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诺诚建华TYK2抑制剂启动临床。诺诚健华TYK2抑制剂ICP-488登记启动一项Ⅰ期临床（CTR20221471），在健康受试者和斑块状银屑病患者中评估ICP-488的安全性、耐受性、药代动力学和药效动力学特征。目标入组人数为112人。该项目主要研究者由中国医学科学院皮肤病医院医学博士陆前进担任。针对TYK2靶点，诺诚健华同时布局了3款产品，另两款分别为ICP-330和ICP-332，其中，ICP-332 已于去年8月启动 I期临床（CTR20211781）。
国内药讯
1.礼来“不限癌种”疗法落地海南博鳌。礼来高选择性RET抑制剂塞普替尼（selpercatinib）获准在海南乐城国际医疗旅游先行区的博鳌超级医院用于临床急需。selpercatinib是FDA批准的首款专门用于携带RET基因融合阳性癌症（包括非小细胞肺癌（NSCLC）、髓样甲状腺癌（MTC）和甲状腺癌）的精准疗法。在临床试验中，该新药在经治和初治的RET融合阳性NSCLC患者中分别达到64%和84%的客观缓解率。目前塞普替尼正在接受CDE的优先审评。
2.君实PD-1单抗获鼻咽癌孤儿药资格。君实生物自主研发的PD-1特瑞普利单抗获欧盟委员会（EC）授予用于治疗鼻咽癌（NPC）的孤儿药资格。公布在AACR2022年会上的Ⅲ期临床JUPITER-02更新结果显示，特瑞普利单抗联合化疗使NPC患者疾病进展或死亡风险降低48%。值得一提的是，特瑞普利单抗已累计获得欧盟和美国监管机构授予的6项孤儿药资格，涉及黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、软组织肉瘤、食管癌和小细胞肺癌治疗领域。
3.易慕峰CAR-T获FDA孤儿药认定。易慕峰生物自主开发的CAR-T产品IMC002获FDA授予孤儿药资格，针对的适应症为胃癌的治疗。IMC002是基于高特异性抗Claudin 18.2纳米抗体序列开发的自体CAR-T细胞治疗产品，可避免与Claudin 18.1的交叉反应，具有更优的安全性，并使其在临床应用中具有更高的剂量窗口和更广的适应症范围。该公司计划在今年年内完成该项目的IND中美双报。
4.信达首款ADC启动临床。信达生物首款ADC新药IBI343在ClinicalTrials.gov上登记一项I期临床（NCT05458219）。IBI343是一款靶向Claudin18.2的ADC。Claudin18.2是Claudin蛋白家族成员Claudin 18的异构体之一，在胃癌、食管癌、胰腺癌、肺癌等多种肿瘤中高表达。针对该靶点信达同时布局了4款产品，涉及单抗、双抗、ADC以及CAR-T疗法。国内同靶点ADC药物研发进展最快的是荣昌生物的RC118以及礼新医药的TPX-4589，正处于I/II 期临床阶段。
5.华海药业IL-36R单抗获批临床。华海药业1类新药HB0034注射液获国家药监局临床试验默示许可，拟用于泛发性脓疱型银屑病（GPP）的治疗。HB0034是一款IL-36R单抗，能特异性结合IL-36R，阻断IL-36炎症通路信号。该新药已在临床前研究中显示出可显著抑制咪喹莫特（IMQ）诱导的食蟹猴皮肤红斑、皮屑及增厚的银屑病样症状，而且安全耐受性良好。目前尚无抗IL-36R类药物获批上市。
1.首个AADCD基因疗法获批欧盟上市。PTC Therapeutics公司开发的基因疗法Upstaza（eladocagene exuparvovec）获欧盟委员会批准，用于治疗18个月以上芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）患者。这是一种罕见遗传病，由编码AADC酶的DDC基因突变导致，通常发生在出生几个月的婴儿身上。Upstaza是首款基因疗法用于直接注入大脑，通过AAV2载体将功能正常的DDC基因递送到大脑的壳核中，提高AADC酶的水平并恢复多巴胺的生产。
2.Acer苯丁酸钠口服混悬剂在美重报NDA。Acer Therapeutics宣布，已重新向FDA提交苯丁酸钠口服混悬剂Acer-001的新药申请，用于罕见遗传疾病尿素循环障碍（UCD）患者。Acer-001是一种氮结合剂，用于涉及氨甲酰磷酸合成酶（CPS）、鸟氨酸氨基转移酶（OTC）或精氨琥珀酸合成酶（AS）缺陷的UCD患者的辅助治疗。除UCD以外，Acer-001还被开发用于另一种先天性代谢异常疾病，枫糖尿症（MSUD）。
