今日头条
加科思中美双报新药获批IND。加科思药业P53 Y220C激活剂JAB-30300获FDA批准IND申请，即将在美国开展用于治疗晚期实体瘤的I/IIa期临床。JAB-30300对P53 Y220C突变蛋白具有高亲和力，已在临床前多种肿瘤模型中显示出消退肿瘤（包括胃癌、卵巢癌、乳腺癌和肺癌等）的潜力；JAB-30300也有潜力与化疗或致癌蛋白抑制剂联合用药，为患者带来更多治疗方案。加科思计划同时在中国申报IND。
国内药讯
1.科伦博泰ADC拟纳入第4项突破性认定。科伦博泰TROP2靶向ADC创新药SKB264获CDE拟纳入第4项突破性认定，用于治疗既往未接受过系统治疗的不可手术切除的局部晚期、复发或转移性PD-L1阴性三阴性乳腺癌（TNBC）患者。此前，该新药已被CDE纳入三项突破性疗法认定：局部晚期或转移性三阴乳腺癌，EGFR-TKI治疗失败的局部晚期或转移性EGFR突变非小细胞肺癌，以及局部晚期或转移性HR+/HER2-乳腺癌。
2.齐鲁组合抗体宫颈癌Ⅱ期临床积极。齐鲁制药在ESGO2024年会上公布PD-1/CTLA-4组合抗体艾帕洛利托沃瑞利单抗注射液（QL1706）治疗宫颈癌的Ⅱ期临床（DUBHE-C-206）积极结果。该项研究纳入一线含铂化疗±贝伐珠单抗失败且未接受过免疫治疗的复发/转移宫颈癌患者。数据显示，独立评价委员会（IRC）评价的QL1706客观缓解率（ORR）为33.8%；疾病控制率（DCR）为64.9%。临床中，≥3级TRAE发生率为24.3%。
3.深信mRNA疫苗上美国Ⅰ期临床。深信生物二价RSV mRNA疫苗IN006在Clinicaltrials.gov网站上注册一项美国Ⅰ期临床，计划入组200例健康受试者，评估IN006的安全性、耐受性和免疫原性。IN006采用该公司具有自主知识产权的LNP递送系统和mRNA技术平台，以及自主设计和筛选的融合前构象的F蛋白。在临床前研究的动物攻毒模型中，IN006已显示出积极的保护效果，以及良好的安全性。
4.荃信呼吸疾病单抗获批两项IND。荃信生物自主研发的1类生物制品QX007N注射液获国家药监局两项临床默示许可，即将开展用于治疗慢性阻塞性肺疾病（COPD）及哮喘两项适应症的新药研究。QX007N是一款重组人源化IL-33单抗，通过与IL-33结合，阻断IL-33与其受体的结合引起的炎症级联反应，从而达到治疗效果。
5.恩凯赛药NK细胞疗法报IND。上海恩凯赛药1类新药“NK042细胞注射液”的临床试验申请获CDE受理。NK042是一种经过工程修饰的表达多种激活受体（NKR）的NK细胞疗法，具体详细资料尚未披露。在探索的NK042疗效和安全性的AML IIT试验中，首例输注的急性髓系白血病（AML）患者仅发生一级CRS，无GvHD、无神经毒性。输注后第十天，肿瘤细胞数量下降约40%。
国际药讯
1.辉瑞RSV疫苗III期临床积极。辉瑞双价RSV疫苗Abrysvo用于≥60岁老人预防RSV感染导致的下呼吸道疾病（RSV-LRTD）的III期RENOIR研究（NCT05035212）长期结果积极。单次接种疫苗后，疫苗在第一个流行季和第二个流行季预防≥3种RSV-LRTD症状的有效率分别为88.9%和77.8%；在第二次流行季后，Abrysvo预防≥3种症状的RSV A以及B型的效力一致（均≥80%）。研究并未出现新的不良事件报告。
2.ARTHEx公司小核酸疗法获批IND。FDA批准ARTHEx公司靶向microRNA 23b（miR-23b）的反义寡核苷酸（AON）疗法ATX-01开展I-IIa期ArthemiR™研究，评估用于治疗1型强直性肌营养不良（DM1）的安全性与有效性。ATX-01与调节DM1病理发生中涉及的MBNL蛋白表达有关。目前尚无针对DM1病因的治疗方法获批。2022年12月，ATX-01已分别获得FDA和EMA授予治疗DM1的孤儿药资格。
