今日头条
海昶AKT-1抑制剂获批肝癌II期临床。海昶生物宣布其自主研发的创新型小核酸药物HC0301已获得FDA临床许可，即将在美国马里兰大学肿瘤中心开展针对晚期肝癌的国际II期临床。HC0301可特异性结合AKT-1 mRNA，进而降低AKT-1蛋白表达下调。AKT-1蛋白与肿瘤增殖、存活、血管生成和免疫耐药密切相关。此前，FDA已授予HC0301用于治疗晚期肝癌的孤儿药资格认定。
国内药讯
1.罗氏「恩曲替尼」中国获批治疗儿童实体瘤。罗氏TRK/ROS1酪氨酸激酶抑制剂恩曲替尼胶囊获国家药监局批准新适应症，用于治疗1月龄以上NTRK融合儿童实体瘤患者。该新药能够穿过血脑屏障，通过阻断ROS1和NTRK激酶的活性，造成ROS1阳性或NTRK阳性癌细胞死亡。此前，该产品已获批治疗≥12岁、NTRK融合阳性实体瘤，以及ROS1阳性的非小细胞肺癌患者。
2.华润第三代溶栓药新适应症报产。华润生物第三代溶栓药物注射用重组人组织型纤溶酶原激酶衍生物（瑞通立）的新适应症上市申请获CDE受理，用于“急性缺血性卒中患者的溶栓治疗”。瑞通立仅包含天然组织型纤溶酶原激活剂（tPA）对纤维蛋白的高度特异性和酶活性区域，具有更长的半衰期、更强的溶栓效果。此前，瑞通立已在中国获批用于急性心肌梗死的溶栓治疗。
3.曙方引进DMD新药拟纳入优先审评。曙方医药从Santhera公司引进的罕见病新药vamorolone口服混悬液获CDE拟纳入优先审评，用于治疗4岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。在IIb期临床中，vamorolone的疗效与强的松相比达到非劣效标准；而且并未发现vamorolone在骨骼健康生物标志与线性生长上有负面的影响。曙方医药拥有该产品在大中华区开发和商业化的独家权益。
4.Seagen公司ITGB6-ADC中国报IND。Seagen公司1类生物药SGN-B6A的临床试验申请获CDE受理。这是一款靶向整合素β6（ITGB6）的抗体偶联药物（ADC），通过蛋白酶可裂解的MC-VC接头将ITGB6靶向单抗h2A2与微管破坏MMAE偶联，通MMAE介导的细胞毒性、旁观者效应和免疫原性细胞死亡（ICD）发挥抗肿瘤活性。去年8月，该新药已启动Ⅲ期临床，拟评估与多西他赛化疗头对头相比，治疗复发性非小细胞肺癌的效果。
5.普方完成1.12亿美元超额B轮融资。普方生物宣布完成1.12亿美元超额B轮融资，以用于推进其靶向FRα的ADC药物rinatabart sesutecan（Rina-S）开展针对于卵巢癌和子宫内膜癌患者的Ⅱ期临床试验。今年1月，该产品已获得FDA授予快速通道资格，用于治疗表达FRα的高级别浆液性或子宫内膜样铂耐药的卵巢癌患者。本轮融资由Ally Bridge Group领投，现有投资方礼来亚洲基金（LAV）和洲嶺资本（LYFE Capital）持续参与支持。
国际药讯
1.度普利尤单抗日本获批治疗慢性CSU。再生元与赛诺菲开发的IL-4/IL-13抑制剂度普利尤单抗（Dupixent）获日本厚生劳动省（HLW）批准新适应症，用于治疗≥12岁、慢性自发性荨麻疹（CSU）患者。去年10月，FDA针对Dupixent这一适应症sBLA发出完整回复函（CRL），FDA认为需要额外的疗效数据来支持sBLA的批准。目前，再生元正在开展的临床试验（Study C）将在今年年底获得结果，将提供额外的疗效数据。
2.武田布地奈德口服混悬液获批上市。武田糖皮质激素布地奈德口服混悬液Eohilia获FDA批准上市，成为治疗嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）的首款口服疗法，用于治疗11岁以上EoE患者。Eohilia能够局部粘附在粘膜上，从而在食道部位产生活性。在临床试验中，Eohilia较安慰剂显著提高患者达到组织学缓解的比例（53.1%vs1%；38%vs2.4%）；有更多患者吞咽困难症状减轻或自动消除。