3.Byondis新型HER2-ADC在欧盟报产。欧洲药品管理局受理Byondis公司新一代HER2靶向抗体偶联药物trastuzumab duocarmazine（SYD985）治疗不可切除的HER2阳性局部晚期或转移性乳腺癌患者的上市申请。在Ⅲ期临床TULIP中，与对照组相比，SYD985治疗组患者的无进展生存期PFS显著改善（7.0个月vs4.9个月），总生存率OS呈改善趋势（HR为0.83）。在美国，该新药正在接受FDA的监管审查，PDUFA日期为2023年5月12日。
4.LHON基因疗法长期疗效积极。GenSight Biologics公司基因疗法Lumevoq（GS010）治疗莱伯遗传性视神经病变（LHON）的Ⅲ期临床RESTORE（CLIN06）（RESCUE和REVERSE）5年随访结果积极。接受Lumevoq治疗患者5年期间没有出现严重不良反应，没有因为眼睛相关事件造成病患退出研究，亦没有出现系统性的严重不良反应；与视力最底点（nadir）相较，患者Lumevoq治疗眼仍维持显著改善的比例达到71.0%。目前，Lumevoq用于上述适应症的上市申请正接受欧洲药品管理局（EMA）的审查。
5.小分子孤儿药ES-3000获FDA临床许可。Escend公司靶向白血病干细胞的小分子新药ES-3000获FDA批准开展Ⅰ期临床，评估用于复发或难治性（R / R）急性髓系白血病（AML）受试者的安全性和耐受性。ES-3000具有全新的作用机制，通过减少β-catenin的表达以达到消融白血病干细胞，为持久缓解和减少复发提供新的治疗选择。此前，该新药已获得FDA授予的孤儿药资格，用于治疗AML和慢性髓系白血病（CML）。
6.Keytruda治疗HNSCC的III期临床失败。默沙东Keytruda（帕博利珠单抗）联合放化疗（CRT）用于未切除的局部晚期头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）患者的III期KEYNOTE-412研究未达到改善无事件生存期（EFS）的主要终点。与安慰剂联合CRT相比，接受Keytruda联合CRT治疗患者的EFS虽然有所改善，但未达到统计学意义的显著性。药物的安全性与已知研究一致。详细数据将在医学会议上公布。
7.罗氏布局玻璃体内眼科基因疗法。罗氏与Avista Therapeutics将利用后者scAAVengr（单细胞AAV工程）平台技术，针对罗氏指定的玻璃体内AAV衣壳合作开发用于眼科疾病的新型腺相关病毒（AAV）基因候选产品。scAAVengr技术设计的新型细胞特异性AAV，能够将基因传递到单个视网膜细胞类型。根据协议，Avista将获得750万美元的预付款，潜在的里程碑付款以及产品的销售分成，潜在交易额可能超过10亿美元。罗氏将拥有候选产品的临床前、临床和商业化活动授权。
1.北京市疾控中心重组。北京市卫健委官网7月20日发布消息，经中共北京市委编委批准，整合北京市疾病预防控制中心、北京市预防医学研究中心、北京结核病控制研究所，重新组建北京市疾病预防控制中心。7月20日上午，北京市疾控中心召开干部会议，宣布黄春同志任党委书记，曾晓芃同志任党委副书记、主任，宋卫萍同志任党委副书记，王勇同志任纪委书记，朱亚斌、庞星火、贺晓新、刘晓峰、王全意、佟颖、于建平、杨鹏8名同志任副主任。
2.福奇宣布退休。据美联社报道，美国传染病专家安东尼·福奇当地时间18日表示，他计划在拜登本届总统任期结束前退休。福奇于1984年被任命为美国国家过敏与传染病研究所所长，在艾滋病、呼吸道感染、埃博拉、寨卡和新冠疫情期间领导相关研究工作，曾为7位总统提供咨询，是拜登总统的首席医学顾问。
3.2021年全球仿制药企10强出炉。Fierce Pharma日前发布2021年全球仿制药TOP10榜单，该榜单主要以仿制药的销售业绩进行排名 。2021年仿制药销量排名前10药企分别为梯瓦(89.9亿美元）、山德士(75亿美元) 、晖致(56.3亿美元) 、太阳制药(46.4亿美元) 、费森尤斯卡比(估计37.2亿美元) 、阿拉宾度(31.8亿美元) 、西普拉(26.5亿美元) 、阿斯彭(22亿美元) 、Dr. Reddy's Laboratories（21.7亿美元）和Hikma（18.8亿美元）。
