻底。FDA提出数据开发计划，通过与申请人共同完善数据开发计划来完成对产品研发的早期介入。数据开发计划要求由申请人向FDA提供数据开发计划草稿，草案内容包含申请人计划收集的上市前和上市后数据，PMA申请时拟提交的数据类型，上市前和上市后数据的分析利用方法等等。FDA基于草稿，对申请人的数据开发计划能否支持注册申报产品安全性和有效性进行判断，并派审评人员与申请人共同改进数据开发计划。通过与申请人共同完善数据开发计划，实现FDA从产品研发就开始介入，包括研发过程的关键阶段、动物试验、临床试验、质量体系建立、注册申报资料填写等。而我国监管部门仅仅是一种程序优先，而对产品研发过程的介入很少。

FDA的监管更加科学、系统。为鼓励新产品、新技术开发，解决申请人产品上市前临床试验数据不足问题，FDA先后发布了在上市申报资料的审核中考虑风险-获益因素的指导原则和申请人最小负担原则。风险-获益原则和最小负担原则作为FDA监管科学的核心要义，在创新或临床急需医疗器械的审评制度中均有体现，如在对创新医疗器械的技术审评过程中，减少上市前数据提交要求而提高对上市后数据的收集和监控要求等。而国内监管，多是对监管程序的阐述，缺乏监管科学理论支撑。这也导致在制度的制定过程中，总是难以涵盖所有情况，一旦遇见特殊情况，只能按照制度执行，而无理论作指导。

FDA对上市后数据的利用率更高。FDA对多数创新或临床急需产品的批准均带有附加条件，即通过对上市后数据的收集分析为产品安全和有效提供进一步的证据，也为今后同类产品的技术审评提供支持。FDA上市后数据库免费对外开放，供临床大夫、患者和技术审评人员了解产品上市后的表现，如有无不良事件、不良事件级别和描述、不良事件的处置等信息。上市后数据库不仅协助临床大夫避免选择不良事件频出的医疗器械，同时也为FDA科学监管提供基础，使上市后数据替代部分上市前数据成为可操作性极强的监管措施。而国内，对产品上市前的审评审批极其严格，产品一旦上市后，对其监管略显薄弱和不够全面，对医疗器械的监管整体原则是严进宽出，无法从根本上加快创新或临床急需医疗器械的审评审批。

四、对我国制定相关政策的启示

有效发挥审评资源前置的作用

近年来，我国推出了一系列鼓励特殊医疗器械上市进程的政策，包括优先审批程序、创新医疗器械审查程序等，但多限于优先审评、审批和注册前沟通交流等鼓励政策。FDA的提出的鼓励政策除上述途径外，而是更多地参与到产品设计、研发、论证和注册全过程，在关键性的问题上做到早期介入、早期指导，帮助企业少走弯路。FDA正式启动BDP后几乎同时研究STeP的落地，在资源允许的条件下，为更安全的器械提供同样的鼓励政策。

支持临床试验数据的拓展性使用

临床急需的医疗器械是针对特定疾病的一类医疗器械的统称，对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病的药品、医疗器械可通过拓展性临床试验用于其他患者，其安全性数据可用于注册申请。我国监管机构需要考虑通过何种途径使临床初步观察可能受益但尚未获准上市的产品，在知情同意和伦理审查的基础上，可用于尚无有效治疗手段的危重患者的治疗，使患者获得切实的受益，保护和促进公众健康。

加大监管科学研究的转化力度

临床急需医疗器械对各国医疗器械监管机构提出了挑战，社会公众对于此类器械的迫切需求成为监管机构进行改革的内在动力。自2010年起，FDA每年都会发布医疗器械领域的监管科学发展计划，为行业释放未来监管重点，以联动有效资源研究更好地评价方法和工具。尤其是对创新和临床急需医疗器械，改进创新技术和新生产方法的审评工具作为监管科学的重点之一。2019年4月，我国药品监督管理局启动实施中国药品监管科学行动计划，并确定首批9个重点研究项目。FDA监管科学计划不断地为FDA提供新的监管思路，为特殊产品提供适宜的审评工具，我国监管科学计划起步较晚，希望能尽快地转化为审评的有效工具进行使用。

【参考资料】仉琪,姜雨萌,李耀华.美国FDA突破性器械项目政策介绍及对我国的启示[J].中国医疗器械信息,2020,26(01):1-3.DOI:10.15971/j.cnki.cmdi.2020.01.001.