今日头条
深圳泰尔康广谱抗肿瘤新药报IND。深圳泰尔康生物自研抗肿瘤偶联药物TYE1001的临床试验申请获FDA受理。这是泰尔康首款创新药，主要通过肿瘤血管的EPR效应及细胞表面特异性受体靶向作用于实体瘤。临床前研究显示，Tye1001具有广谱抗肿瘤特性，并且在胃癌、淋巴瘤，鼻咽癌等多种肿瘤小鼠模型中显示出积极的抗肿瘤效果。
国内药讯
1.正大天晴PD-L1单抗拟纳入优先审评。正大天晴PD-L1单抗贝莫苏拜单抗（TQB2450）的新适应症获CDE拟纳入优先审评，联合盐酸安罗替尼胶囊用于治疗非微卫星高度不稳定（非MSI-H）或非DNA错配修复缺陷（非dMMR）的复发或转移性子宫内膜癌患者。TQB2450（APL-502）可阻止PD-L1与T细胞表面的PD-1和B7.1R结合，恢复T细胞活性并增强免疫应答。此前，该新药用于上述适应症已被CDE纳入突破性治疗品种。
2.至善唯新rAAV基因疗法获批法布雷病临床。四川至善唯新rAAV基因药物"ZS805注射液"获国家药监局批准开展用于法布雷病的新药研究。ZS805的基因表达盒框架搭载肝脏特异启动子和基因工程改造优化后的α-半乳糖苷酶A基因，能够保证α-半乳糖苷酶A蛋白在肝脏细胞中特异表达并高效分泌，提高药物的安全性与有效性。该产品有望实现法布雷病“一针治疗，终身有效”。
3.阿斯利康ASI新药中国获批高血压临床。阿斯利康1类新药baxdrostat片获国家药监局临床许可，适应症为“治疗其他药物治疗后控制不佳的高血压患者”。baxdrostat是CinCor Pharma公司（已被阿斯利康收购）开发的一种醛固酮合成酶抑制剂（ASI），对醛固酮合成酶具有高度选择性，并保留了人体中的皮质醇途径。该产品拟开发用于高血压、原发性醛固酮增多症和慢性肾病。
4.武汉波睿达CD99靶向CAR-T报IND。武汉波睿达生物自主研发的“靶向CD99嵌合抗原受体基因修饰的自体T细胞注射液”（BRD-03）的临床试验申请获CDE受理。CD99在多种血液恶性肿瘤、实体肿瘤中均存在异常表达，是血液学恶性肿瘤的潜在治疗靶标，如急性髓系白血病（AML）和T系急性淋巴细胞白血病（T-ALL）。该公司计划开发BRD-03用于治疗肉瘤、髓系白血病和T细胞血液瘤。
5.南京科士华TCR-T疗法报IND。科士华生物1类生物制品“KSH01注射液”的临床试验申请获CDE受理。这是一款TCR-T产品，其核心序列是依托科士华生物的核心技术平台TCR-XFinder™及TCR-XPlanet™ T细胞数据库，从患者体内快速筛选出的具有强效抗肿瘤活性的天然来源TCR序列。该产品拟开发用于治疗食管癌、胃癌、黑色素瘤、肉瘤、膀胱癌、喉癌等多种晚期实体瘤。去年4月，FDA已授予KSH01孤儿药资格。
6.海思科镇痛新药报纤维肌痛临床。海思科1类化药HSK16149胶囊的临床试验申请获CDE受理，拟用于治疗纤维肌痛。HSK16149是一种电压门控钙离子通道类新型镇痛药，可与钙离子通道α2δ亚受体结合，具备高靶点选择性、强效镇痛、长效镇痛、中枢副作用小等特点。目前该新药用于治疗糖尿病周围神经痛、以及带状疱疹后遗神经痛的两个NDA申请均正在接受CDE监管审查。
国际药讯
1.安斯泰来ADC联合K药日本报sBLA。安斯泰来靶向Nectin-4的ADC药物Padcev（enfortumab vedotin）向厚生劳动省（MHLW）提交补充新药上市申请，联合PD-1抑制剂Keytruda用于一线治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌（la/mUC）。在Ⅲ期EV-302临床（KEYNOTE-A39）中，与化疗相比，Padcev/Keytruda组合显著延长患者的PFS和OS，使疾病进展或死亡风险降低55%，死亡风险降低53%。去年年底，FDA已批准该组合疗法上述适应症上市。
