今日头条
成都惠泰吸入多肽新药获批临床。成都惠泰生物自研11aa多肽1类化药吸入用HTPEP-001获国家药监局临床许可，拟开发用于进行性纤维化性间质性肺疾病（PF-ILD），包括特发性肺纤维化（IPF）、结缔组织病相关间质性肺疾病（CTD-ILD）、尘肺、病毒感染及其他病因引起的一类伴肺纤维化进展的间质性肺疾病。HTPEP-001通过特异性阻断CD36与TSP-1的相互作用，从而抑制活性TGF-β1解离，达到对多条促纤维化信号通路的调控。
国内药讯
1.德琪引进XPO1抑制剂新适应症报产。德琪医药口服选择性核输出蛋白（XPO1）抑制剂塞利尼索片（商品名：希维奥）新适应症上市申请获CDE受理，推测适应症为“用于治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）患者”。塞利尼索是首款获FDA批准的口服XPO1抑制剂，由Karyopharm公司研发，德琪医药拥有该新药在包括大中华区、韩国等多个亚太市场的独家权利。
2.科伦博泰TROP2-ADC启动肺癌国际Ⅲ期临床。科伦博泰与默沙东开发的Trop2 ADC新药SKB264（MK-2870）在Clinicaltrials.gov网站上注册一项国际Ⅲ期临床，拟评估用于治疗EGFR等突变非小细胞肺癌的有效性与安全性。该项研究计划入组556例患者，预计2027年5月初步完成。SKB264是由科伦博泰采用其专有毒素-连接子策略（Kthiol设计策略）研发的一款创新ADC，默沙东拥有该新药在中国以外区域开发、生产和商业化授权。
3.信立泰NRG1融合抗体心衰Ib期临床积极。信立泰旗下美国子公司Salubris在HFSA2023年会上公布其NRG-1融合抗体JK07治疗射血分数降低型心衰（HFrEF）患者的美国Ib期临床积极数据。单次给药180天后，JK07（0.03mg/kg、0.09mg/kg和0.27mg/kg）组患者LVEF（左室射血分数）平均改善7%、49%和31%；JK07总体耐受性良好，大多数不良事件为轻度至中度。JK07将在II期临床中进一步评估用于HFrEF和HFpEF（射血分数保留的心衰）患者的疗效和安全性。
4.杭州高诚TNFR2单抗获批实体瘤临床。高诚生物潜在“first-in-class”激动型 TNFR2抗体HFB200301注射液获国家药监局临床试验默示许可，拟开发用于治疗晚期或转移性实体瘤。HFB200301可通过选择性地与TNFR2结合并诱导CD4 T细胞和CD8 T细胞以及NK细胞的活化。目前，该新药正在美国和欧洲开展Ⅰ期临床试验（NCT05238883），评估单药和与PD-1免疫检查点抑制剂Tislelizumab（替雷利珠单抗）联合用药的安全性与有效性。
5.先声引进安缔康一款抗流感新药。先声药业与安谛康生物就后者临床后期聚合酶酸性蛋白（PA）抑制剂ADC189达成合作协议，先声药业将获得ADC189用于流行性感冒（流感）适应症在中国的独家商业化权益。ADC189可通过抑制CAP帽状-依赖型核酸内切酶（CEN）直接抑制流感病毒的复制，对抗甲型流感和乙型流感病毒。目前，该新药已处于III期临床开发阶段。
国际药讯
1.默沙东K药早期肺癌Ⅲ期临床成功。默沙东PD-1抑制剂Keytruda用于可切除II-IIIB期非小细胞肺癌（NSCLC）的Ⅲ期临床（KEYNOTE-671）达到主要终点。此前，在中位随访25.2个月时，Keytruda联合化疗新辅助治疗，并在术后单药辅助治疗将疾病复发、进展或死亡风险降低42%（HR=0.58 ;p=＜0.00001）。最新数据显示，Keytruda新辅助/辅助治疗方案显著提高患者的总生存期（OS）。目前，Keytruda用于上述适应症的sBLA申请正接受FDA审查。
2.司美格鲁肽慢性肾病Ⅲ期临床积极。诺和诺德GLP-1激动剂司美格鲁肽辅助治疗合并肾功能不全2型糖尿病和慢性肾病的Ⅲ期临床FLOW达到提前结束试验的预定指标。IDMC评估的中期数据显示，该产品疗效达到了特定的预设标准，建议提前终止该项临床。详细数据预计2024年上半年公布。据悉，诺和诺德也在探索该新药用于NASH、阿尔茨海默症、外周动脉疾病（PAD）等适应症。