3.罗氏奥马珠单抗获批用于食物过敏。罗氏IgE抗体奥马珠单抗（Xolair）获FDA批准用于减少成人和1岁以上儿童因意外暴露于一种或多种食物而引发的过敏反应（包括过敏性休克）。在Ⅲ期临床OUtMATCH中，与安慰剂相比，Xolair显著增加引起儿童和青少年发生过敏反应所需的花生以及牛奶、鸡蛋和腰果的数量。详细结果将在AAAI2024年会上公布。
4.DMD基因疗法获FDA优先审评资格。Sarepta公司与罗氏开发的基因疗法Elevidys（SRP-9001）的补充生物制品许可申请（sBLA）获FDA授予优先审评资格，拟寻求由加速批准转变为完全批准，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者。PDUFA日期为今年6月21日。在Ⅲ期验证性临床EMBARK中，Elevidys治疗组患者的与运动功能相关的NSAA评分较安慰剂组显示改善趋势（但不具统计学意义）；次要终点TTR和10MWR指标显著改善。
5.礼来三靶点激动剂启动头对头III期研究。礼来GLP-1R/GIPR/GCGR三靶点激动剂新药Retatrutide在clinicaltrials.gov网站上登记一项III期临床（NCT06260722），拟评估retatrutide与司美格鲁肽对比治疗二甲双胍联合或不联合钠-葡萄糖共转运体2抑制剂（SGLT2i）治疗血糖控制不佳的2型糖尿病患者的有效性和安全性。公布于EASD2023大会上的Ⅱ期临床数据显示，接受Retatrutide治疗的糖尿病患者在36周时其HbA1c水平最多降低23.6mmol/mol，患者体重同时减少16.9%。
6.武田OX2R激动剂嗜睡症IIb期临床成功。武田口服食欲素受体2（OX2R）激动剂TAK-861治疗1型嗜睡症（NT1）的IIb期临床达到主要终点和关键次要终点。与安慰剂相比，TAK-861治疗第8周时患者的觉醒维持测试（MWT）指标显著改善（p < 0.001）；Epworth嗜睡量表（ESS）和每周发作率（WCR）等指标也具有统计学意义的显著改善；TAK-861总体耐受性良好，没有治疗相关的严重不良事件报告。
7.大冢抗AD激越复方制剂III期临床失败。大冢制药复方制剂AVP-786（氘代右美沙芬+奎尼丁）治疗阿尔茨海默病痴呆相关激越的III期临床没有达到在主要疗效终点。与安慰剂相比，AVP-786治疗患者的Cohen-Mansfield激越量表（CMAI）总分从基线到第12周的平均变化的统计没有达到显著差异；该组治疗相关不良事件--跌倒发生率高于安慰剂组。大冢制药将对数据集进行进一步的预设和探索性分析。
医药热点
1.吉林首批医院试点“一次挂号管三天”。为进一步打通门诊就医过程中的堵点，日前，吉林省卫健委联合省中医药管理局以优化门诊服务流程为切入点，探索实行“一次就诊只挂一次号”工作。患者在试点医院就诊时，因检查、检验结果出具较晚，当日不能完成一次诊治过程需要复诊时，患者凭有效的挂号信息凭证，3日内不再重复收取挂号费、诊察费等相关费用。首批试点单位包括吉林大学第一医院、吉林大学第二医院、吉林大学中日联谊医院和长春中医药大学附属医院4家医院。
2.广东省中西医结合应急救治中心选址获批。近日，广州市规划和自然资源局官网公示了广东省中西医结合应急救治中心（南沙区）建设项目用地预审与选址意见书。该项目建设单位为广东省中医院，项目位于广东省中医院南沙医院旁边，拟建设规模为58440平方米，地上总用地面积13370平方米，建设用地面积13370平方米。建设年限为37个月。
3.复旦大学附属中山医院-开立医疗联合实验室挂牌。近日，上海市创新医疗器械应用示范项目启动会在复旦大学附属中山医院成功举办。国家放射与治疗临床医学研究中心与心血管介入治疗技术及器械教育部工程研究中心以复旦大学附属中山医院心内科为核心建设区域，并与开立爱声建立联合实验室，构建心血管领域创新型理念及技术转化中心，提升原始创新能力和核心竞争力。
评审动态
1. CDE新药受理情况（02月09日)
2. FDA新药获批情况（北美02月18日）
