今日头条
康方PCSK9单抗报降脂NDA。康方生物旗下子公司康融东方开发的PCSK9单抗伊努西单抗注射液（AK102）的上市申请获NMPA受理，用于治疗原发性高胆固醇血症和混合型高脂血症，以及杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）。在关键Ⅲ期临床中，AK102（450mg Q4W和150mg Q2W）组患者12周治疗后LDL-C（低密度脂蛋白胆固醇）水平较基线分别降低64.90%和66.21%；两个剂量组LDL-C水平较安慰剂组分别下降59.13%和60.43%。
国内药讯
1.GSK抗艾改良型新药中国获批上市。葛兰素史克HIV整合酶抑制剂多替拉韦钠分散片获国家药监局批准上市，联合其它抗逆转录病毒药物，用于治疗人类免疫缺陷病毒（HIV）感染的成人、青少年和年龄≥4周且体重至少3公斤的儿童患者。多替拉韦可通过阻止病毒DNA整合至人体免疫细胞的遗传物质来阻断HIV的复制。2015年12月，多替拉韦钠片已在中国获批上市，用于治疗成人及12岁以上HIV患者。
2.北海康成引进IBAT抑制剂获批上市。北海康成从Mirum公司引进的口服回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂maralixibat（马昔巴特）获国家药监局批准上市，用于治疗1岁及以上Alagille综合征 (ALGS) 患者胆汁淤积性瘙痒。Maralixibat通过抑制钠依赖性胆汁酸转运蛋白使更多的胆汁酸随粪便排出，防止过量胆汁酸积累，控制与胆汁淤积性肝病相关的极度瘙痒。在IIb期ICONIC研究中，maralixibat治疗使这类患者瘙痒显著下降并且维持4年。
3.司美格鲁肽注射液中国报减重NDA。诺和诺德长效GLP-1激动剂司美格鲁肽注射液的上市申请获CDE受理，推测申报的适应症为：在饮食和运动的基础上，辅助治疗用于初始体重指数（BMI）≥30kg/m2（肥胖），或≥27kg/m2且<30kg/m2（超重）并且伴有至少一种与超重相关合并症的成人患者。2022年8月，该产品已在中国完成减肥III期临床并获得积极结果，第44周时患者体重较基线的变化、以及体重减轻≥5%的患者比例均具有统计学意义。
4.亘喜双靶点CAR-T长期疗效积极。亘喜生物靶向BCMA/CD19双靶点自体FasTCAR-T产品GC012F在ASCO2023年会上公布用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的一项临床试验（IIT）积极数据。中位随访为30.7个月时，GC012F治疗达到93.1%的总体应答率（ORR），100%的患者达到微小残留病灶（MRD）阴性；中位缓解持续时间（DOR）为37.0个月（95%置信区间[11.0个月–未达到]）；中位无进展生存期（PFS）为38.0个月（95%置信区间[11.8个月–未达到]）。
5.恒瑞PD-1单抗Ⅱ期临床见刊JAMA子刊。恒瑞医药PD-1抑制剂卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼与替莫唑胺一线治疗晚期肢端黑色素瘤的Ⅱ期临床（CAP-03研究）研究成果发表于《美国医学会杂志》肿瘤子刊JAMA Oncology。中位随访为13.4个月时，卡瑞利珠单抗联合治疗达到64.0%的客观缓解率，中位反应时间（TTR）和反应持续时间（DOR）分别为2.7个月和17.5个月；疾病控制率（DCR）为88.0%；中位无进展生存期（PFS）为18.4个月。
国际药讯
1.诺华IL-17A单抗获批治疗化脓性汗腺炎。欧盟委员会（EC）批准诺华抗炎药司库奇尤单抗（secukinumab，商品名：Cosentyx）治疗对常规疗法反应不足的活动性中重度化脓性汗腺炎(HS)成人患者。在III期研究（SUNSHINE和SUNRISE）中，与安慰剂相比，接受每两周一次Cosentyx 300mg治疗的患者在第16周获得临床反应(HiSCR)的比例显著更高(45.0%vs33.7% [P=0070]，42.3%vs31.2% [P=0.0149])。secukinumab是全球首个IL-17A单抗，已获批银屑病关节炎、放射学阴性中轴型脊柱关节炎等多项适应症。
