更多医药技术资讯，请点击医药专栏：http://drug.anytesting.com/ 欢迎关注文末微信公众号：药研检测drugtest

今日头条

武田开发神经系统病mRNA药物。Anima Biotech与武田将共同发现和开发靶向mRNA翻译的小分子药物。Anima Biotech专有技术平台能够实时观察mRNA翻译的水平，可筛选出包含靶向c-myc和KRAS的“不可成药”靶点的候选化合物。根据协议，临床前研究合作将包括Anima针对亨廷顿病的研发项目，以及两个靶向神经疾病的候选化合物。武田还有权扩展这一合作，额外添加3个靶点的候选化合物。此笔交易金额高达22亿美元。

国内药讯

1.基石「阿泊替尼片」即将获批上市。基石药业阿泊替尼片（avapritinib）上市申请已处于“在审批”状态，有望近期获批上市，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的不可手术切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)成人患者，以及四线不可手术切除或转移性GIST成人患者。Avapritinib是合作伙伴Blueprint Medicines公司开发的一款KIT/PDGFRA突变激酶抑制剂，已于去年1月获FDA批准用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的不可手术切除或转移性GIST成人患者，是FDA针对这类患者批准的首个精准靶向药。

2.再鼎医药「瑞派替尼」即将获批上市。再鼎医药进口1类新药瑞派替尼（Ripretinib）的上市申请进入「在审批」阶段，有望近日获批上市。Ripretinib是再鼎医药合作伙伴 Deciphera 公司开发的一种新型口服激酶开关调控抑制剂，已于去年5月获FDA批准用于治疗由KIT或PDGFRα基因驱动的胃肠道间质瘤。在一项关键性Ⅲ期临床 INVICTUS中，Ripretinib使疾病进展或死亡的风险降低了85％（危险比 0.15，p<0.0001）。

3.石药JAK/SYK抑制剂国内获批临床。石药集团1类新药JAK/SYK双靶点抑制剂SYHX1901获国家药监局临床试验默示许可，拟开发用于类风湿关节炎（RA）和系统性红斑狼疮（SLE）治疗。临床前研究显示，SYHX1901药效靶点选择性高，可显著改善系统性红斑狼疮皮肤病变，降低关节炎指数评分，具有良好的体内外活性和安全性，具有在临床研究中展现出对类风湿关节炎和系统性红斑狼疮良好治疗效果的潜力。

4.齐鲁EpCAM靶向ADC药物Vicineum国内获批临床。齐鲁引进品种EpCAM靶向抗体药物偶联物（ADC）Vicineum（莫奥珠单抗，VB4-845）获国家药监局临床试验默示许可。Vicinium是Sesen Bio开发的下一代ADC药物，刚刚在欧盟递交了用于治疗高风险、对卡介苗（BCG）无应答的非肌层浸润性膀胱癌的营销授权申请；相同适应症的生物制品许可申请在美国已进入优先审查，PDUFA目标日期为2021年8月18日。

5.新码生物完成A轮融资。浙江医药控股子公司新码生物完成超4亿元的A轮融资，本轮融资由礼来亚洲基金和经纬中国共同领投。新码生物目前正与Ambrx合作开发两款抗体偶联药物（ADC），其中ARX788是一款HER2靶向ADC，正在开发用于治疗乳腺癌、胃癌等HER2阳性实体瘤；ARX305是一款CD70靶向ADC，正在开发治疗CD70阳性肿瘤。本轮融资将用于支持其核心产品ARX788的临床开发及商业化准备、产品线拓展和自主创新技术平台建设。

6.药明生物两天2笔收购。继3月17日收购辉瑞中国生物药原液和制剂生产基地后，药明生物日前又宣布收购苏桥生物并与康桥资本达成战略合作。苏桥生物成立于2017年6月，是一家生物药定制研发生产(CDMO)服务公司。根据协议，药明生物将收购苏桥生物超过90%的股份，预计将在今年Q2完成交易。本次收购完成后，药明生物将新增生物药原液二十一厂(MFG21，总计7000升)和制剂十一厂(DP11，液体和冻干)。

国际药讯

1.首款心包炎疗法获FDA批准上市。Kiniksa公司开发的IL-1抑制剂Arcalyst（rilonacept）获FDA批准上市，用于治疗12岁以上复发性心包炎患者和减轻心包炎的复发风险。这也是FDA批准用于复发性心包炎的首款疗法。在一项关键性Ⅲ期临床RHAPSODY中，有97%的患者对rilonacept治疗产生应答，rilonacept将患者出现复发心包炎事件的风险降低了96%。详细结果发布在《新英格兰医学杂志》上。

