今日头条
上海瑞宏迪下肢缺血新药获批IND。上海瑞宏迪医药自主研发的1类生物制品RGL-2102注射液获国家药监局临床许可，即将开展用于治疗下肢缺血性疾病的新药研究。RGL-2102是一款由脂质体（LNP）包载的mRNA蛋白替代疗法药物，给药后可在体内翻译得到目的人源蛋白，有潜力促进下肢缺血性疾病患者缺血下肢血管新生，建立侧枝循环，改善缺血区域的血流灌注，降低截肢或死亡风险。
国内药讯
1.康哲引进白癜风新药获批澳门上市。康哲药业从Incyte公司引进的JAK1/JAK2抑制剂磷酸芦可替尼乳膏获澳门监管部门批准上市，用于治疗12岁及以上青少年和成人患者伴面部受累的非节段型白癜风。在两项Ⅲ期临床中，与安慰剂相比，ruxolitinib治疗组第24周时患者达到面部白癜风症状改善至少75%的比例显著更高（30%vs8%）。2022年7月，该乳膏获得FDA批准，成为首个进入美国市场的白癜风疗法。
2.礼来儿童关节炎新药中国获批上市。礼来与Incyte公司合作开发的口服JAK抑制剂艾乐明（巴瑞替尼）获国家药监局批准第3项适应症，推测适应症为“幼年特发性关节炎”。在中国幼年特发性关节炎患者参与的国际III期研究（I4V-MC-JAHV）中，与安慰剂相比，巴瑞替尼治疗显著减少患者的疾病发作时间（NE vs. 27.14周，HR=0.241，p<0.0001）。此前，该新药已在中国获批用于治疗类风湿性关节炎和斑秃。
3.AZ/第一三共ADC中国II期临床积极。第一三共HER2靶向ADC德曲妥珠单抗在AACR2024年会上公布了用于中国HER2突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者的II期研究（DESTINY-Lung05研究）积极结果。中位治疗为7.9个月时，ICR和研究者评估，确认的ORR为58.3%，DCR分别为91.7%（ICR评估）和93.1%（研究者评估）；研究者评估的中位PFS为10.8个月（95% CI：7.2个月-NE）。此外，该新药在中国患者中的安全性与既往研究一致。
4.赛诺菲CD40L单抗中国获批IND。赛诺菲靶向CD40L的抗体药物frexalimab注射液获国家药监局两项临床默示许可，将分别针对复发型多发性硬化（RMS）和非复发性继发进展型多发性硬化（nrSPMS）适应症开展新药研究。Frexalimab旨在通过阻断适应性（T和B细胞）和先天性（巨噬细胞和树突状细胞）免疫细胞活化和功能所必需的共刺激CD40/CD40L细胞通路，来达到治疗MS且避免导致淋巴细胞耗竭的目的。该新药目前已处于Ⅲ期开发阶段。
5.元羿引进震颤新药获批IND。Praxis公司1类化药ulixacaltamide缓释片获国家药监局临床试验默示许可，拟开发用于治疗特发性震颤（ET）。这是一种常见的神经系统疾病，主要表现为手、头部或身体其它部分在意愿移动或静止时出现的震颤。ulixacaltamide是一款高选择性T型钙通道小分子抑制剂，元羿生物拥有其在大中华地区的开发和商业化权益。
国际药讯
1.度伐利尤单抗胆道癌长期数据积极。阿斯利康PD-L1单抗Imfinzi（度伐利尤单抗）联合化疗治疗晚期胆道癌（BTC）的III期TOPAZ-1研究获最新积极结果。中位随访为41.3个月时，与单独化疗相比，Imfinzi联合治疗显著提高了患者的总生存期（中位OS：12.9个月vs11.3个月），并将死亡风险降低26%；两组3年期生存率分别为14.6%和6.9%。此外，随访期内并未观察到新的安全信号。
2.大麻素口服复方AD激越Ⅱ期临床积极。IGC Pharma公司大麻素口服复方IGC-AD1治疗阿尔茨海默病（AD）相关激越的Ⅱ期临床获积极结果。IGC-AD1具有精神活性，旨在针对神经炎症和大麻素受体1（CB1）功能障碍。第2周激越量表（CMAI）测试数据显示，IGC-AD1治疗较安慰剂显著减轻了患者的激越症状，效应值（effect size）达到0.79（p=0.071）。此外，IGC-AD1安全性良好，未观察到剂量限制性不良事件。