3.Vivani公司GLP-1植入剂临床前研究积极。Vivani Medical公司微型、皮下GLP-1药物植入物NPM-115（艾塞那肽）用于肥胖小鼠模型的临床前研究结果积极。与安慰剂植入物相比，NPM-115皮下植入小鼠模型28天后体重减轻大约20%，与司美格鲁肽注射治疗的小鼠观察到的体重减轻相当。临床前研究还显示该公司针对2型糖尿病开发的艾塞那肽植入物NPM-119单次给药15周后，可减轻约25%的动物体重，效果持续长达六个月。
4.Pelage公司融资开发FIC脱发疗法。Pelage公司完成1675万美元A轮融资，用于推进其主打项目PP405开展Ⅱ期临床，评估用于雄激素性脱发的治疗潜力。PP405是一款创新外用制剂，旨在抑制线粒体丙酮酸载体（MPC），以重新激活休眠的毛囊干细胞。Ⅰ期临床结果显示，PP405（0.05%）外用治疗7天，能够显著激活关键的毛囊干细胞激活标志物，并具有良好的安全性和耐受性。
5.Orbis融资加速大环药物开发。专注于开发下一代大环药物“nCycles”的Orbis Medicines公司宣布获得由Novo Holdings和欧洲生命科学风险投资公司Forbion领投的2600万欧元融资。该公司专有技术平台nGen设计筛选的nCycles，具有口服生物可利用性和膜渗透性，有望用口服疗法替代重磅生物制品，解决大环药物设计挑战。此外，Orbis还在开发细胞内和细胞外靶点的nCycles候选疗法。
6.重症肌无力新药大卖12亿美元。2月29日，Argenx公司发布2023年财务报表，公司全年营收12.69亿美元，其中Vyvgart（艾加莫德α注射剂）和Vyvgart SC（艾加莫德α皮下注射剂）合计销售11.91亿美元。Vyvgart是一款FcRn拮抗剂，目前已在美国、欧盟和中国获批用于AChR抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）治疗；Vyvgart SC是由Vyvgart和重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20）共同配制。再鼎医药拥有艾加莫德α在大中华区的开发和商业化授权。
医药热点
1.全球八分之一人口罹患肥胖症。世卫组织科学家汇编了过去35年发表的3600多项研究的数据，以了解1990年至2022年间全球肥胖率的变化情况。研究显示，全球有超过10亿人，即每8人中就有1人罹患肥胖症。高热量和高糖的加工食品在世界各地越来越普遍，是肥胖率飙升的部分原因。相关论文发表于2月29日出版的最新一期《柳叶刀》杂志。
2.协和医院成立罕见病研究院。2月29日，北京协和医院成立罕见病诊疗创新发展研究院，并启用我国首个独立成科的罕见病医学科专科病房，提升罕见病诊治水平。罕见病诊疗创新发展研究院将针对临床需求，推动“产学研用”四位一体创新发展，通过打造产品创新转化基地、一体化诊疗服务平台，建设联合实验室和数据支持平台，构建罕见病诊疗研领域新体系。
3.华西医院儿童心理卫生中心成立。2月28日，四川大学华西医院儿童心理卫生中心正式揭牌成立，旨在打造构建西部地区儿童心理健康服务体系。四川大学华西医院心理卫生中心副主任黄颐教授担任儿童心理卫生中心主任。该中心主要收治18岁以下的各类精神疾病患者，特别针对该年龄段患者的发育特征及疾病特征，开展医疗、护理、心理、康复四位一体的综合性、全方位的干预。
评审动态
1. CDE新药受理情况（03月04)
2. FDA新药获批情况（北美03月01日）
