1.渤健多发性硬化症改良疗法获FDA暂时批准。渤健（Biogen）与Alkermes公司联合开发的复发类型多发性硬化症（MS）新疗法Vumerity(diroximel fumarate)获得FDA的暂时批准。Vumerity是一种具有独特分子结构的口服富马酸盐。一项Ⅲ期临床EVOLVE-MS-2试验中，复发缓解型多发性硬化症患者接受Vumerity或Tecfidera（口服富马酸盐的前体，已获批的MS治疗药物）的治疗。Vumerity在试验的主要终点上的表现显著优于Tecifidera，Vumerity治疗组的患者出现严重胃肠道副作用的天数显著少于Tecifidera组（p=0.0003），而且由于胃肠道副作用退出研究的患者占Vumerity组的0.8%，而Tecfidera组这一数值为4.8%。

2.盐野义新型抗生素获FDA咨询委员会支持。盐野义新型铁载体头孢菌素类抗生素药物cefiderocol获FDA的抗微生物药物咨询委员会推荐，批准该药用于治疗包括肾盂肾炎在内的复杂性尿路感染（cTUI）。一项关键性Ⅱ期临床结果显示，与亚胺培南-西司他丁相比，cefiderocol达非劣效性标准。此外，近日cefiderocol在治疗多重耐药细菌性肺炎患者的Ⅲ期临床试验中，也达到了试验的主要终点。

3.Incyte公司JAK抑制剂达Ⅲ期临床终点。Incyte公司JAK抑制剂Jakafi（ruxolitinib）Ⅲ期试验REACH2获积极结果。该研究评估ruxolitinib治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GVHD）的有效性和安全性，其主要终点是第28天时对总体缓解率（ORR）的改善，次要终点包括第14天和56天的ORR，缓解持续时间，总生存率（OS）和无事件生存率。结果显示，试验达主要终点。具体结果将于未来的医学大会上公布。Ruxolitinib已于今年5月获批用于治疗类固醇难治性急性GVHD。

4.礼来IL-10制剂胰腺癌III期临床失败。礼来（Eli Lilly）IL-10制剂pegilodecakin的联合方案治疗胰腺癌Ⅲ期临床SEQUOIA研究失败。该项研究旨在转移性胰腺癌患者中比较pegilodecakin联合FOLFOX（亚叶酸，5-FU，奥沙利铂）与单药FOLFOX的疗效和安全性。主要终点是总生存期，关键次要终点是无进展生存期和客观缓解率。数据显示，pegilodecakin联合疗法并未达到改善总生存期的主要终点；且与FOLFOX单药治疗组相比，联合治疗组最常见的3/4级不良事件发生率更高（差异大于5％），包括中性粒细胞减少、血小板减少等。该研究由原研厂家ARMO在2017年启动。2018年礼来16亿美元收购Armo后接手这个试验。

5.益普生与Blueprint公司达成一项研发合作。致力于开发精准疗法的Blueprint 公司与益普生旗下Clementia 公司达成一项研发协议，双方将共同开发ALK2抑制剂BLU-782，用于治疗进行性肌肉骨化症（FOP）患者。Blueprint 公司开发的BLU-782此前已获FDA授予罕见儿科疾病认定，孤儿药资格以及快速通道资格。根据协议，益普生将利用其在罕见病治疗方面的专业知识和临床基础设施加速BLU-782的开发；Blueprint公司将获2500万美元的预付款，并有权获得高达5.1亿美元的研发、监管、销售里程碑付款以及相应销售额分成。

6.孤儿药公司Alexion收购Achillion。Alexion Pharmaceuticals公司拟以9.3亿美元收购Achillion 公司，获得其口服因子D抑制剂平台，并共同开发治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)，C3肾小球病(C3G)，及其它补体替代途径介导的罕见疾病有效疗法。Achillion是一家处于临床阶段的生物医药公司，专注于发现并开发口服因子D抑制剂。目前，该公司有两款处于临床阶段的药物danicopan（ACH-4471，第一代口服因子D抑制剂）和ACH-5228（第二代口服因子D抑制剂），治疗PNH，C3G以及其它罕见疾病。此外，Achillion还正在开展第三代口服因子D抑制剂的临床前开发工作，预计2020年进入临床阶段。

1.《自然》子刊：最新肿瘤免疫疗法研发趋势。纽约癌症研究所的唐钧博士团队在Nature Reviews Drug Discovery上发表一篇综述，对2019年8月和2017年9月的癌症免疫疗法研发管线进行了详细比较。数据显示，癌症免疫（IO）药物研发管线中疗法数目从两年前的2030种扩展到3876种，增长91%；IO疗法的靶点比2017年增加205种达468种，增幅达78%；有5个新靶点晋身15大热门IO靶点，它们为B细胞成熟抗原（BCMA）、CD47、MUC1，CD20和WT1；参与研发的机构数目在两年里增加了60%；美国在全球IO研发管线中仍处于领先地位，其IO疗法占全球总数的47%，中国这一数值为16%。

2.罕见病病例要做信息登记。国家卫健委发布《关于开展罕见病病例诊疗信息登记工作的通知》及《中国罕见病诊疗服务信息系统工作管理方案》。《通知》指出，罕见病诊疗协作网成员医院应从今年11月1日开始病例信息登记工作，鼓励非协作网成员医院开展信息登记工作。2015年1月1日至今年10月31日期间诊断的病例，应在年底前登记完成；今年11月1日起新诊断病例，应当发现一例登记一例。《方案》强调，首批登记参照《第一批罕见病目录》涉及的121种罕见病。

3.浙江：上线慢病管理在线支付平台。浙江衢州市人民医院和浙江衢化医院日前已可为患者提供慢病全流程在线服务。据了解，2019年浙江省将慢病管理纳入民生实事，衢州市医保局建立了全市慢病处方流转平台，试点推行互联网诊疗、处方在线流转、医保在线支付、药品配送到家等举措，为慢病患者提供“在家复诊、在家刷医保、在家等送药上门”全新医保服务体验。下一步将逐步扩大提供在线服务的医院和药店范围。

【复星医药】控股子公司复宏汉霖及汉霖制药收到国家药监局关于同意注射用HLX55单抗用于转移性或复发性实体瘤治疗开展临床试验的通知书。复宏汉霖及汉霖制药拟于近期条件具备后于中国境内（不包括港澳台地区，下同）开展该新药的I期临床试验。