2.杨森多发性硬化症新药Ponvory获FDA批准上市。FDA批准强生旗下杨森口服特异性S1P1调节剂Ponvory（ponesimod）上市，用于治疗复发型多发性硬化症（MS）成人患者，包括临床孤立综合征、复发-缓解型疾病和活动性继发性进展型疾病。在一项Ⅲ期临床中，与对照药物相比，Ponvory显著降低疾病年复发率30.5％，两组无确诊复发的患者比例分别为71%和61％。在欧洲，该药已于去年提交了上述适应症的上市申请（MAA）。

3.TCR细胞疗法治疗实体瘤初步临床结果积极。Immatics公司宣布其3种TCR细胞疗法(IMA201，IMA202和IMA203)，在剂量递增临床试验的早期阶段显示出抗癌活性。接受治疗的患者包括非小细胞肺癌、头颈癌、黑色素瘤、卵巢癌和滑膜肉瘤等10例经治癌症患者，有8例患者的肿瘤体积缩小，1例患者获得部分缓解。而且输入的TCR细胞在血液中持久存在，在6例可评估患者的肿瘤组织中均发现TCR细胞的存在。

4.司美格鲁肽组合治疗NASH即将启动Ⅱb期临床。诺和诺德GLP-1受体激动剂司美格鲁肽（semaglutide），拟与吉利德在研FXR激动剂cilofexor和ACC抑制剂firsocostat构成的固定剂量组合配方，开展单药或联用治疗处于代偿期肝硬化的非酒精性脂肪性肝炎(NASH)患者的Ⅱb期临床。在Ⅱa期临床中，这一联合用药方案达到试验的主要终点，并显示出良好的安全性。此外，联合治疗组的肝脏脂肪变性（MRI-PDFF）和肝损伤（ALT）与司美格鲁肽单药治疗相比发生统计学显著改善。

5.默沙东Keytruda治疗尿路上皮癌遭英国NICE拒绝。英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）发布了第二份最终评估文件，拒绝了默沙东的可瑞达Keytruda用于晚期膀胱癌的治疗。在一项关键性III期临床研究KEYNOTE-045中，542例接受过含铂类化疗的进展/复发、转移/局部晚期、不可切除性尿路上皮癌患者接受Keytruda治疗，或接受研究者选择的紫杉醇、多西他赛或长春氟宁化疗。结果显示，Keytruda对OS有临床获益，但对PFS没有好处。

医药热点

1.柳叶刀重磅！武汉人群6.9%新冠抗体阳性。3月19日，《柳叶刀》重磅发表了武汉首项长期新冠抗体血清学研究。对2020年4月武汉“解封”后以及持续随访至2020年12月的研究数据表明：武汉6.9%人群拥有新冠抗体；在抗体阳性人群中，40%检测出中和抗体且稳定保持9个月，82%为无症状感染。这项研究表明了中和抗体的持久保护作用，同时也提示需要大规模疫苗接种才能获得群体免疫。

2.世卫：预计4月完成对中国新冠疫苗的评估。当地时间3月19日，世卫组织举行新冠肺炎例行发布会，世卫组织监管和资格预审部主管罗杰里奥·加斯帕表示，世卫组织正在评估中国国药和科兴研发的新冠疫苗，此前世卫组织团队已于1月前往中国考察疫苗生产设施，预计于4月完成评估。

3.江苏：4月27日执行第四批国采中选结果。江苏省医保局发布《关于做好第四批国家组织药品集中采购结果落地实施工作的通知》，江苏省将于4月27日起开始，全省所有公立医疗机构、军队医疗机构范围内执行第四批国采中标结果。第四批国家组织药品集采共涉及45个品种，中选企业118家，中选产品158个，中选产品平均降价52％。各省将陆续在4-5月落地实施中选价格。

审评动向

1. CDE新药受理情况（03月21日）

申请临床：

艾昆纬医药的Atrasentan片、赛纽仕医药的Maralixibat口服溶液（4个规格）、卫材的Dotinurad片（2个规格）、甲磺酸仑伐替尼胶囊（2个规格）、礼来的LOXO-305（4个规格）、复星凯特的阿基仑赛注射液、歌礼的ASC42片（2个规格）。

申请生产：

百时益医药的依诺肝素钠注射液（5个规格）、盛发药业的替莫唑胺胶囊（2个规格）、泊诺（天津）的盐酸匹美西林片（2个规格）、华北制药的富马酸丙酚替诺福韦片。

2. FDA新药获批情况（北美03月18日）

股市资讯

【海利生物】全资子公司上海捷门生物技术有限公司新冠抗原检测试剂盒（胶体金法）获得欧盟CE准入资质。

【海正药业】台州工厂腺苷、辛伐他汀(BHA)二个原料药恢复CEP证书。

【桂林三金】控股孙公司宝船生物医药科技（上海）有限公司BC006单抗注射液（拟用于治疗晚期恶性肿瘤）获临床试验批件。