今日头条
荣昌PD-1/VEGF双抗上Ⅰ期临床。荣昌生物PD-1/VEGF双抗RC148在Clinicaltrials.gov网站上注册一项Ⅰ期临床，拟评估RC148在局部晚期不可切除或转移性实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。实体肿瘤包括不限于非小细胞肺癌、三阴乳腺癌、卵巢癌、宫颈癌、结直肠癌等其他可能获益的癌种。目前，荣昌生物已布局有5款双特异性抗体，RC148是该公司首款双抗新药。
国内药讯
1.百济神州PD-1单抗新适应症报产。百济神州PD-1抗体替雷利珠单抗注射液的新适应症上市申请获CDE受理，推测申报的适应症为“广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的一线治疗”。今年5月，该新药联合化疗一线治疗ES-SCLC患者的Ⅲ期临床（RATIONALE-312）已达到主要终点，替雷利珠单抗联合治疗较化疗显著延长患者的总生存期。目前，该药已有11项适应症获NMPA批准，还有一项肝细胞癌（HCC）适应症上市申请正在审评中。
2.辉瑞ER靶向PROTAC启动乳腺癌Ⅲ期临床。辉瑞与Arvinas公司开发的ER靶向PROTAC蛋白降解疗法vepdegestrant（ARV-471、PF-07850327）在中国登记启动一项国际Ⅲ期临床（VERITAC-3），比较ARV-471联合哌柏西利对比来曲唑联合哌柏西利，一线治疗ER+/HER2-、晚期乳腺癌患者的有效性与安全性。这是ARV-471的第2项III期临床，该项研究国内拟入组177 人，国际入组1180 人；试验的中国部分由中国医学科学院肿瘤医院徐兵河医学博士担任主要研究者。
3.迪哲JAK1抑制剂拟纳入优先审评。迪哲医药高选择性JAK1抑制剂戈利昔替尼胶囊获CDE拟纳入优先审评，用于既往至少接受过一次标准治疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）成人患者。今年公布于ASCO2023年会上的国际临床（JACKPORT8 Part B）积极数据显示，独立评审委员会（IRC）评估的ORR达44.3%（39/88），完全缓解率为23.9%。2022年，FDA已授予戈利昔替尼治疗r/r PTCL的快速通道资格。
4.华津溶瘤细菌获SCLC孤儿药资格。华津医药自主研发的广谱溶瘤产品SGN1(桑美威克®，SalMet-Vec®）获FDA授予孤儿药资格认定，用于治疗小细胞肺癌（SCLC）。SGN1通过减毒沙门氏菌载体搭载特异的甲硫氨酸水解酶，剥夺肿瘤生长所需的必须氨基酸，从而杀伤肿瘤并阻止肿瘤扩散。此前，该产品已获得FDA授予用于治疗骨肉瘤和肝细胞（HCC）癌两项孤儿药资格。
5.劲方3款RAS通路靶向药海外授权。劲方医药宣布与Verastem Oncology公司达成独家合作许可协议，授予Verastem公司三款早期阶段RAS通路靶向药在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门、台湾地区）之外的全球开发和商业化权利。根据协议，劲方医药将获得首个合作项目1150万美元预付款，包括首付款及研发支持、选择权费用；总额超过6.25亿美元的潜在后续里程碑付款；以及产品的销售分成。
6.万泰生物公布2023H1财报。近日，万泰生物发布2023年上半年业绩报告，上半年实现营业收入41.64亿元，同比下降29.78%；实现净利润17.02亿元，同比下降36.78%。营收和净利的下跌，主要是二价宫颈癌疫苗及新冠相关产品销售收入出现较大下降导致。根据华安证券对生物制品2023年上半年批签发次数梳理，万泰生物双价HPV在2023上半年共获批签发230批次，同比增长55.41%。
国际药讯
1.BMS创新贫血疗法获批扩展适用范围。百时美施贵宝血红细胞成熟剂Reblozyl（luspatercept）获FDA批准新适应症，用于一线治疗极低至中危骨髓增生异常综合征（MDS）成人患者的贫血。在Ⅲ期COMMANDS试验中，与重组人促红素组相比，利布洛泽治疗组24周时患者实现摆脱红细胞输注12周（RBC-TI）且平均血红蛋白（Hb）水平增加≥1.5g/dL的比例显著更高（58.5%vs31.2%）。
2.礼来口服Lp（a）抑制剂早期临床积极。礼来脂蛋白（a）-Lp（a）抑制剂muvalaplin在JAMA期刊上公布其首次人体Ⅰ期临床积极结果。Muvalaplin可通过阻断apo（a）-apo B100相互作用，同时避免与同源蛋白纤溶酶原（plasminogen）的相互作用，抑制Lp（a）形成。试验结果显示，Muvalaplin可降低受试者胆固醇浓度，经安慰剂校正的Lp（a）最大降幅为63%至65%；未观察到纤溶酶原水平或活性的显著变化。
