根据处方药用户付费法案(PDUFA) VII承诺函，FDA正在创建拆分实时申请审评 (STAR)试点项目。

一概述

FDA正在建立一个STAR试点项目，旨在缩短从完成申请提交日期到给出审评结果的时间，以便让未满足的医疗需求的患者更早地获得治疗。STAR试点项目将适用于满足特定标准的所有治疗领域和学科审评的补充申请。被批准的STAR申请将以“拆分”的方式提交，确切地说是分为两个部分，其中每部分提交的时间大约间隔两个月。

FDA将在收到完整提交的第一部分资料后开始审查数据。一旦FDA收到第二部分资料，将启动PDUFA审查时间，其中将包括最终的临床研究报告、完整的安全性综述和有效性综述。该项目同时适用于药品和生物制剂，统称为药物。STAR可用于某些新药物补充申请（sNDAs）和生物制品补充许可证申请（sBLAs），这些申请提出了对已批准疗法的新适应症，以满足未竟的医疗需求。该项目适用于所有治疗领域。

二STAR的适用标准

如果符合以下每一项标准，FDA将考虑批准STAR试点项目资格的申请:

1. 有充分和良好对照的临床研究证据表明，与现有治疗手段相比，该药物可能在相关临床终点上显示出实质性改善。

a.不要求突破性疗法认定(BTD)或再生医学高级疗法认定(RMAT)，但必须满足上述标准。

(详见下文“澄清”1.a.)

2. 该申请是针对一种治疗未满足医疗需求的严重疾病的药物。

3.所提交文件的任何方面都不包括可能需要较长的审查时间(例如，对新的风险评估和缓解策略的要求等)

4. 没有需要进行国外生产现场检查的化学、制造或控制信息(也就是说，如果不影响加急时间框架，可以允许进行国内现场检查)。(见说明2。下面是进一步的解释。)

澄清

1. 申请人在提供“可能证明有实质改善”的临床资料时，应考虑以下因素:

a. STAR的“实质性改善”资格标准与BTD或RMAT的资格标准相同。

b. 虽然FDA通常预计大多数非劣效性试验不会显示出实质性的改善，但如果一个非劣效性试验已经建立了优越性分析，并且结果显示与现有的治疗方法相比有实质性的改善，那么该试验可能满足STAR的实质性改善标准。

c. 依赖于真实世界证据(RWE)来证明临床相关终点比现有治疗方法有实质性改善的疗效补充申请目前不包括在STAR中。

2. STAR试验的申请必须包括一份认证声明，澄清将没有与该补充申请相关的外国生产基地。FDA将在收到第1部分提交后对认证声明进行验证。如果有任何外国生产基地，该补充申请将不再符合STAR审查的资格。

3.补充申请必须符合优先审查的条件，才能加入STAR项目。

4. 被STAR接收并不保证加速审查;但机构将尽一切努力为项目中的申请做到加速审查。在有限的情况下，审查过程可能延长，例如，当申请人在申请期间提交重大变更。

5. 被STAR录取并不保证申请获得批准。申请仍然必须符合批准的适用标准。

三过程注意事项

1. 如果申请人认为拟议的疗效补充申请符合资格标准中列出的条件，则申请人可以提交STAR进入请求:1)独立的电话会议请求，或2)作为B类pre-sNDA/sBLA会议请求的一部分。STAR申请必须提供:

ە来自充分和良好对照试验结果

ە拟议的标签信息

ە解释所提议的申请如何满足每条STAR标准

2. 对于独立的电话会议，唯一的焦点和讨论将是拟议的补充申请是否符合STAR标准。没有会议记录，但电话会议后将发送一份记录决定的信件。如果申请人希望讨论其他问题(例如，拟议补充申请的内容和格式)，他们必须提交报名STAR请求，并提交B类Pre-sNDA/sBLA会议请求。

3.STAR第1部分的提交必须包括以下所有内容:

ەsNDA/sBLA有效性补充申请的所有组成部分(例如完整的数据集、拟议的标签、临床方案和变更、基线疗效和安全性结果)，除了最终的临床研究报告，以充分和良好控制的调查支持拟议的声明和电子通用技术文件(eCTD)模块2临床总结。

ە一份文件，提供各项充分和良好对照的临床研究的顶线结果，以及申请人对有效性和安全性的全面解释。

ە关键试验的临床方案和变更

ە统计分析方案和统计程序

ە表格、图形、清单

ە死亡案例摘要

4. STAR第1部分的提交还应包括以下内容:

如果适用，应提供CDER生物研究监测(BIMO)检查指南草案中描述的项目，以促进临床研究者和赞助/合同研究组织检查任务的开展。所有用于支持申请中安全性和有效性的主要(即关键)试验都需要这些信息。请注意，如果CDER BIMO指南草案中描述的项目在提交的其他地方以描述的格式提供，申请人可以提供这些项目的位置或链接。

5. STAR第2部分提交*必须包括以下所有内容:

ە临床研究报告

ە综合安全性总结

ە综合有效性总结

FDA必须在收到第一部分的提交约两个月后，但不超过三个月，收到第2部分的提交。

6. 一旦代理机构收到STAR第2部分提交，PDUFA时间就开始启动，这代表了完整的申请。FDA将在归档信中传达加速审查的意图。

7. 如果申请人因提交资料不完整而被取消加入STAR试点项目的资格，他们仍然可以在稍后提交完整的申请;然而，他们将不会得到STAR项目审查方面的优待。