今日头条
同源康多靶点抑制剂获肺癌孤儿药资格。同源康医药新一代抗耐药性ROS1/NTRK/ALK多靶点抑制剂TY-2136b获FDA授予孤儿药资格，用于治疗ALK阳性、ROS1阳性、NTRK融合阳性或LTK阳性的非小细胞肺癌。TY-2136b可覆盖ROS1/NTRK/ALK突变引起的癌症，可同时克服G2032R、G595R、G667C、 G623R、G696A和G1202R等及潜在双突变产生的耐药性。该新药目前正在美国和中国同步临床开发，评估用于晚期实体肿瘤和转移性肿瘤的潜力。
国内药讯
1.璧辰BRAF抑制剂获胶质瘤快速通道资格。璧辰医药BRAF抑制剂ABM-1310获FDA授予的快速通道资格，用于治疗携带BRAF V600E突变的胶质母细胞瘤（GBM）。ABM-1310具有高选择性和高血脑屏障通透性，已在中美两国针对BRAF V600突变晚期实体肿瘤（包括GBM和其他脑胶质瘤等原发性脑肿瘤）的Ⅰ期临床中显示出良好的抗癌疗效，且耐受性良好。详细数据已在2023ASCO年会上公开。
2.百济神州DGKζ抑制剂国内获批临床。百济神州1类化药BGB-30813片获国家药监局临床试验默示许可，拟开发治疗晚期或转移性实体瘤。BGB-30813是一款DGKζ抑制剂，具有增强DAG下游信号通路的潜力，可以激活T细胞，从而增强肿瘤杀伤作用。目前，该产品正在海外开展评估单药或与抗PD-1单抗替雷利珠单抗联用，治疗晚期或转移性实体瘤患者的Ⅰa/Ⅰb期临床试验。
3.南京雅创THR-β激动剂获批NASH临床。雅创医药甲状腺激素β受体（THR-β）激动剂HPG7233获FDA临床许可，将针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和血脂异常开展临床研究。在临床前NASH动物模型研究中，HPG7233显示出可显著减少肝脏脂肪并降低血脂的潜力；与FXR激动剂HPG1860联合用药也展现出较好的协同作用。毒理研究中药物耐受性良好，未见与THR-α亚型相关的有害发现，亦无胃肠道反应。
4.烨辉Menin抑制剂获FDA临床许可。烨辉医药自主研发创新药BN104获FDA临床试验默示许可，即将在美国开展用于治疗复发/难治急性白血病的临床研究。今年8月，该产品相同适应症的临床试验申请已获得NMPA的批准。BN104是一款新型、高选择性的口服Menin抑制剂，此前该新药已获得FDA授予治疗急性髓性白血病（AML）的孤儿药资格。
5.艾伯维退回天境CD47抗体。天境生物宣布艾伯维终止CD47抗体lemzoparlimab（TJC4）的合作协议，天境生物将重获lemzoparlimab的全球权益，协议终止从11月20日起效。此前，天境生物已从该合作协议中获得2亿美元预付款+里程碑金额。Lemzoparlimab目前正在Ⅲ期临床中评估与阿扎胞苷联合一线治疗高危骨髓增生异常综合征（MDS）的有效性与安全性。
国际药讯
1.礼来口服GLP-1R激动剂开展头对头临床。礼来口服小分子GLP-1R激动剂Orforglipron在ClinicalTrials.gov网站上注册一项III期临床（ACHIEVE-3），拟评估Orforglipron与口服司美格鲁肽相比，用于二甲双胍控制不佳的2型糖尿病患者中的疗效与安全性。目前，礼来正在开展多项Orforglipron的III期临床试验，以进一步评估对肥胖和超重（ATTAIN系列研究）以及2型糖尿病（ACHIEVE系列研究）的治疗效果和安全性。
