今日头条
恒瑞IL-17A单抗报自免病NDA。恒瑞医药自主研发1类生物制品夫那奇珠单抗注射液（SHR-1314，Vunakizumab）上市申请获国家药监局受理，推测申报的适应症为慢性斑块型银屑病或强直性脊柱炎。SHR-1314是一款靶向IL-17A的IgG1单抗，通过与IL-17A结合后抑制下游细胞因子，以阻断炎症信号传导。目前，恒瑞已针对该药展开多项临床，适应症包括斑块型银屑病、强直性脊柱炎、银屑病关节炎、甲状腺相关眼病等多种自免疾病。
国内药讯
1.优时比IL-17A/F单抗中国报产。优时比公司2.2类生物制品比吉利珠单抗注射液（bimekizumab）的上市申请获CDE受理，申报的适应症推测为用于活动性强直性脊柱炎（AS）患者的治疗。bimekizumab是全球首款获批上市的IL-17A/F抗体药物，可同时抑制IL-17A和IL-17F这两种驱动炎症过程的关键细胞因子，已于2021年8月在欧盟和英国获批上市，商品名为BIMZELX，用于治疗中重度斑块状银屑病成人患者。
2.石药DPP-4抑制剂报降糖NDA。石药集团欧意药业DPP-4抑制剂普卢格列汀片用于治疗2型糖尿病的上市申请获CDE受理。在两项Ⅲ期临床中，DBPR108治疗较安慰剂，显著改善患者第24周末糖化血红蛋白（HbA1c）较基线变化，同时非劣于阳性药磷酸西格列汀片组；DBPR108联合二甲双胍对比安慰剂组联合二甲双胍，显著改善患者24周末HbA1c较基线变化。药物的安全性数据与西格列汀和安慰剂相似。
3.中国抗体制药CD22单抗III期临床积极。中国抗体制药宣布其潜在“first in class”的CD22抗体药物舒西利单抗（Suciraslimab，SM03）联合甲氨蝶呤（MTX）治疗中重度、活动性类风湿关节炎（RA）的III期临床（SM03-RA-III）达到主要研究终点。与安慰剂相比，舒西利单抗联合甲氨蝶呤可有效降低活动性RA患者的疾病活动度，缓解RA疾病症状。详细数据将在学术期刊和学术会议上发表。
4.君实PD-1单抗肾癌III期临床积极。君实生物PD-1抑制剂特瑞普利单抗联合阿昔替尼一线治疗不可切除或远处转移性肾细胞癌（RCC）患者的III期临床（RENOTORCH）达到主要研究终点。与舒尼替尼相比，联合治疗显著降低患者的疾病进展或死亡风险，同时改善客观缓解率等次要终点。特瑞普利单抗安全性数据与已知研究一致。详细数据将于学术大会上公布。
5.上海方拓AAV基因疗法获批眼科临床。方拓生物1类生物制品FT-003注射液获国家药监局临床默示许可，拟开发用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性。FT-003是一款新型重组腺相关病毒基因治疗产品，旨在通过外源基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因，进而达到治疗目的。FT-003具有一次性治愈的潜力。此前，国内仅有朗信生物和弘基生物的基因疗法获批进入临床开发。
国际药讯
1.首款口服粪菌疗法获FDA批准上市。Seres公司口服微生物组疗法Vowst（SER-109）获FDA批准上市，用于在18岁以上成人中预防艰难梭菌感染（CDI）复发。这是FDA批准的首款口服粪便微生物组疗法，由多种厚壁菌门菌种的纯化细菌孢子组成，旨在通过打破CDI复发的恶性循环，恢复胃肠道微生物组的多样性。在Ⅲ期临床ECOSPOR III中，与安慰剂组相比，SER-109治疗组的疾病复发相对风险为0.32（95% CI，0.18，0.58）。
2.诺华FIC补体抑制剂Ⅲ期临床积极。诺华日前公布其潜在“first-in-class”补体因子B抑制剂iptacopan用于治疗此前未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的Ⅲ期临床积极结果。数据显示，iptacopan治疗24周后，约92.2%的患者在不需要输血的情况下血红蛋白水平提高2 g/dL以上；估计97.6%的患者在24周时实现了不需要红细胞输注。诺华计划在今年上半年递交iptacopan的新药申请（NDA）。