3.FIC抑郁症新药Ⅲ期临床成功。Intra-Cellular公司口服5-HT2AR拮抗剂Caplyta（lumateperone）用于辅助治疗抑郁症（MDD）的Ⅲ期试验（Study 501）达到了主要和关键次要终点。在mITT人群中，与安慰剂相比，lumateperone（42mg）治疗第6周时，患者的Montgomery-Åsberg抑郁量表（MADRS）评分显著降低，两组MADRS评分相对于基线的最小二乘（LS）平均降低量分别为14.7分和9.8分（p<0.0001）；患者临床整体印象-严重程度（CGI-S）评分也显著降低（p<0.0001）。药物总体耐受性良好。
4.Argenx公司FcRn拮抗剂Ⅲ期临床积极。Argenx公司公布其潜在“first-in-class”的新生Fc受体（FcRn）阻滞剂Vyvgart Hytrulo皮下注射液治疗慢性炎症性脱髓鞘性多发神经根神经病（CIDP）的Ⅲ期ADHERE试验完整结果。与安慰剂相比，Vyvgart Hytrulo治疗患者的复发风险降低了61%（HR：0.39，95% CI：0.25-0.61，p=0.000039）。今年2月，FDA已受理该新药用于治疗CIDP的sBLA申请，并授予优先审评资格，PDUFA日期为今年6月21日。
5.艾伯维19亿美元开发长效注射剂。艾伯维与Medincell公司就后者专有长效注射剂技术平台，合作开发多达6种长效注射剂（LAI），应用于多个治疗领域。根据协议，Medincell将获得3500万美元的预付款，高达19亿美元的开发和商业里程碑（每个项目3.15亿美元）的潜在付款，以及产品的特许权使用费；艾伯维将负责每个项目的临床开发，监管审批、生产和商业化。
6.武田超12亿美元开发癌症小分子。武田与Kumquat公司达成合作许可协议，联合开发新型免疫调节小分子抑制剂，用于单药或联合用药治疗难治性癌症疾病。根据协议，Kumquat将获得高达1.3亿美元的近期付款，可能超过12亿美元的临床、监管和商业里程碑潜在付款；武田将负责候选药物的Ⅰ期临床外的所有开发和商业化活动。
7.FDA暂停Neumora公司精分症药物试验。近日，FDA叫停Neumora Therapeutics公司M4毒蕈碱受体正变构调节剂NMRA-266针对精神分裂症以及其他神经精神疾病开展的Ⅰ期临床试验，原因是“此前临床前数据显示，服用该药物的兔子发生了抽搐”。受此消息影响，Neumora股价当天下跌了13%。Neumora表示，到目前为止，作为单剂量和多剂量阶段研究的一部分，30例健康受试者服用了NMRA-266，且这些患者中没有出现抽搐事件。
医药热点
1.美国“药荒”突袭，323种药物告急。据美国卫生系统药剂师协会（ASHP）和犹他州药物信息服务中心的最新数据，2024年一季度，全美有323种药物处于短缺状态，超过了2014年320种短缺的最高纪录。当前，美国的药品供应已成为不断持续且日益严重的重大问题。美国医疗卫生和经济领域的学者认为，美国大多数药物短缺的原因是药品供应链的断裂。
2.我国基本医疗保险参保人数达13.3亿人。国家医保局4月11日发布的《2023年医疗保障事业发展统计快报》中显示：截至2023年底，基本医疗保险参保人数达133386.9万人，参保覆盖面稳定在95%以上，参保质量持续提升；基本医疗保险基金（含生育保险）总收入、总支出分别为33355.16亿元、28140.33亿元；生育保险参保人数24907.06万人，同比增加300.41万人，生育保险基金待遇支出1069.10亿元，比上年增加117.75亿元，增长12.38%。
3.河南发文推动医疗装备升级改造。4月16日，河南省发布推动大规模设备更新和消费品以旧换新实施方案的通知，将实施十大重点工程。其中，在教育文旅医疗设备更新工程中，将推动医疗装备升级改造。通知指出，加强优质高效医疗卫生服务体系建设，推进各级医疗卫生机构医用设备和信息化设施迭代升级，淘汰已达使用年限、功能不全、性能落后、影响安全的医用设备。鼓励具备条件的医疗机构加快医学影像、放射治疗、远程诊疗、手术机器人等医疗装备更新改造。推动医疗机构病房改造提升，补齐病房环境与设施短板。
评审动态
1. CDE新药受理情况（04月17日)
2. FDA新药获批情况（北美04月16日）
