今日头条
英矽智能IPF新药上国际Ⅱ期临床。英矽智能潜在“first-in-class”小分子抑制剂INS018_055在治疗特发性肺纤维化（IPF）患者的Ⅱ期临床完成首例患者给药。该项研究拟评估INS018_055口服给药12周，用于治疗IPF患者的安全性、耐受性、药代动力学和初步有效性。英矽智能计划在中国和美国同步开展Ⅱ期临床试验。在美国，FDA已授予该新药用于IPF治疗的孤儿药资格。
国内药讯
1.益普生前列腺癌长效剂获批上市。益普生促性腺激素分泌的强效抑制剂达菲林®（注射用双羟萘酸曲普瑞林）六月超长效剂型获国家药监局批准上市，用于局部晚期或转移性前列腺癌的治疗。在临床研究中，达菲林®六月剂型可将睾酮水平降至20ng/dl，强效降低PSA水平至4ng/ml以下；并显著减少患者注射和复诊次数，简化护理流程，减少不必要就诊。
2.扬子江引进P-CAB新药报产。大熊制药与扬子江药业合作开发的盐酸非苏拉生片（fexuprazan）上市申请获CDE受理。Fexuprazan是一款新型钾离子竞争性酸阻滞剂（P-CAB）、能够可逆地阻断分泌胃酸的质子泵，治疗胃食管反流病。2022年10月，fexuprazan与艾司奥美拉唑镁肠溶片对比治疗反流性食管炎的III期临床（CTR20212441）达到主要研究终点，fexuprazan治疗8周后显著提高患者黏膜愈合的受试者百分比。
3.和铂FcRn抗体报重症肌无力NDA。和铂医药从HanAll Biopharma引进的FcRn抗体巴托利单抗（HBM9161）的上市申请获CDE受理，用于治疗全身型重症肌无力（gMG）。今年3月，和铂医药宣布巴托利单抗治疗gMG的关键III期临床达到主要研究终点及关键次要终点。2022年10月，和铂医药与石药集团旗下恩必普药业达成协议，将该新药的中国独家权益转让于恩必普药业。
4.琅铧引进OSA新药拟纳入优先审评。琅铧医药从Bioprojet引进的选择性组胺H3受体反向激动剂盐酸替洛利生片被CDE以“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”为由拟纳入优先审评，用于治疗发作性睡病青少年和6岁以上儿童患者的日间过度嗜睡或猝倒。该药通过增强组胺能神经元活性，增加大脑中促进觉醒的神经递质组胺的合成和释放，进而提高患者的清醒度和警觉性。目前，该新药正在国内开展的III期临床中评估用于治疗阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）的潜力。
5.北海康成补体C5抑制剂早期临床积极。北海康成靶向补体C5的重组单抗药物omoprubart （CAN106）注射液在治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的Ⅰb期临床获积极初步结果。数据显示，omoprubart可在24小时内迅速降低游离C5水平，并呈现剂量依赖性，队列3所有受试者的游离C5均保持在完全C5抑制的0.5 μg/mL以下；Omoprubart显示出与剂量成比例的药代动力学暴露特征。药物总体耐受性良好。
6.康方PD-1/CD73双抗报IND。康方生物1类生物制品AK131注射液临床试验申请获CDE受理。AK131是由PD-1单抗AK105和CD73单抗AK119衍生而来，可有效阻碍PD-1/PD-L1的相互作用，还可以有效的抑制CD73的活性并促进细胞对CD73的内吞。CD73是肿瘤发生发展中的关键调控因子，可调控肿瘤侵袭及转移能力；其催化水解的腺苷具有免疫抑制活性，在肿瘤免疫逃逸中起重要作用。这是全球首款申报临床的PD-1/CD73双抗。
国际药讯
1.优时比重症肌无力新药获批上市。优时比FcRn单抗Rystiggo（rozanolixizumab）获FDA批准上市，用于治疗乙酰胆碱受体抗体或肌肉特异性酪氨酸激酶抗体阳性成人全身性重症肌无力（gMG）。在III期MycarinG研究中，rozanolixizumab较安慰剂显著降低重症肌无力日常活动度（MG-ADL）评分，两组患者MG-ADL评分分别降低3.4分和0.8分。Rystiggo也是FDA今年批准的第25款新药。
2.PDE3/4抑制剂报慢阻肺NDA。Verona公司吸入用PDE3/4抑制剂ensifentrine已向FDA递交新药申请，用于维持治疗慢性阻塞性肺病（COPD）患者。Ensifentrine已在两项Ⅲ期临床ENHANCE-1和ENHANCE-2中达到主要研究终点，显著改善患者的肺功能并大幅度降低COPD恶化的风险。如果获批，它将成为10多年来治疗COPD的首款新机制疗法。优锐医药拥有该新药在大中华区临床开发和商业化的独家权利。