3.Mirati公司KRAS G12D抑制剂见刊。Mirati公司KRAS G12D抑制剂MRTX1133在《细胞》子刊Developmental Cell与Cancer Cell上发表用于小鼠模型（16种）中治疗早期和晚期肿瘤的临床前研究积极结果。结果显示，MRTX1133能诱导Fas通路的表达，逆转了早期肿瘤生长，增加CD8+T细胞浸润的同时减少髓系细胞的浸润。当免疫检查点抑制剂与MRTX1133联合用药时，显示肿瘤持续消退、增强癌细胞清除并改善生存结果。
4.Artiva公司通用型NK疗法获批自免病临床。Artiva公司开发的可在门诊与单克隆抗体或先天细胞接合剂联合使用的同种异体NK疗法AB-101（AlloNK）获FDA临床许可，与利妥昔单抗联用，治疗活动性狼疮性肾炎（LN）患者的系统性红斑狼疮（SLE）。AB-101将作为ADCC增强疗法，以增强利妥昔单抗驱动更深水平的B细胞耗竭的能力。在AB-101联合利妥昔单抗治疗复发/难治B细胞非霍奇金淋巴瘤患者（B-NHL）的Ⅰ/Ⅱ期临床中，AB-101组合ORR达到57.1%。
5.珐博进CTGF单抗DMD的Ⅲ期临床失败。珐博进靶向CTGF的潜在“first-in-class”抗体Pamrevlumab在治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的Ⅲ期临床未达到主要终点和关键次要终点。受此影响，该公司股价盘后大跌20%，目前市值仅剩下1亿美元。CTGF是组织重塑和纤维化的中心介质，涉及广泛的纤维化和增生性疾病。此前，该药已被FDA授予治疗特发性肺纤维化（IPF）、胰腺癌和DMD的孤儿药资格，以及治疗胰腺癌的快速通道资格。
6.武田引进一款FRα靶向ADC日本权益。武田与ImmunoGen公司就后者一款临床后期FRα靶向ADC新药Elahere达成合作许可协议，获得Elahere在日本开发和商业化权益。根据协议，武田将支付3400万美元的预付款和里程碑后期付款，以及产品的销售分成。Elahere已在用于治疗铂耐药卵巢癌患者的Ⅲ期临床MIRASOL获得积极结果，与化疗相比，该药显著延长患者的总生存期，将死亡风险降低33%。华东医药拥有Elahere的中国权益。
医药热点
1.上海发布2023年基本公卫服务工作通知。8月28日，上海市卫健委、上海市财政局发布《关于做好2023年基本公共卫生服务工作的通知》，从四个方面对上海市2023年基本公卫服务工作展开部署。在加强经费管理和使用方面，要求各区确保2023年基本公卫服务项目人均经费不低于国家要求的89元标准，较上一年度新增的5元经费重点用于老年人和儿童相关的基本公卫服务。
2.全国新生儿遗传代谢病筛查率超九成。中国残联日前公布了《国家残疾预防行动计划（2021—2025年）》贯彻实施情况报告。2022年，我国新生儿出生缺陷防治和发育障碍早期干预水平得到进一步提升。全国婚检率达70.9%，孕前优生健康检查目标人群覆盖率达93.5%，产前筛查率达85.7%，新生儿遗传代谢病和新生儿听力筛查率分别达到98.1%、97.1%，3岁以下儿童系统管理率达到93.0%。
3.江苏省政府发布一批医药高校职务任免通知。江苏省政府在官网发布一批市属医学高校院所领导职务任免通知，经研究决定：任命程海波为南京中医药大学校长；任命郑骏年为徐州医科大学校长；任命方祝元为南京中医药大学副校长；任命徐树法为南京中医药大学副校长，免去其常州大学副校长职务；任命胡立宏为南京中医药大学副校长；任命胡孔法为南京中医药大学副校长；任命孙秀兰为南京中医药大学副校长；任命曹鹏为南京中医药大学副校长；任命赵霞为南京中医药大学副校长；任命徐海波为徐州医科大学副校长；任命刘慎军为徐州医科大学副校长；任命曹君利为徐州医科大学副校长；任命王媛为徐州医科大学副校长；任命孙志明为徐州医科大学副校长；任命郭栋为徐州医科大学副校长；任命吕凌为徐州医科大学副校长；任命赵胜忠为江苏卫生健康职业学院院长；任命殷忠勇为江苏医药职业学院院长；任命刘云为南京医科大学第一附属医院（省人民医院）院长；任命吴文忠为南京中医药大学附属医院（省中医院）院长；免去胡刚的南京中医药大学校长职务；免去乔学斌的南京中医药大学副校长职务；免去王人颢的徐州医科大学副校长职务；免去陈国忠的江苏医药职业学院院长职务。
评审动态
1. CDE新药受理情况（08月30日)
2. FDA新药获批情况（北美08月29日）
