今日头条
上海甫康PI3K β/δ抑制剂获批Ⅱ期临床。甫康药业PI3K β/δ双重抑制剂CVL237获FDA批准开展Ⅱ期临床，评估用于PTEN基因缺失的晚期实体瘤的治疗潜力。Ⅰ期临床结果显示，VL237在多线复发难治性淋巴瘤患者中具有良好的安全性和积极的单药临床活性(NCT02679196)，包括对弥散性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、滤泡性淋巴瘤（FL）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）和套细胞淋巴瘤（MCL）均有效。甫康药业计划在中国和全球同步开展这项II期临床。
国内药讯
1.银诺长效GLP-1R激动剂报产。银诺医药人源化长效GLP-1R激动剂苏帕鲁肽（Supaglutide）的上市申请获国家药监局受理，推测适应症为“用于单药治疗2型糖尿病以及联合治疗二甲双胍治疗后血糖控制不佳的2型糖尿病患者”。今年1月，银诺医药宣布苏帕鲁肽用于治疗2型糖尿病的两项Ⅲ期临床（YN011-301、YN011-302）均达到主要终点，糖化血红蛋白相对基线降低可达2.1%，显著优于安慰剂组（P<0.001）。
2.科笛引进4%米诺环素泡沫剂报产。科笛生物从Foamix公司引进的外用4%米诺环素泡沫剂（CU-10201）的上市申请获国家药监局受理，用于治疗非结节性中重度寻常痤疮炎症性病变9岁及以上患者。今年7月，该产品已被CDE纳入优先审评程序。CU-10201通过阻止胺基酸进入核糖体，从而抑制细菌肽链的形成。科笛生物拥有CU-10201在大中华区的权益。
3.基石公布PD-1单抗首次人体试验数据。基石药业PD-1抗体nofazinlimab（CS1003）在期刊British Journal of Cancer上发表用于治疗晚期实体瘤的首次人体Ⅰ期试验（CS1003-101）结果。数据显示，nofazinlimab单药治疗耐受性良好，并在多个瘤种中观察到初步抗肿瘤活性；nofazinlimab（200mg）Q3W与nofazinlimab（400mg）Q6W方案在安全性和疗效方面基本一致；在转移性结直肠癌（mCRC）患者中，nofazinlimab与瑞戈非尼联合方案具有良好的安全性。
4.科伦博泰两款1类新药获批乳癌临床。科伦博泰PD-L1单抗KL-A167注射液和TROP2靶向ADC注射用SKB264获国家药监局临床试验默示许可，即将开展SKB264单药或与KL-A167联用，治疗不可手术切除的局部晚期、复发或转移性HR+/HER2-乳腺癌的临床研究。值得一提的是，SKB264已被CDE纳入三项突破性疗法认定，适应症涉及三阴性乳腺癌、EGFR突变非小细胞肺癌、HR阳性/HER2阴性乳腺癌。
5.和誉FGFR4抑制剂美国获批肝癌临床。和誉医药自主研发FGFR4抑制剂irpagratinib（ABSK011）获FDA批准开展Ⅰ期临床，拟评估单药治疗晚期肝细胞癌（HCC）的安全性与有效性。在具有过表达FGF19的HCC细胞中，ABSK011可以通过抑制FGFR4的自身磷酸化并阻断FGFR4向下游通路活化的信号转导，最终抑制HCC患者的肿瘤。NMPA也于近期批准irpagratinib联合仑伐替尼治疗晚期或不可切除HCC的Ⅱ期临床试验申请。
国际药讯
1.Ascendis公司长效生长激素长期疗效积极。Ascendis公司每周给药一次的注射用人生长激素TransCon hGH，在治疗生长激素缺乏症（GHD）儿童和青少年患者的扩展enliGHten研究结果积极。数据显示，有81例患者（平均治疗3.2年）在试验完成时不再需要接受小儿GHD治疗；其中有59%比例达到或超过父母的平均身高标准偏差得分（SDS）。TransCon hGH已获FDA和欧盟批准上市，商品名为Skytrofa，用于治疗GHD儿童和青少年。
2.Ionis公司ASO疗法Ⅲ期临床成功。Ionis公司反义寡核苷酸（ASO）疗法olezarsen治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的Ⅲ期临床达到主要终点和关键性次要终点。olezarsen（80mg）治疗6个月时可使患者apoC-III水平降低>75%，甘油三酯（TG）水平的降低相比安慰剂具统计学意义（p=0.0009）；患者急性胰腺炎事件减少100%。该公司计划明年初向FDA递交新药申请（NDA）。