2.默沙东K药肺癌Ⅲ期临床积极。默沙东PD-1抑制剂帕博利珠单抗（Keytruda）在ASCO2023年会上公布用于可切除II-IIIB(N2)期非小细胞肺癌（NSCLC）新辅助/辅助治疗的Ⅲ期临床KEYNOTE-671详细结果。在中位随访25.2个月时，Keytruda联合化疗新辅助治疗，并在术后单药辅助治疗显著改善无事件生存期，将疾病复发、进展或死亡风险降低42%（HR=0.58 ;p=＜0.00001）；总生存期数据也显示出改善趋势（HR=0.73；p=0.02124）；药物的安全性与既往研究一致。
3.AZ奥拉帕利卵巢癌Ⅲ期临床积极。阿斯利康在ASCO2023年会上公布其PARP抑制剂奥拉帕利（英文商品名Lynparza）与PD-L1抗体度伐利尤单抗（Imfinzi）联合标准治疗（含铂化疗和贝伐珠单抗）一线治疗晚期高级别上皮性卵巢癌患者的Ⅲ期临床（DUO-O）积极结果。与化疗+贝伐珠单抗相比，联合方案能够显著改善患者的无进展生存期（中位PFS：24.2个月vs19.3个月），使疾病进展或死亡风险减少37%（HR=0.63；95% CI，0.52-0.76；p<0.0001）。
4.礼来三靶点激动剂启动减肥III期临床。礼来GLP-1R/GCGR/GIPR激动剂retatrutide（LY3437943）在clinicaltrials.gov网站上登记启动一项III期临床（TRIUMPH-3），评估用于每周1次治疗伴有心血管疾病的肥胖受试者的疗效和安全性。全球范围内，目前已有4款同类产品进入临床开发，其中韩美制药开发的efocipegtrutide处于II期研究阶段，优先开发NASH适应症；民为生物开发的MWN101上周刚刚获批IND。
5.Claudin 6靶向ADC卵巢癌早期临床积极。TORL BioTherapeutics公司靶向claudin 6（CLDN6）的抗体偶联药物（ADC）TORL-1-23在治疗难治性癌症患者的Ⅰ期临床中获积极结果。数据显示，TORL-1-23在平均接受过5种前期治疗的患者中达到28%的确认缓解率；其中铂耐药性卵巢癌的确认的缓解率为32%。药物耐受性良好，没有发现剂量限制的毒性。该公司计划在Ⅱ期临床推荐剂量之后扩展到其它CLDN6阳性癌症类型。
6.CTLA-4抗体晚期肺癌早期临床积极。BioNTech和OncoC4公司联合开发的下一代抗CTLA-4抗体BNT316将在ASCO2023年会上公布用于治疗PD-1/PD-L1抑制剂耐药的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的Ⅰ/Ⅱ期临床结果积极。BNT316在27例可评估患者中达到29.6%的总缓解率（ORR），疾病控制率（DCR）为70.4%；药物总体耐受性良好。两家公司预计今年第3季度启动该新药治疗免疫疗法耐药性的NSCLC患者的关键性Ⅲ期临床。
医药热点
1.人类遗传资源管理条例实施细则发布。6月1日，科技部发布第21号令《人类遗传资源管理条例实施细则》，对采集、保藏、利用、对外提供我国人类遗传资源进行明确规定，旨在促进人类遗传资源有效保护和合理利用。《细则》明确，境外组织，境外组织、个人设立或者实际控制的机构，以及境外个人，不得在我国境内采集、保藏我国人类遗传资源，不得向境外提供我国人类遗传资源。《细则》自2023年7月1日起施行。
2.全国首个儿童眼组织库建立。为缓解角膜紧缺的现状，国家儿童医学中心、首都医科大学附属北京儿童医院日前建立了全国首个儿童眼组织库。北京儿童医院儿童眼组织库将承担捐献者角膜的接收、采集、保存、分配等工作，推动角膜病患儿更快接受角膜移植手术。目前，我国角膜致盲的儿童占眼盲患儿的10.26%，供体紧缺使很多角膜病患儿错过了最佳的视觉重建期。
3.河南与3家医院共建国家区域医疗中心。近日，河南省政府在郑州市举行与输出医院合作共建国家区域医疗中心签约仪式。河南省副省长宋争辉与中国科学院院士、北京大学第六医院院长陆林，复旦大学附属妇产科医院副院长姜桦，中国医学科学院阜外医院党委副书记、纪委书记李天庆分别签订合作协议，共建国家精神、妇产、心血管病区域医疗中心。
评审动态
1. CDE新药受理情况（06月03日)
2. FDA新药获批情况（北美06月01日）