2.IgA肾病新药III期研究未达次要终点。Travere公司双重内皮素血管紧张素受体拮抗剂Filspari（sparsentan）治疗IgA肾病的III期PROTECT研究未达到次要终点。此前，sparsentan治疗组与厄贝沙坦组相比，患者36周后蛋白尿较基线平均减幅显著更高（49.8%vs15.1%，p<0.0001）。两年验证性结果显示，与厄贝沙坦组相比，Filspari组患者的估算肾小球滤过率（eGFR）总斜率未达到统计学意义的改善，而eGFR慢性斜率取得了统计学意义差异。今年2月，该新药上述适应症已获FDA加速批准上市。
3.K药宫颈癌适应症获优先审评资格。FDA授予默沙东重磅PD-1抑制剂帕博利珠单抗（Keytruda，K药）的补充生物制品许可申请（sBLA）优先审评资格，联合同步放化疗一线治疗高风险局部晚期宫颈癌，PDUFA日期为明年1月。在III期KEYNOTE-A18研究中，Keytruda联合同步放化疗显著提高患者的无进展生存期（PFS）。值得一提的是，该新药针对宫颈癌已获FDA批准三项上市许可。
4.CD19/CD20双靶点CAR-T启动Ⅰ/Ⅱ期临床。ImmPACT Bio公司CD19/CD20双靶点CAR-T疗法IMPT-314用于治疗复发或难治性（R/R）侵袭性B细胞淋巴瘤的Ⅰ/Ⅱ期临床首例患者给药。IMPT-314是一款潜在“First-in-class ”CAR-T产品，基于该公司逻辑回路的CAR-T平台开发，旨在解决抗原逃逸、针对健康组织的毒性和免疫抑制肿瘤微环境。在用于治疗R/R非霍奇金淋巴瘤患者的临床研究中，IMPT-314的总体缓解率（ORR）达到91%。
5.自免病小分子新药获得FDA临床许可。LAPIX Therapeutics公司小分子T细胞免疫球蛋白和含粘蛋白结构域蛋白（TIM）3/4受体激动剂LPX-TI641获FDA临床许可，即将开展用于治疗多发性硬化的临床研究。LPX-TI64旨在不影响先天性免疫系统的情况下，让适应性免疫系统重建自我耐受性（Treg/Th17平衡和B-regs）。LAPIX公司计划开发LPX-TI64用于治疗神经-自身免疫适应症（如多发性硬化），并打算扩展到类风湿性关节炎和其他自身免疫性疾病。
6.Inmagene与Aditum联合开发ILT7R抗体。Inmagene公司与Aditum Bio合作创建Celexor Bio公司，旨在专注于全球独家开发、制造和商业化ILT7R靶向抗体IMG-018（CLXR-901），用于免疫和炎症性疾病的治疗。IMG-018是由Inmagene专有的QuadraTek技术平台所创建，可与浆细胞样树突状细胞（pDC）表面的ILT7受体结合，并招募有助于耗竭pDC的效应细胞。根据合作协议，Inmagene将获得一笔前期费用，并有资格获得高达2.87亿美元的开发和销售里程碑款项。
医药热点
1.四川省儿童青少年心理健康关爱中心成立。9月15日上午，四川省儿童青少年心理健康关爱中心授牌暨首届儿童青少年“心飞扬 悦成长”成长营开营仪式在四川省精神医学中心举行。四川省儿童青少年心理健康关爱中心以四川省精神医学中心为依托，下设六大区域儿童青少年心理健康关爱基地（成都、绵阳、自贡、攀枝花、南充、广元），形成纵向贯通的心理健康服务网络，以促进儿童青少年心理健康成长。
2.南方医科大学迎来新任党委书记。南方医科大学网站更新资料后显示，此前担任广东省政府副秘书长的张玉润已任南方医科大学党委书记，主持学校党委全面工作。张玉润，男，1971年3月出生，研究生学历，毕业于华西医科大学卫生统计专业，他曾任南方医科大学副校长，广东省卫生健康委党组成员、副主任，广东省人民政府副秘书长等职。
3.浙大儿院教学门诊上线。近日，浙江大学医学院附属儿科医院正式上线教学门诊，由有一定临床经验的儿科住院医师规范化培训医生独立接诊，在儿科专家指导监督下进行规范的门诊诊疗活动。教学门诊实行挂号免费，一个上午限号6个，不加号，可保证充足的就诊时间及医患沟通时间。
评审动态
1. CDE新药受理情况（09月25日)
2. FDA新药获批情况（北美09月22日）