3.差异化微生物组疗法获批Ⅲ期临床。MaaT公司基于其汇聚技术（Pooling technology）开发的微生物组疗法MaaT013获FDA批准开展Ⅲ期临床，评估用于三线治疗胃肠道急性移植物抗宿主病（aGvHD）的有效性和安全性。MaaT013源自多个供体的样本，含有已知能产生抗炎短链脂肪酸的细菌种类。该疗法旨在恢复那些在接受抗生素治疗或化疗后失去肠道菌群多样性的患者的肠道菌群平衡。
4.APP靶向RNAi疗法AD早期临床积极。Alnylam公司与再生元联合开发、靶向编码淀粉样前体蛋白（APP）蛋白的mRNA的RNAi疗法ALN-APP，在针对早发性阿尔茨海默病（AD）的首个人体临床获积极中期结果。通过脊椎内注射单次给药，最高剂量组患者的脑脊液可溶性APPα（sAPPα）和APPβ（sAPPβ）平均减少均超过70%，并持续至少三个月；LN-APP总体耐受性良好，所有不良事件的严重程度均为轻度或中度。
5.iPSC来源再生细胞癫痫早期临床积极。Neurona公司将在AAN2023年会上公布其来源于人类多能干细胞的再生神经细胞治疗药物NRTX-1001单剂量治疗耐药性颞叶癫痫（MTLE）患者的I/II期临床积极数据。研究结果显示，在分别有9年和8年癫痫发作史的2例患者中，接受NRTX-1001治疗后9个月和5个月，患者的癫痫发作频率分别降低90%以上；患者的记忆力有所改善；药物的耐受性良好，没有观察到严重不良事件。
6.RNA药物公司完成2.7亿美元A轮融资。基因编辑公司Beam Therapeutics所组建的RNA疗法公司Orbital宣布完成2.7亿美元的A轮融资。此次融资将用于该公司构建一个独特的RNA技术平台，开发创新RNA疗法（包括疫苗、免疫调节药物、蛋白替代疗法等）。Beam公司已在基于脂质纳米颗粒（LNP）的RNA递送技术方面做出多项突破，其LNP配方能够将mRNA靶向递送到T细胞和自然杀伤细胞。
医药热点
1.国内首个肠菌移植医学中心成立。4月27日，全国首家FMT（肠菌移植）医学中心举行签约和揭牌仪式，正式落户上海新虹桥国际医学中心。这是由上海新虹桥国际医学中心、上海市第十人民医院等四方共同建设的FMT医学中心。未来，FMT医学中心将成为制备先进、成药标准、疗效确切、示范引领的国内首个人体肠道活菌药物研发转化示范基地，打造国内领先、国际一流的临床肠道微生态诊疗中心和具有全球影响力的科技创新中心，助力菌群移植产业链的长足发展。
2.北京清华长庚医院呼吸康复治疗室揭牌。4月28日，清华大学附属北京清华长庚医院呼吸康复治疗室正式揭牌。治疗室配备呼吸治疗师16人，装配流量测量装置、便携式肺功能仪、氧气瓶配套台车等设备，服务诊疗范围包括支气管哮喘、慢性阻塞性肺疾病、支气管扩张、闭塞性细支气管炎等患者，重点开展重症病患的肺功能评估、高流量氧疗、呼吸康复训练、慢阻肺特色康复治疗等个体化、系统化评估与康复治疗。
3.BMS官宣“换帅”。4月26日，百时美施贵宝宣布“领导层接棒计划”：现年58岁的Giovanni Caforio自2023年11月1日将不再担任首席执行官（CEO），仅保留董事会执行主席一职；任命首席商务官（CCO）Christopher Boerner为首席运营官（COO），并于11月1日起接替Caforio担任CEO；任命核心市场负责人Adam Lenkowsky为CCO。据悉，即将上任的CEO Christopher Boerner于2015年2月加入BMS，一开始担任的是美国商业市场负责人，负责美国销售和市场营销、政府事务和市场准入，而后升任国际市场负责人，并自2018年8月起担任公司CCO。
评审动态
1. CDE新药受理情况（04月27日)
2. FDA新药获批情况（北美04月26日）