2.MAGE-A4靶向TCR-T获优先审评资格。Adaptimmune公司靶向MAGE-A4的TCR-T疗法Afami-cel获FDA授予优先审评资格，用于治疗晚期滑膜肉瘤。PDUFA日期为8月4日。在Ⅱ期试验SPEARHEAD-1(NCT04044768)中，中位随访为27.8个月时，滑膜肉瘤患者的总体缓解率(ORR)约为39%；中位反应持续时间约为12个月。Afami-cel有望成为首款实体瘤的T细胞疗法，也是首款TCR-T疗法。
3.Menin抑制剂联合用药血癌早期临床积极。Kura Oncology公司选择性menin抑制剂ziftomenib联合标准疗法治疗NPM1突变型（NPM1-m）和KMT2A重排型（KMT2A-r）、急性髓系白血病（AML）的Ⅰ期临床结果积极。ziftomenib联合阿糖胞苷/达柔比星在初治患者中达100%的完全缓解（CR）率；在R/R AML患者中，ziftomenib与维奈托克/阿扎胞苷联合治疗的总缓解率（ORR）达到53%。ziftomenib总体耐受性良好。
4.Vaxcyte公司募资7.5亿美元推进肺炎球菌疫苗开发。Vaxcyte公司宣布将募资7.5亿美元，用于加速其创新细菌传染病疫苗（VAX-24和VAX-31）的开发。VAX-24是一款广谱24价肺炎球菌结合疫苗（PCV），已在65岁及以上成人中开展的Ⅱ期临床获积极结果，所有剂量VAX-24均显示出针对所有24种血清型（ST）的强大免疫应答，与50-64岁成人中的Ⅱ期结果一致。VAX-31是一款31价的肺炎球菌结合疫苗，预计在今年第三季度公布Ⅰ/Ⅱ期临床试顶线结果。
5.自免病药物公司COUR完成A轮融资。COUR Pharmaceuticals公司宣布完成约1.05亿美元的A轮融资，以用于推进其专有的抗原特异性免疫耐受平台，开发多个候选产品用于治疗1型糖尿病等自身免疫性和炎症性疾病。COUR技术平台旨在对免疫系统进行重新编程，以解决免疫介导疾病的根本原因。目前，COUR公司与武田合作的乳糜泻项目CNP-101/TAK-101，以及与Ironwood公司合作的原发性胆汁性胆管炎项目CNP-104，均已处于Ⅱ期临床阶段。
6.渤健调整AD领域的资源优先级。1月31日，渤健宣布计划重新调整其在阿尔茨海默病（AD）领域资源的优先级，将继续与卫材一起推进Leqembi（仑卡奈单抗，Aβ单抗）的商业化以及该产品皮下制剂的开发；加速开发靶向tau蛋白的反义寡核苷酸（ASO）疗法BIIB080和口服小分子抑制剂BIIB113。此外，渤健将停止Aduhelm（阿杜卡尼单抗）100mg/mL静脉注射液的开发和商业化，以及终止正在进行的IV期ENVISION研究，并将该产品权益重新归还Neurimmune公司。
医药热点
1.章轲任国家医保局局长。2月1日，国务院发布关于任免国家工作人员的通知，其中，任命章轲为国家医疗保障局局长；免去章轲的审计署副审计长职务。公开报道显示，章轲，男，汉族，1968年5月生，管理学博士，中共党员，曾任审计署党组成员、总审计师，审计署党组成员、副审计长。
2.张宏家任北京安贞医院党委书记。1月31日上午，首都医科大学附属北京安贞医院召开干部大会，宣布领导任免决定，张宏家同志任中共首都医科大学附属北京安贞医院委员会书记（副局长级），免去张宏家同志首都医科大学附属北京安贞医院院长职务；蔡军同志任首都医科大学附属北京安贞医院院长（副局长级），试用期一年。
3.中国药科大学新增一所附属医院。1月30日，中国药科大学与南京市浦口区人民政府、浦口区中医院合作共建附属医院签约揭牌仪式召开。未来，中国药科大学附属浦口中医院将借助三方合作，推进医院与中国药科大学资源共享、优势互补，将临床和教学有效结合，实现服务提升和能级提升，积极创建三甲医院，打造一流医学科学平台。
评审动态
1. CDE新药受理情况（02月01日)
2. FDA新药获批情况（北美01月31日）