3.度普利尤单抗治疗EoE患儿获优先审评。再生元与赛诺菲开发的IL-4/IL-13抑制剂度普利尤单抗（Dupixent）的补充生物制剂许可申请（sBLA）获FDA授予优先审评资格，用于治疗1至11岁嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）患儿，PDUFA日期为明年1月。在III期EoE KIDS研究中，与安慰剂组相比，Dupixent治疗16周时达到组织学疾病缓解的患者比例显著更高（68%和58%，vs3%，p＜0.0001）；而且Dupixent疗效能够维持52周。
4.口服αvβ6/β1抑制剂Ⅱ期临床积极。Pliant公司口服小分子αvβ6/β1整合素双重抑制剂bexotegrast治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）并疑似中重度肝纤维化患者的Ⅱa期临床达到主要和次要终点。bexotegrast（40mg、80mg、160mg）每日一次给药12周，患者耐受良好，无死亡或药物相关重度或严重不良事件；所有剂量bexotegrast均降低肝纤维化（ELF）评分和PRO-C3水平，其中160mg剂量较安慰剂具统计学显著性。
5.肝癌FIC表观基因组学调节物早期临床积极。Omega公司基于LNP递送的潜在“first-in-class”mRNA疗法OTX-2002，在治疗肝细胞癌（HCC）和其他带有与MYC基因相关实体瘤患者的Ⅰ/Ⅱ期MYCHELANGELO I试验获积极结果。OTX-2002可在MYC基因转录以前，通过调节表观基因组来降低MYC的表达。试验结果显示，OTX-2002给药7天后,患者的MYC表达平均下降约为55%。此外，OTX-2002通常耐受性良好，没有剂量限制性毒性。
6.武田5亿美元开发ALS反义寡核苷酸疗法。武田与AcuraStem公司就后者一款临床前期PIKFYVE靶向疗法AS-202达成许可协议，获得AS-202在全球独家临床开发和商业化权益。AS-202是一种鞘内注射的ASO疗法，可在中枢神经系统中强效抑制PIKFYVE，拟开发用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。根据协议，AcuraStem将可获得总额高达约5.8亿美元的前期、临床、监管和商业里程碑潜在付款。
医药热点
1.吴阶平医学奖和医药创新奖获奖名单公示。9月26日，2023年度吴阶平医学奖评审委员会终审会在北京召开，评选出2023年度吴阶平医学奖获奖者2名，同时对9月1日吴阶平医药创新奖专家评审会选出的4名获奖者进行了确认。根据公示名单，中国人民解放军总医院付小兵教授和海军军医大学二附院廖万清教授获得吴阶平医学奖，王健伟、陈莉莉、赵维莅、秦勇等四位教授获得吴阶平医药创新奖。
2.协和医院金银湖院区开设名医门诊。近日，武汉协和医院金银湖院区在原有的专家门诊、专病门诊、夜间门诊的基础上，开辟名医专区，推出“名医门诊”，满足疑难疾病患者的就诊需求。目前，固定出诊的国内知名专家包括：呼吸与危重症医学科金阳教授、儿科金润铭教授、感染性疾病科杨东亮教授、心内科卢永昕教授、肿瘤科杨坤禹教授、胸外科廖永德教授、血管外科李毅清教授、妇产科吴鹏教授、泌尿外科邢毅飞教授、口腔科杨成教授。
3.北京市医保局完善药品“双通道”管理。为进一步做好国家医保谈判药品落地工作，拓展参保患者用药购药渠道，北京市医保局选取门诊量大，国家谈判药品采购少的23家定点医疗机构，在北京市现有“双通道”管理的基础上开展试点工作，即市医保经办机构与试点医疗机构及1家经营医保谈判药的定点零售药店签订三方协议，由协议药店供应试点医疗机构暂无法配备的治疗必需谈判药，实现处方流转、药品购买、医保结算的全线贯通，参保人员凭医生开具的处方到签订协议的零售药店购买谈判药，发生的药品费用按医保规定进行结算。试点工作将于10月28日执行。
评审动态
1. CDE新药受理情况（09月27日)
2. FDA新药获批情况（北美09月25日）