3.辉瑞血友病基因疗法在欧美报BLA。辉瑞基因疗法Fidanacogene Elaparvovec用以治疗成人血友病B的生物制品许可申请已获得FDA受理，PDUFA日期为明年第二季度。在Ⅲ期临床（BENEGENE-2）中，Fidanacogene Elaparvovec单次给药达到主要研究终点，所有患者的年平均出血率（ABR）从预处理期的4.43降至1.3（降低71%，p<0.0001）；年化输注率也降低92%（p<0.0001）。值得一提的是，该新药的欧洲上市许可申请（MAA）也已获得受理，正接受欧洲EMA的审评。
4.安进KRAC G12C抑制剂启动肺癌头对头临床。安进全球首款KRAS G12C抑制剂Lumakras（Sotorasib）在clinicaltrials.gov网站上登记启动一项III期临床（CodeBreaK 202），拟评估联合化疗对比PD-1抑制剂帕博利珠单抗联合化疗一线治疗IV期或IIIB/C期非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者的有效性和安全性。该项研究预计将于2023年9月启动并于2030年11月完成。2021年5月，FDA已批准Sotorasib上市，用于二线治疗携带KRAS G12C突变的NSCLC患者。
5.赛诺菲OX40-配体单抗皮炎Ⅱ期临床积极。赛诺菲靶向OX40-配体单抗amlitelimab在治疗中重度特应性皮炎（AD）的Ⅱb期试验STREAM-AD中达到主要终点。Amlitelimab旨在通过靶向OX40-配体，以恢复促炎和调节性T细胞之间的免疫稳态。该项试验结果显示，与安慰剂相比，amlitelimab治疗16周时患者的平均湿疹面积和严重程度指数（EASI）得分与基线值相比具统计学显著的改善；患者在关键次要终点也有改善；药物的总体耐受性良好。
6.FDA拒绝批准阿柏西普8mg制剂。再生元与拜耳联合开发的VEGFR-Fc融合蛋白阿柏西普8mg制剂用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）、糖尿病性黄斑水肿（DME）和糖尿病性视网膜病变患者的上市申请收到FDA完整回复函（CRL）。FDA表示，此次拒绝批准是因为第三方填料商的问题，与疗效、安全性、试验设计、说明书和原料药生产等方面无关。2011年11月，阿柏西普（2mg）已获FDA获批上市，商品名为Eylea。
医药热点
1.青海引导优秀医学人才下沉。近日，青海省发布《关于进一步加强基层卫生健康人才队伍建设的实施意见》，鼓励引导优秀医学人才到艰苦边远和基层一线贡献才智，有效解决基层卫生人员不足的实际问题。该省提出，到2025年，每千人口执业（助理）医师达到3.28人，每万人口全科医生达到3.6人，每千人口公共卫生人员达到1人。到2030年，基本实现乡镇卫生院卫生专业技术人员均具有大专以上学历，每个乡镇卫生院至少有2名经过规范化培训的全科医生。
2.北大医学部成立康复医学系。近日，北京大学医学部宣布成立康复医学学系，并任命北医三院康复科周谋望教授为第一届学系主任，该科崔国庆主任为学系副主任，杨延砚副主任为学系成员，李涛副主任医师为学系秘书。康复医学学系的成立旨在推动康复专业领域的教育教学改革；在教学的基础上拓展到医疗和科研，加强学科建设及发展；组织学术交流、继续教育、师资队伍建设和人才培养等。
3.上海瑞金医院金山院区项目开工。6月28日，坐落在上海市金山区亭林镇36-05地块的瑞金医院金山院区项目整体开工，一期规划床位400张，二期规划床位800张，一期预计于2026年投入运营。新建的金山院区作为瑞金医院非独立法人院区，将实行“垂直化管理、一体化运行、同质化医疗”的管理模式，立足服务上海南部、辐射长三角的发展理念，按照市属三级甲等综合医院标准建设。
4.巴西发现首例家禽感染H5N1禽流感病例。当地时间6月27日，巴西农业和畜牧业部表示，当天在该国圣埃斯皮里图州塞拉市一个农场发现了该国首例家禽感染H5N1禽流感的病例。为防止疫情传播，当地农业部门已对涉事农场采取了消毒措施。巴西农业和畜牧业部还表示，在该国发现首例家禽感染禽流感的病例，不会导致限制家禽产品出口的情况出现，也不会影响到该国家禽产品消费的食品安全。
评审动态
1. CDE新药受理情况（06月28日)
2. FDA新药获批情况（北美06月27日）