3.DHODH阻断剂多发性硬化Ⅱ期临床积极。Immunic公司DHODH阻断剂vidofludimus calcium（IMU-838）治疗进展性多发性硬化（PMS）患者的Ⅱ期CALLIPER试验结果积极。第24周时，与安慰剂组相比，IMU-838治疗组患者血清神经丝蛋白轻链（NfL）标志物较基线降低6.7%（p=0.01），而安慰剂组则升高15.8%；两组患者胶质纤维酸性蛋白（GFAP）水平分别增加3.7%和4.4%。显示该新药具原已知抗炎症作用外的神经保护潜力。Immunic预计在2025年4月获得该试验的顶线数据。
4.AOCs药物治疗强直性肌营养不良长期疗效积极。Avidity Biosciences公司抗体偶联寡核苷酸（AOCs）药物AOC 1001治疗1型强直性肌营养不良（DM1）的Ⅰ/Ⅱ期临床MARINA-OLE研究结果积极。此前初步数据显示，在单剂1 mg/kg或双剂2 mg/kg的AOC 1001注射后，患者致病DMPK mRNA水平平均下降45%。最新数据显示，AOC 1001能改善包括手部握力、肌力和患者报告结果等其他功能性指标；且药物长期耐受性良好。
5.S1P受体1调节剂结肠炎Ⅱ期临床成功。Ventyx公司口服鞘氨醇1-磷酸（S1P）受体1调节剂VTX002治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）的Ⅱ期临床达到主要终点。VTX002通过与S1P受体1结合，阻止淋巴细胞离开淋巴结，导致血液循环中加剧炎症的淋巴细胞数量减少。数据显示，与安慰剂相比，VTX002（60mg和30mg）治疗组患者第13周时达到临床缓解的患者比例更高（28%和24%，vs11%）。临床中未观察到治疗相关严重不良事件。
6.Fc-FGF21融合蛋白NASH临床未达主要终点。Akero公司Fc-FGF21融合蛋白Efruxifermin（EFX）治疗代偿性肝硬化（F4）非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的IIb期SYMMETRY研究未达到主要终点。第36周时，Efruxifermin（28mg和50mg）治疗组和安慰剂组实现肝纤维化改善≥1级且NASH没有恶化的患者比例分别为22%、24%和14%，不具有统计学意义。两组获得NASH缓解的比例分别为63%、60%和26%，具有统计学意义；药物总体耐受性良好。
医药热点
1.东南大学附属中大医院妇产科专科联盟启动。10月7日，东南大学附属中大医院医联体妇产科专科联盟启动仪式暨联盟科主任会议在南京举行。中大医院医联体妇产专科联盟的成立，旨在通过资源共享、技术协作、培训交流等方式，推动63家医院成员单位之间的紧密合作，实现医疗资源的优化配置和医疗水平的共同提升，尤其是提高妇产科疾病的疑难诊疗水平，为患者提供更加全面、便捷的医疗服务。
2.济南将新添一家三级综合医院。10月8日，济南医院迁建项目建设工程规划许可批前公示，医院将迁建至华山片区，建设成三级综合医院。根据公示，济南医院迁建至济南市历城区华山片区小清河北路以北，听水路以南，云芝北路以东，洪园路以西。项目用地面积57452平方米，总建筑面积（含保温层）117568平方米，地上建筑面积71600平方米，地下建筑面积45968平方米。
3.北京胸科医院精神心理科建立。10月10日，北京胸科医院精神心理科正式开科诊疗。北京胸科医院精神心理科由精神科医师、心理治疗师、国家心理咨询师和心理测查师，以及护理人员组成，设立心理门诊、心理测查室、物理治疗室和“双心”病房，主要开展抑郁、焦虑、睡眠障碍与儿童青少年和老年期心理障碍等诊疗。
评审动态
1. CDE新药受理情况（10月11日)
2. FDA新药获批情况（北美10月09日）
